在特纳综合征患者中研究不同剂量的 Lonapegsomatropin 与 Somatropin 的试验
2024年4月29日 更新者：Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
新的 InsiGHTS：一项多中心、2 期、随机、开放标签、主动控制、平行组临床试验，以研究不同剂量水平的每周一次的 Lonapegsomatropin 与每日一次的生长激素相比与特纳的青春期前个体的安全性、耐受性和有效性综合症
一项为期 104 周的剂量发现开放标签试验 lonapegsomatropin 是一种长效生长激素产品，在患有特纳综合征的青春期前个体中每周服用一次与每天服用一次生长激素产品。
大约 48 人（每组 12 人）将被随机分配接受三种剂量的 lonapegsomatropin 中的一种或每日注射 somatropin。
这是一项将在美国进行的试验。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
48
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Ascendis Pharma
- 电话号码：+1 650 352 8389
- 邮箱：NewInsiGHTSTrial@Ascendispharma.com
学习地点
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California
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Palo Alto、California、美国、94304
- Ascendis Pharma Investigational Site
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San Diego、California、美国、92123
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Florida
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Orlando、Florida、美国、32827
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Saint Petersburg、Florida、美国、33701-4804
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Idaho
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Idaho Falls、Idaho、美国、83404
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89113
- Ascendis Pharma Investigational Site
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New York
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Lake Success、New York、美国、11042
- Ascendis Pharma Investigational Site
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Texas
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El Paso、Texas、美国、79902
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Ascendis Pharma Investigational Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 10年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄在 1 到 10 岁之间，包括在内。
- 通过基因检测进行 TS 诊断。
- 青春期前的状态。
- 未接受生长激素治疗或生长激素促分泌剂。
表现出由以下至少一项定义的生长受损：
- 对于 2 岁及以上的儿童，在 6-18 个月的时间跨度内，AHV< 6 厘米/年或 <25ᵗʰ 百分位数。
- 根据美国 2000 年 CDC 生长图表，身高（或小于 2 岁的个体的身长）<10ᵗʰ 性别和年龄百分位数。
- 筛选时左手腕 X 光照片显示的骨龄等于或低于实足年龄。
- 生化甲状腺功能正常（包括补充甲状腺激素时）。
- 如果使用激素替代疗法治疗除生长激素以外的任何激素缺乏症（例如 肾上腺、甲状腺），必须在筛选前和筛选期间服用足够且稳定的剂量≥4 周。
- 筛选时的眼底镜检查没有颅内高压或增殖性视网膜病变的体征/症状或生长激素治疗禁忌的任何其他视网膜疾病的证据。
- 能够签署知情同意书。 参与者和/或参与者的父母或法定监护人必须签署知情同意书。 根据 IRB 的要求，应获得所有有能力理解协议的参与者的同意。
排除标准：
- 特纳综合征，在基因检测中存在 Y 染色体物质，并且没有性腺切除术史。
- 糖尿病的诊断。
- 可能影响生长的临床相关病症的已知病史，例如但不限于乳糜泻、营养不良、使用潜在的影响生长的药物治疗注意力缺陷/多动障碍 (ADHD) 等。
- 任何已知的、有临床意义的、先天性或后天性心脏/心血管功能障碍可能会干扰经胸超声心动图确定的生长。
- 已知的病史或存在恶性肿瘤。
有颅内肿瘤或囊肿病史的个体，在筛选前的最后 12 个月内有生长证据。
注意 - 如果在筛选前 6 至 12 个月内进行的 MRI/CT 扫描确定没有残留肿瘤的证据，则具有颅内肿瘤病史的个体可能符合条件。
- 根据中心实验室筛选时，肝转氨酶（即 AST 或 ALT）高于正常上限的 3 倍。
- 主要医疗条件和/或存在 hGH 治疗禁忌症。
- 肾功能异常。
- 筛选前 6 个月内有临床相关的全身性疾病、急性危重病和心脏直视手术、腹部手术、多次意外创伤、急性呼吸衰竭或类似情况后的并发症。
- 高血压控制不佳。
- 之前或同时接受任何可能影响生长或干扰 GH 分泌或作用的药物治疗，例如但不限于非甾体合成代谢药物、性类固醇等。
- 在筛选之前或整个筛选过程中的 90 天内口服/静脉注射/肌肉注射皮质类固醇。
- 已知或怀疑对研究干预或相关产品过敏。
- 在筛选前 90 天内或与该试验同时参加涉及研究化合物的任何其他试验。
- 根据研究者的判断，可能使个体不太可能遵守方案或存在不当风险的任何疾病或状况。
- 已怀孕、计划怀孕或正在哺乳的女性。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Lonapegsomatropin 0.24 mg hGH/kg/周
Lonapegsomatropin 0.24 mg hGH/kg/周，每周皮下注射一次
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每周一次皮下注射 Lonapegsomatropin
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实验性的：Lonapegsomatropin 0.30 mg hGH/kg/周
Lonapegsomatropin 0.30 mg hGH/kg/周，每周皮下注射一次
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每周一次皮下注射 Lonapegsomatropin
|
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实验性的：Lonapegsomatropin 0.36 mg hGH/kg/周
Lonapegsomatropin 0.36 mg hGH/kg/周，每周皮下注射一次
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每周一次皮下注射 Lonapegsomatropin
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有源比较器：0.05 mg/kg/天的生长激素
生长激素 0.05 mg/kg/天，皮下注射，每日一次
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每天一次皮下注射生长激素
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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年化身高速度 (AHV)（厘米/年）
大体时间：26周
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根据 6 个月时的 AHV 与基线之间的差异计算
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26周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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年化身高速度 (AHV)（厘米/年）
大体时间：52周和104周
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根据 12 个月和 24 个月时的 AHV 与基线之间的差异计算
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52周和104周
|
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身高标准偏差分数 (SDS) 相对于基线的变化
大体时间：26周、52周和104周
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根据 6、12 和 24 个月时身高 SDS 与基线的差异计算。
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26周、52周和104周
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骨龄相对于基线的变化（计算年数）
大体时间：52周和104周
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根据 Gruelich-Pyle 方法测量骨龄的年度变化
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52周和104周
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骨龄/实足年龄比率相对于基线的变化
大体时间：104周
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以比率计算
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104周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 标准差评分 (SDS)
大体时间：26 周、52 周和 104 周
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通过中央实验室分析
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26 周、52 周和 104 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年2月15日
初级完成 (估计的)
2024年12月1日
研究完成 (估计的)
2026年6月1日
研究注册日期
首次提交
2023年1月10日
首先提交符合 QC 标准的
2023年1月10日
首次发布 (实际的)
2023年1月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年4月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月29日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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