Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg for at undersøge forskellige doser af Lonapegsomatropin sammenlignet med somatropin hos personer med Turners syndrom

12. maj 2026 opdateret af: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Nye indsigter: Et multicenter, fase 2, randomiseret, åbent, aktivt kontrolleret, parallel gruppe klinisk forsøg for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​forskellige dosisniveauer af Lonapegsomatropin en gang om ugen sammenlignet med dagligt somatropin hos præpubertale personer med Turner Syndrom

Et 104 ugers dosisfindende åbent forsøg med lonapegsomatropin, et langtidsvirkende væksthormonprodukt, administreret en gang om ugen versus dagligt somatropinprodukt til præpubertale personer med Turners syndrom. Ca. 48 individer (12 individer pr. arm) vil blive randomiseret til at modtage en af ​​tre doser lonapegsomatropin eller en daglig injektion af somatropin. Dette er et forsøg, der vil blive gennemført i USA.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

48

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701-4804
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Forenede Stater, 83404
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89113
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Forenede Stater, 11042
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79902
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder mellem 1 og 10 år inklusive.
  2. TS-diagnose via genetisk test.
  3. Præpubertal status.
  4. Naiv over for væksthormonbehandling eller væksthormonsekretagog.

  5. Udviser nedsat vækst defineret af mindst én af følgende:

    1. AHV< 6 cm/år eller <25ᵗʰ percentil over et tidsrum på 6-18 måneder for børn på 2 år og ældre.
    2. Højde (eller længde for personer < 2 år) <10ᵗʰ percentil for køn og alder i henhold til 2000 CDC Growth Charts for USA.
  6. Knoglealder ved eller under kronologisk alder på røntgenbillede af venstre håndled ved screening.
  7. Biokemisk euthyroid (inklusive ved tilskud af thyreoideahormon).
  8. Hvis du er i behandling med hormonerstatningsbehandlinger for andre hormonmangler end væksthormon (f. binyre, skjoldbruskkirtel), skal have tilstrækkelige og stabile doser i ≥4 uger før og under screeningen.
  9. Fundoskopi ved Screening uden tegn/symptomer på intrakraniel hypertension eller proliferativ retinopati eller tegn på anden retinal sygdom, for hvilken væksthormonbehandling er kontraindiceret.
  10. I stand til at give underskrevet informeret samtykke. Deltagere og/eller forældre eller juridiske værger for deltagere skal underskrive en informeret samtykkeerklæring. Samtykke skal indhentes fra alle deltagere, der er kompetente til at forstå protokollen i henhold til IRB-krav.

Ekskluderingskriterier:

  1. Turners syndrom med tilstedeværelse af Y-kromosomalt materiale ved genetisk testning og uden en historie med gonadektomi.
  2. Diagnose af diabetes mellitus.
  3. Kendt historie med klinisk relevante tilstande, der kan have en effekt på væksten, f.eks. men ikke begrænset til cøliaki, underernæring, behandling med potentiel vækstpåvirkende medicin mod opmærksomhedsunderskud/hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD) osv.
  4. Enhver kendt, klinisk signifikant, medfødt eller erhvervet hjerte/kardiovaskulær dysfunktion, der kan interferere med vækst som bestemt ved transthorax ekkokardiogram.
  5. Kendt historie eller tilstedeværelse af malignitet.

  6. Personer med en historie med intrakraniel tumor eller cyster, med tegn på vækst inden for de sidste 12 måneder før screening.

    Bemærk - Personer med en historie med intrakraniel tumor kan være berettiget, hvis der ikke er tegn på resterende tumor som bestemt ved MR/CT-scanning(er) udført inden for 6 til 12 måneder før screening.

  7. Levertransaminaser (dvs. ASAT eller ALAT) over 3 gange den øvre normalgrænse ifølge det centrale laboratorium ved screening.
  8. Større medicinske tilstande og/eller tilstedeværelse af kontraindikation til hGH-behandling.
  9. Unormal nyrefunktion.
  10. Klinisk relevant systemisk sygdom, akut kritisk sygdom og komplikationer efter åben hjertekirurgi, abdominal kirurgi, flere utilsigtede traumer, akut respirationssvigt eller lignende tilstande inden for 6 måneder før screening.
  11. Dårligt kontrolleret hypertension.
  12. Modtagelse af forudgående eller samtidig behandling med et hvilket som helst middel, der kan påvirke vækst eller interferere med GH-udskillelse eller virkning, såsom, men ikke begrænset til, ikke-steroide anabolske midler, kønssteroider osv.
  13. Orale/intravenøse/intramuskulære kortikosteroider inden for 90 dage før eller under hele screeningen.
  14. Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for undersøgelsesintervention(er) eller relaterede produkter.
  15. Deltagelse i ethvert andet forsøg, der involverer et forsøgsstof inden for 90 dage før screening eller parallelt med dette forsøg.
  16. Enhver sygdom eller tilstand, der efter investigatorens vurdering kan gøre den enkelte usandsynlig til at overholde protokollen eller udgør en unødig risiko.
  17. Kvinde, der er gravid, planlægger at blive gravid eller ammer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lonapegsomatropin ved 0,24 mg hGH/kg/uge
Lonapegsomatropin ved 0,24 mg hGH/kg/uge administreret en gang ugentligt ved subkutan injektion
Biologisk: Lonapegsomatropin
En gang ugentlig subkutan injektion af Lonapegsomatropin
Eksperimentel: Lonapegsomatropin ved 0,30 mg hGH/kg/uge
Lonapegsomatropin ved 0,30 mg hGH/kg/uge administreret en gang ugentligt ved subkutan injektion
Biologisk: Lonapegsomatropin
En gang ugentlig subkutan injektion af Lonapegsomatropin
Eksperimentel: Lonapegsomatropin ved 0,36 mg hGH/kg/uge
Lonapegsomatropin ved 0,36 mg hGH/kg/uge administreret en gang ugentligt ved subkutan injektion
Biologisk: Lonapegsomatropin
En gang ugentlig subkutan injektion af Lonapegsomatropin
Aktiv komparator: Somatropin ved 0,05 mg/kg/dag
Somatropin 0,05 mg/kg/dag administreret én gang dagligt ved subkutan injektion
Medicin: Somatropin
En gang daglig subkutan injektion af Somatropin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret højdehastighed (AHV) (cm/år)
Tidsramme: 26 uger
Beregnet ud fra forskellen mellem AHV ved 6 måneder og baseline
26 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret højdehastighed (AHV) (cm/år)
Tidsramme: 52 uger, 104 uger, 156 uger og 182 uger
Beregnet ud fra forskellen mellem AHV'erne ved 12, 24, 36 og 42 måneder og baseline
52 uger, 104 uger, 156 uger og 182 uger
Ændring fra baseline i højde standardafvigelsesscore (SDS)
Tidsramme: 26 uger, 52 uger, 104 uger, 156 uger og 182 uger
Beregnet ud fra forskellen mellem højderne SDS ved 6, 12, 24, 36 og 42 måneder og baseline
26 uger, 52 uger, 104 uger, 156 uger og 182 uger
Ændring fra baseline i knoglealder (beregnet år)
Tidsramme: 52 uger, 104 uger og 156 uger
Årlig ændring i knoglealdermålinger i henhold til Gruelich-Pyle-metoden
52 uger, 104 uger og 156 uger
Ændring fra baseline i forholdet mellem knoglealder/kronologisk alder
Tidsramme: 52 uger, 104 uger og 156 uger
Beregnet som et forhold
52 uger, 104 uger og 156 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Insulin-lignende vækstfaktor 1 (IGF-1) standardafvigelsesscore (SDS)
Tidsramme: 26 uger, 52 uger, 104 uger, 156 uger og 182 uger
Via Central Lab-analyse
26 uger, 52 uger, 104 uger, 156 uger og 182 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. februar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. oktober 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

19. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ASND0034

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Turners syndrom

Kliniske forsøg med Lonapegsomatropin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner