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Eine Studie zur Untersuchung unterschiedlicher Dosen von Lonapegsomatropin im Vergleich zu Somatropin bei Personen mit Turner-Syndrom

12. Mai 2026 aktualisiert von: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Neue Erkenntnisse: Eine multizentrische, randomisierte, offene, aktiv kontrollierte klinische Parallelgruppenstudie der Phase 2 zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit unterschiedlicher Dosierungen von Lonapegsomatropin einmal wöchentlich im Vergleich zu täglichem Somatropin bei präpubertären Personen mit Turner Syndrom

Eine 104-wöchige Open-Label-Dosisfindungsstudie mit Lonapegsomatropin, einem langwirksamen Wachstumshormonprodukt, das einmal pro Woche im Vergleich zu einem täglichen Somatropinprodukt bei präpubertären Personen mit Turner-Syndrom verabreicht wurde. Ungefähr 48 Personen (12 Personen pro Arm) werden randomisiert, um eine von drei Dosen Lonapegsomatropin oder eine tägliche Somatropin-Injektion zu erhalten. Dies ist eine Studie, die in den Vereinigten Staaten durchgeführt wird.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

48

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701-4804
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Vereinigte Staaten, 83404
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89113
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • El Paso, Texas, Vereinigte Staaten, 79902
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter zwischen 1 und 10 Jahren, einschließlich.
  2. TS-Diagnose per Gentest.
  3. Präpubertärer Status.
  4. Naiv gegenüber Wachstumshormontherapie oder Wachstumshormonsekretagoge.

  5. Zeigen Sie ein beeinträchtigtes Wachstum, das durch mindestens eines der folgenden Merkmale definiert ist:

    1. AHV < 6 cm/Jahr oder < 25ᵗʰ-Perzentil über einen Zeitraum von 6-18 Monaten für Kinder ab 2 Jahren.
    2. Größe (oder Länge für Personen < 2 Jahre) <10ᵗʰ-Perzentil für Geschlecht und Alter gemäß den 2000 CDC Growth Charts für die Vereinigten Staaten.
  6. Knochenalter im oder unter dem chronologischen Alter auf dem Röntgenbild des linken Handgelenks beim Screening.
  7. Biochemisch euthyreot (auch bei Schilddrüsenhormon-Supplementierung).
  8. Wenn Sie Hormonersatztherapien wegen eines anderen Hormonmangels als Wachstumshormon (z. Nebenniere, Schilddrüse), müssen für ≥4 Wochen vor und während des Screenings auf einer angemessenen und stabilen Dosis sein.
  9. Fundoskopie beim Screening ohne Anzeichen/Symptome einer intrakraniellen Hypertonie oder proliferativen Retinopathie oder Anzeichen einer anderen Netzhauterkrankung, für die eine Wachstumshormontherapie kontraindiziert ist.
  10. Kann eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgeben. Teilnehmer und/oder Eltern oder Erziehungsberechtigte der Teilnehmer müssen eine Einwilligungserklärung unterschreiben. Die Zustimmung sollte von allen Teilnehmern eingeholt werden, die in der Lage sind, das Protokoll gemäß den IRB-Anforderungen zu verstehen.

Ausschlusskriterien:

  1. Turner-Syndrom mit Vorhandensein von Y-chromosomalem Material bei Gentests und ohne Gonadektomie in der Anamnese.
  2. Diagnose Diabetes mellitus.
  3. Bekannte Vorgeschichte klinisch relevanter Zustände, die sich auf das Wachstum auswirken können, z. aber nicht beschränkt auf Zöliakie, Unterernährung, Behandlung mit potenziell wachstumsbeeinflussenden Medikamenten bei Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung (ADHS) usw.
  4. Jede bekannte, klinisch signifikante, angeborene oder erworbene kardiale/kardiovaskuläre Dysfunktion, die das Wachstum beeinträchtigen könnte, wie durch ein transthorakales Echokardiogramm bestimmt.
  5. Bekannte Geschichte oder Anwesenheit von Malignität.

  6. Personen mit intrakraniellen Tumoren oder Zysten in der Vorgeschichte mit Anzeichen von Wachstum innerhalb der letzten 12 Monate vor dem Screening.

    Hinweis – Personen mit intrakraniellen Tumoren in der Anamnese können förderfähig sein, wenn es keinen Hinweis auf einen Resttumor gibt, wie durch MRT/CT-Scans bestimmt, die innerhalb von 6 bis 12 Monaten vor dem Screening durchgeführt wurden.

  7. Lebertransaminasen (d. h. AST oder ALT) über dem 3-fachen der oberen Normgrenze laut Zentrallabor beim Screening.
  8. Schwerwiegende Erkrankungen und/oder Vorliegen einer Kontraindikation für die hGH-Behandlung.
  9. Abnorme Nierenfunktion.
  10. Klinisch relevante systemische Erkrankung, akute kritische Erkrankung und Komplikationen nach Operationen am offenen Herzen, Bauchoperationen, multiplen Unfalltraumen, akutem Atemversagen oder ähnlichen Zuständen innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
  11. Schlecht eingestellter Bluthochdruck.
  12. Vorherige oder gleichzeitige Behandlung mit einem Mittel, das das Wachstum beeinflussen oder die GH-Sekretion oder -Wirkung stören könnte, wie z. B., aber nicht beschränkt auf, nichtsteroidale anabole Mittel, Sexualsteroide usw.
  13. Orale/intravenöse/intramuskuläre Kortikosteroide innerhalb von 90 Tagen vor oder während des Screenings.
  14. Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Studienintervention(en) oder verwandte Produkte.
  15. Teilnahme an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening oder parallel zu dieser Studie.
  16. Jede Krankheit oder jeder Zustand, der nach Einschätzung des Prüfarztes dazu führen kann, dass die Person das Protokoll nicht einhält oder ein unangemessenes Risiko darstellt.
  17. Frauen, die schwanger sind, eine Schwangerschaft planen oder stillen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Lonapegsomatropin mit 0,24 mg hGH/kg/Woche
Lonapegsomatropin mit 0,24 mg hGH/kg/Woche wird einmal wöchentlich durch subkutane Injektion verabreicht
Biologisch: Lonapegsomatropin
Einmal wöchentliche subkutane Injektion von Lonapegsomatropin
Experimental: Lonapegsomatropin mit 0,30 mg hGH/kg/Woche
Lonapegsomatropin mit 0,30 mg hGH/kg/Woche wird einmal wöchentlich durch subkutane Injektion verabreicht
Biologisch: Lonapegsomatropin
Einmal wöchentliche subkutane Injektion von Lonapegsomatropin
Experimental: Lonapegsomatropin mit 0,36 mg hGH/kg/Woche
Lonapegsomatropin mit 0,36 mg hGH/kg/Woche wird einmal wöchentlich durch subkutane Injektion verabreicht
Biologisch: Lonapegsomatropin
Einmal wöchentliche subkutane Injektion von Lonapegsomatropin
Aktiver Komparator: Somatropin bei 0,05 mg/kg/Tag
Somatropin mit 0,05 mg/kg/Tag wird einmal täglich durch subkutane Injektion verabreicht
Arzneimittel: Somatropin
Einmal tägliche subkutane Injektion von Somatropin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Höhengeschwindigkeit (AHV) (cm/Jahr)
Zeitfenster: 26 Wochen
Berechnet aus der Differenz zwischen der AHV nach 6 Monaten und dem Ausgangswert
26 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Höhengeschwindigkeit (AHV) (cm/Jahr)
Zeitfenster: 52 Wochen, 104 Wochen, 156 Wochen und 182 Wochen
Berechnet auf Basis der Differenz zwischen den AHVs nach 12, 24, 36 und 42 Monaten und dem Ausgangswert
52 Wochen, 104 Wochen, 156 Wochen und 182 Wochen
Änderung des Höhenstandardabweichungswerts (SDS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 26 Wochen, 52 Wochen, 104 Wochen, 156 Wochen und 182 Wochen
Berechnet auf Grundlage der Differenz zwischen den SDS-Höhen nach 6, 12, 24, 36 und 42 Monaten und dem Ausgangswert
26 Wochen, 52 Wochen, 104 Wochen, 156 Wochen und 182 Wochen
Veränderung des Knochenalters gegenüber dem Ausgangswert (berechnete Jahre)
Zeitfenster: 52 Wochen, 104 Wochen und 156 Wochen
Jährliche Änderung der Knochenaltermessungen nach der Gruelich-Pyle-Methode
52 Wochen, 104 Wochen und 156 Wochen
Veränderung des Verhältnisses von Knochenalter/chronologischem Alter gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 52 Wochen, 104 Wochen und 156 Wochen
Berechnet als Verhältnis
52 Wochen, 104 Wochen und 156 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Standardabweichungswert (SDS) des insulinähnlichen Wachstumsfaktors 1 (IGF-1)
Zeitfenster: 26 Wochen, 52 Wochen, 104 Wochen, 156 Wochen und 182 Wochen
Über die zentrale Laboranalyse
26 Wochen, 52 Wochen, 104 Wochen, 156 Wochen und 182 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Februar 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Oktober 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Januar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ASND0034

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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