Eine Studie zur Untersuchung unterschiedlicher Dosen von Lonapegsomatropin im Vergleich zu Somatropin bei Personen mit Turner-Syndrom

Einschlusskriterien:

1. Alter zwischen 1 und 10 Jahren, einschließlich.
2. TS-Diagnose per Gentest.
3. Präpubertärer Status.
4. Naiv gegenüber Wachstumshormontherapie oder Wachstumshormonsekretagoge.

5. Zeigen Sie ein beeinträchtigtes Wachstum, das durch mindestens eines der folgenden Merkmale definiert ist:

   1. AHV < 6 cm/Jahr oder < 25ᵗʰ-Perzentil über einen Zeitraum von 6-18 Monaten für Kinder ab 2 Jahren.
   2. Größe (oder Länge für Personen < 2 Jahre) <10ᵗʰ-Perzentil für Geschlecht und Alter gemäß den 2000 CDC Growth Charts für die Vereinigten Staaten.
6. Knochenalter im oder unter dem chronologischen Alter auf dem Röntgenbild des linken Handgelenks beim Screening.
7. Biochemisch euthyreot (auch bei Schilddrüsenhormon-Supplementierung).
8. Wenn Sie Hormonersatztherapien wegen eines anderen Hormonmangels als Wachstumshormon (z. Nebenniere, Schilddrüse), müssen für ≥4 Wochen vor und während des Screenings auf einer angemessenen und stabilen Dosis sein.
9. Fundoskopie beim Screening ohne Anzeichen/Symptome einer intrakraniellen Hypertonie oder proliferativen Retinopathie oder Anzeichen einer anderen Netzhauterkrankung, für die eine Wachstumshormontherapie kontraindiziert ist.
10. Kann eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgeben. Teilnehmer und/oder Eltern oder Erziehungsberechtigte der Teilnehmer müssen eine Einwilligungserklärung unterschreiben. Die Zustimmung sollte von allen Teilnehmern eingeholt werden, die in der Lage sind, das Protokoll gemäß den IRB-Anforderungen zu verstehen.

Ausschlusskriterien:

1. Turner-Syndrom mit Vorhandensein von Y-chromosomalem Material bei Gentests und ohne Gonadektomie in der Anamnese.
2. Diagnose Diabetes mellitus.
3. Bekannte Vorgeschichte klinisch relevanter Zustände, die sich auf das Wachstum auswirken können, z. aber nicht beschränkt auf Zöliakie, Unterernährung, Behandlung mit potenziell wachstumsbeeinflussenden Medikamenten bei Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung (ADHS) usw.
4. Jede bekannte, klinisch signifikante, angeborene oder erworbene kardiale/kardiovaskuläre Dysfunktion, die das Wachstum beeinträchtigen könnte, wie durch ein transthorakales Echokardiogramm bestimmt.
5. Bekannte Geschichte oder Anwesenheit von Malignität.

6. Personen mit intrakraniellen Tumoren oder Zysten in der Vorgeschichte mit Anzeichen von Wachstum innerhalb der letzten 12 Monate vor dem Screening.

   Hinweis – Personen mit intrakraniellen Tumoren in der Anamnese können förderfähig sein, wenn es keinen Hinweis auf einen Resttumor gibt, wie durch MRT/CT-Scans bestimmt, die innerhalb von 6 bis 12 Monaten vor dem Screening durchgeführt wurden.

7. Lebertransaminasen (d. h. AST oder ALT) über dem 3-fachen der oberen Normgrenze laut Zentrallabor beim Screening.
8. Schwerwiegende Erkrankungen und/oder Vorliegen einer Kontraindikation für die hGH-Behandlung.
9. Abnorme Nierenfunktion.
10. Klinisch relevante systemische Erkrankung, akute kritische Erkrankung und Komplikationen nach Operationen am offenen Herzen, Bauchoperationen, multiplen Unfalltraumen, akutem Atemversagen oder ähnlichen Zuständen innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
11. Schlecht eingestellter Bluthochdruck.
12. Vorherige oder gleichzeitige Behandlung mit einem Mittel, das das Wachstum beeinflussen oder die GH-Sekretion oder -Wirkung stören könnte, wie z. B., aber nicht beschränkt auf, nichtsteroidale anabole Mittel, Sexualsteroide usw.
13. Orale/intravenöse/intramuskuläre Kortikosteroide innerhalb von 90 Tagen vor oder während des Screenings.
14. Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Studienintervention(en) oder verwandte Produkte.
15. Teilnahme an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening oder parallel zu dieser Studie.
16. Jede Krankheit oder jeder Zustand, der nach Einschätzung des Prüfarztes dazu führen kann, dass die Person das Protokoll nicht einhält oder ein unangemessenes Risiko darstellt.
17. Frauen, die schwanger sind, eine Schwangerschaft planen oder stillen.