Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание по изучению различных доз лонапегсоматропина по сравнению с соматропином у людей с синдромом Тернера

12 мая 2026 г. обновлено: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Новые идеи: многоцентровое, фаза 2, рандомизированное, открытое, активно контролируемое, параллельное групповое клиническое исследование для изучения безопасности, переносимости и эффективности различных уровней доз лонапегсоматропина один раз в неделю по сравнению с ежедневным соматропином у пациентов препубертатного возраста с болезнью Тернера Синдром

104-недельное открытое исследование лонапегсоматропина, препарата гормона роста длительного действия, вводимого один раз в неделю, по сравнению с ежедневным приемом препарата соматропина у лиц препубертатного возраста с синдромом Тернера. Приблизительно 48 человек (по 12 человек в группе) будут рандомизированы для получения одной из трех доз лонапегсоматропина или ежедневной инъекции соматропина. Это испытание, которое будет проводиться в Соединенных Штатах.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

48

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701-4804
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Соединенные Штаты, 83404
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89113
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Соединенные Штаты, 11042
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • El Paso, Texas, Соединенные Штаты, 79902
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 10 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст от 1 до 10 лет включительно.
  2. Диагностика ТС с помощью генетического теста.
  3. Препубертатный статус.
  4. Наивное лечение гормоном роста или стимулятором секреции гормона роста.

  5. Проявляют нарушение роста, определяемое как минимум одним из следующих признаков:

    1. AHV < 6 см/год или <25ᵗʰ процентиль за период времени 6-18 месяцев для детей от 2 лет и старше.
    2. Рост (или длина тела для лиц моложе 2 лет) <10ᵗʰ процентиль для пола и возраста в соответствии с диаграммами роста CDC 2000 года для США.
  6. Костный возраст соответствует или ниже хронологического возраста на рентгенограмме левого запястья при скрининге.
  7. Биохимически эутиреоидный (в том числе при приеме гормонов щитовидной железы).
  8. Если вы находитесь на заместительной гормональной терапии по поводу дефицита каких-либо гормонов, кроме гормона роста (например, надпочечники, щитовидная железа) должны получать адекватные и стабильные дозы в течение ≥4 недель до и во время скрининга.
  9. Фундоскопия при скрининге без признаков/симптомов внутричерепной гипертензии или пролиферативной ретинопатии или признаков любого другого заболевания сетчатки, при котором терапия гормоном роста противопоказана.
  10. Способен дать подписанное информированное согласие. Участники и/или родители или законные опекуны участников должны подписать заявление об информированном согласии. Согласие должно быть получено от всех участников, компетентных в понимании протокола, в соответствии с требованиями IRB.

Критерий исключения:

  1. Синдром Тернера с наличием Y-хромосомного материала при генетическом тестировании и без гонадэктомии в анамнезе.
  2. Диагностика сахарного диабета.
  3. Известная история клинически значимых состояний, которые могут влиять на рост, например. но не ограничиваясь глютеновой болезнью, недоеданием, лечением потенциально влияющими на рост препаратами при синдроме дефицита внимания/гиперактивности (СДВГ) и т. д.
  4. Любая известная, клинически значимая, врожденная или приобретенная сердечная/сердечно-сосудистая дисфункция, которая может препятствовать росту по данным трансторакальной эхокардиограммы.
  5. Известный анамнез или наличие злокачественных новообразований.

  6. Лица с внутричерепной опухолью или кистами в анамнезе с признаками роста в течение последних 12 месяцев до скрининга.

    Примечание. Лица с внутричерепной опухолью в анамнезе могут иметь право на участие, если нет признаков остаточной опухоли, определяемой с помощью МРТ / КТ, выполненного в течение 6–12 месяцев до скрининга.

  7. Печеночные трансаминазы (т.е. АСТ или АЛТ) в 3 раза выше верхней границы нормы по данным центральной лаборатории при скрининге.
  8. Серьезные заболевания и/или наличие противопоказаний к лечению гормоном роста.
  9. Аномальная функция почек.
  10. Клинически значимое системное заболевание, острое критическое заболевание и осложнения после операции на открытом сердце, абдоминальной хирургии, множественных случайных травм, острой дыхательной недостаточности или подобных состояний в течение 6 месяцев до скрининга.
  11. Плохо контролируемая артериальная гипертензия.
  12. Получение предшествующего или одновременного лечения любым средством, которое может влиять на рост или препятствовать секреции или действию ГР, таким как, помимо прочего, нестероидные анаболические средства, половые стероиды и т. д.
  13. Пероральные/внутривенные/внутримышечные кортикостероиды в течение 90 дней до или во время скрининга.
  14. Известная или предполагаемая гиперчувствительность к изучаемым вмешательствам или связанным с ними продуктам.
  15. Участие в любом другом испытании с использованием исследуемого соединения в течение 90 дней до скрининга или параллельно с этим испытанием.
  16. Любое заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, может привести к тому, что человек вряд ли будет соблюдать протокол, или представляет чрезмерный риск.
  17. Женщина, которая беременна, планирует забеременеть или кормит грудью.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лонапегсоматропин в дозе 0,24 мг чГР/кг/неделю
Лонапегсоматропин в дозе 0,24 мг чГР/кг/неделю, вводимый один раз в неделю путем подкожной инъекции
Биологический: Лонапегсоматропин
Подкожная инъекция лонапегсоматропина один раз в неделю
Экспериментальный: Лонапегсоматропин в дозе 0,30 мг чГР/кг/нед.
Лонапегсоматропин в дозе 0,30 мг чГР/кг/неделю, вводимый один раз в неделю путем подкожной инъекции
Биологический: Лонапегсоматропин
Подкожная инъекция лонапегсоматропина один раз в неделю
Экспериментальный: Лонапегсоматропин в дозе 0,36 мг чГР/кг/нед.
Лонапегсоматропин в дозе 0,36 мг чГР/кг/неделю, вводимый один раз в неделю путем подкожной инъекции
Биологический: Лонапегсоматропин
Подкожная инъекция лонапегсоматропина один раз в неделю
Активный компаратор: Соматропин по 0,05 мг/кг/день
Соматропин в дозе 0,05 мг/кг/сут вводят один раз в сутки путем подкожной инъекции.
Лекарство: Соматропин
Подкожная инъекция соматропина один раз в сутки.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая скорость роста (AHV) (см/год)
Временное ограничение: 26 недель
Рассчитано на основе разницы между AHV через 6 месяцев и исходным уровнем.
26 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая скорость высоты (AHV) (см/год)
Временное ограничение: 52 недели, 104 недели, 156 недель и 182 недели.
Рассчитывается на основе разницы между AHV через 12, 24, 36 и 42 месяца и исходным уровнем.
52 недели, 104 недели, 156 недель и 182 недели.
Изменение показателя стандартного отклонения роста (SDS) от базового уровня
Временное ограничение: 26 недель, 52 недели, 104 недели, 156 недель и 182 недели.
Рассчитано на основе разницы между ростом SDS в 6, 12, 24, 36 и 42 месяца и исходным уровнем.
26 недель, 52 недели, 104 недели, 156 недель и 182 недели.
Изменение костного возраста по сравнению с исходным уровнем (расчетные годы)
Временное ограничение: 52 недели, 104 недели и 156 недель
Годовое изменение показателей костного возраста по методу Грюлиха-Пайла
52 недели, 104 недели и 156 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем соотношения костного возраста/хронологического возраста
Временное ограничение: 52 недели, 104 недели и 156 недель
Рассчитывается как соотношение
52 недели, 104 недели и 156 недель

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Показатель стандартного отклонения (SDS) инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-1)
Временное ограничение: 26 недель, 52 недели, 104 недели, 156 недель и 182 недели.
Через анализ Центральной лаборатории
26 недель, 52 недели, 104 недели, 156 недель и 182 недели.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 февраля 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 октября 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 января 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 января 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 января 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ASND0034

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться