Koe, jossa tutkitaan erilaisia ​​lonapegsomatropiiniannoksia verrattuna somatropiiniin yksilöillä, joilla on Turnerin oireyhtymä

Sisällyttämiskriteerit:

1. Ikä 1-10 vuotta mukaan lukien.
2. TS-diagnoosi geneettisellä testillä.
3. Prepubertaalinen tila.
4. Ei ole saanut kasvuhormonihoitoa tai kasvuhormonin eritystä lisäävää lääkettä.

5. Kasvu on heikentynyt vähintään yhden seuraavista syistä:

   1. AHV < 6 cm/vuosi tai <25ᵗʰ prosenttipiste 6-18 kuukauden ajanjaksolla 2-vuotiaille ja sitä vanhemmille lapsille.
   2. Pituus (tai pituus alle 2-vuotiaille) <10ᵗʰ prosenttipiste sukupuolen ja iän mukaan vuoden 2000 CDC:n kasvukaavioiden mukaan Yhdysvalloissa.
6. Luuston ikä kronologisessa iässä tai sen alapuolella vasemman ranteen röntgenkuvassa seulonnassa.
7. Biokemiallisesti eutyroidi (mukaan lukien kilpirauhashormonilisä).
8. Jos saat hormonikorvaushoitoa muiden hormonipuutteiden kuin kasvuhormonin (esim. lisämunuainen, kilpirauhanen), on saatava riittävinä ja vakaina annoksina ≥ 4 viikon ajan ennen seulontaa ja sen aikana.
9. Silmänpohjan tähystys seulonnassa ilman kallonsisäisen kohonneen verenpaineen tai proliferatiivisen retinopatian merkkejä/oireita tai näyttöä mistään muusta verkkokalvon sairaudesta, jossa kasvuhormonihoito on vasta-aiheista.
10. Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen. Osallistujien ja/tai osallistujien vanhempien tai laillisten huoltajien on allekirjoitettava tietoinen suostumus. Hyväksyntä tulee saada kaikilta osallistujilta, jotka ovat päteviä ymmärtämään protokollan IRB-vaatimusten mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

1. Turnerin oireyhtymä, johon liittyy Y-kromosomaalista materiaalia geneettisessä testauksessa ja ilman sukupuolirauhasten poistoa.
2. Diabetes mellituksen diagnoosi.
3. Tunnettu kliinisesti merkittäviä sairauksia, joilla voi olla vaikutusta kasvuun, esim. mutta ei rajoittuen keliakiaan, aliravitsemukseen, hoitoon mahdollisilla kasvuun vaikuttavilla lääkkeillä tarkkaavaisuus-/hyperaktiivisuushäiriöön (ADHD) jne.
4. Mikä tahansa tunnettu, kliinisesti merkittävä, synnynnäinen tai hankittu sydämen/sydän- ja verisuonijärjestelmän toimintahäiriö, joka saattaa häiritä kasvua transtorakaalisella kaikukuvauksella määritettynä.
5. Tunnettu pahanlaatuisuuden historia tai esiintyminen.

6. Henkilöt, joilla on ollut kallonsisäistä kasvainta tai kystaa ja joilla on merkkejä kasvusta viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa.

   Huomautus – Henkilöt, joilla on aiemmin ollut kallonsisäinen kasvain, voivat olla kelvollisia, jos 6–12 kuukauden sisällä ennen seulontaa suoritetuilla MRI/CT-skannauksilla ei ole todisteita jäännöskasvaimesta.

7. Maksan transaminaasit (eli ASAT tai ALAT) yli 3 kertaa normaalin ylärajan keskuslaboratorion mukaan seulonnassa.
8. Tärkeimmät sairaudet ja/tai hGH-hoidon vasta-aiheet.
9. Epänormaali munuaisten toiminta.
10. Kliinisesti merkityksellinen systeeminen sairaus, akuutti kriittinen sairaus ja komplikaatiot avosydänleikkauksen, vatsaleikkauksen, useiden tapaturmavammojen, akuutin hengitysvajauksen tai vastaavien tilojen jälkeen 6 kuukauden sisällä ennen seulontatutkimusta.
11. Huonosti hallittu verenpainetauti.
12. Aiempi tai samanaikainen hoito millä tahansa aineella, joka saattaa vaikuttaa kasvuun tai häiritä kasvuhormonin eritystä tai toimintaa, kuten, mutta ei rajoittuen, ei-steroidiset anaboliset aineet, sukupuolisteroidit jne.
13. Oraaliset/laskimo-/lihaksensisäiset kortikosteroidit 90 päivän sisällä ennen seulontaa tai sen aikana.
14. Tunnettu tai epäilty yliherkkyys tutkimustoimenpiteille tai niihin liittyville tuotteille.
15. Osallistuminen kaikkiin muihin kokeisiin, joissa on mukana tutkittavaa yhdistettä 90 päivän sisällä ennen seulontaa tai rinnakkain tämän tutkimuksen kanssa.
16. Mikä tahansa sairaus tai tila, joka voi tutkijan arvion mukaan tehdä yksilöstä epätodennäköisen noudattamaan tutkimussuunnitelmaa tai aiheuttaa kohtuuttoman riskin.
17. Nainen, joka on raskaana, suunnittelee raskautta tai imettää.