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在特纳综合征患者中研究不同剂量的 Lonapegsomatropin 与 Somatropin 的试验

2026年5月12日 更新者：Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

新的 InsiGHTS：一项多中心、2 期、随机、开放标签、主动控制、平行组临床试验，以研究不同剂量水平的每周一次的 Lonapegsomatropin 与每日一次的生长激素相比与特纳的青春期前个体的安全性、耐受性和有效性综合症

一项为期 104 周的剂量发现开放标签试验 lonapegsomatropin 是一种长效生长激素产品，在患有特纳综合征的青春期前个体中每周服用一次与每天服用一次生长激素产品。 大约 48 人（每组 12 人）将被随机分配接受三种剂量的 lonapegsomatropin 中的一种或每日注射 somatropin。 这是一项将在美国进行的试验。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

48

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Diego、California、美国、92123
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg、Florida、美国、33701-4804
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls、Idaho、美国、83404
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、美国、55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89113
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success、New York、美国、11042
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • El Paso、Texas、美国、79902
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 10年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 年龄在 1 到 10 岁之间，包括在内。
  2. 通过基因检测进行 TS 诊断。
  3. 青春期前的状态。
  4. 未接受生长激素治疗或生长激素促分泌剂。

  5. 表现出由以下至少一项定义的生长受损：

    1. 对于 2 岁及以上的儿童，在 6-18 个月的时间跨度内，AHV< 6 厘米/年或 <25ᵗʰ 百分位数。
    2. 根据美国 2000 年 CDC 生长图表，身高（或小于 2 岁的个体的身长）<10ᵗʰ 性别和年龄百分位数。
  6. 筛选时左手腕 X 光照片显示的骨龄等于或低于实足年龄。
  7. 生化甲状腺功能正常（包括补充甲状腺激素时）。
  8. 如果使用激素替代疗法治疗除生长激素以外的任何激素缺乏症（例如 肾上腺、甲状腺），必须在筛选前和筛选期间服用足够且稳定的剂量≥4 周。
  9. 筛选时的眼底镜检查没有颅内高压或增殖性视网膜病变的体征/症状或生长激素治疗禁忌的任何其他视网膜疾病的证据。
  10. 能够签署知情同意书。 参与者和/或参与者的父母或法定监护人必须签署知情同意书。 根据 IRB 的要求，应获得所有有能力理解协议的参与者的同意。

排除标准：

  1. 特纳综合征，在基因检测中存在 Y 染色体物质，并且没有性腺切除术史。
  2. 糖尿病的诊断。
  3. 可能影响生长的临床相关病症的已知病史，例如但不限于乳糜泻、营养不良、使用潜在的影响生长的药物治疗注意力缺陷/多动障碍 (ADHD) 等。
  4. 任何已知的、有临床意义的、先天性或后天性心脏/心血管功能障碍可能会干扰经胸超声心动图确定的生长。
  5. 已知的病史或存在恶性肿瘤。

  6. 有颅内肿瘤或囊肿病史的个体，在筛选前的最后 12 个月内有生长证据。

    注意 - 如果在筛选前 6 至 12 个月内进行的 MRI/CT 扫描确定没有残留肿瘤的证据，则具有颅内肿瘤病史的个体可能符合条件。

  7. 根据中心实验室筛选时，肝转氨酶（即 AST 或 ALT）高于正常上限的 3 倍。
  8. 主要医疗条件和/或存在 hGH 治疗禁忌症。
  9. 肾功能异常。
  10. 筛选前 6 个月内有临床相关的全身性疾病、急性危重病和心脏直视手术、腹部手术、多次意外创伤、急性呼吸衰竭或类似情况后的并发症。
  11. 高血压控制不佳。
  12. 之前或同时接受任何可能影响生长或干扰 GH 分泌或作用的药物治疗，例如但不限于非甾体合成代谢药物、性类固醇等。
  13. 在筛选之前或整个筛选过程中的 90 天内口服/静脉注射/肌肉注射皮质类固醇。
  14. 已知或怀疑对研究干预或相关产品过敏。
  15. 在筛选前 90 天内或与该试验同时参加涉及研究化合物的任何其他试验。
  16. 根据研究者的判断，可能使个体不太可能遵守方案或存在不当风险的任何疾病或状况。
  17. 已怀孕、计划怀孕或正在哺乳的女性。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Lonapegsomatropin 0.24 mg hGH/kg/周
Lonapegsomatropin 0.24 mg hGH/kg/周，每周皮下注射一次
生物：龙培生长激素
每周一次皮下注射 Lonapegsomatropin
实验性的：Lonapegsomatropin 0.30 mg hGH/kg/周
Lonapegsomatropin 0.30 mg hGH/kg/周，每周皮下注射一次
生物：龙培生长激素
每周一次皮下注射 Lonapegsomatropin
实验性的：Lonapegsomatropin 0.36 mg hGH/kg/周
Lonapegsomatropin 0.36 mg hGH/kg/周，每周皮下注射一次
生物：龙培生长激素
每周一次皮下注射 Lonapegsomatropin
有源比较器：0.05 mg/kg/天的生长激素
生长激素 0.05 mg/kg/天，皮下注射，每日一次
药品：生长激素
每天一次皮下注射生长激素

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
年化身高速度 (AHV)（厘米/年）
大体时间：26周
根据 6 个月时的 AHV 与基线之间的差异计算
26周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
年化身高变化速度 (AHV)（厘米/年）
大体时间：52周、104周、156周和182周
根据 12、24、36 和 42 个月的 AHV 与基线之间的差异计算
52周、104周、156周和182周
身高标准差分数 (SDS) 相对于基线的变化
大体时间：26周、52周、104周、156周和182周
根据 6、12、24、36 和 42 个月时的身高 SDS 与基线之间的差异计算
26周、52周、104周、156周和182周
骨龄相对基线的变化（计算年数）
大体时间：52周、104周和156周
根据 Gruelich-Pyle 方法计算的骨龄测量值的年度变化
52周、104周和156周
骨龄/实际年龄比值相对于基线的变化
大体时间：52周、104周和156周
以比率计算
52周、104周和156周

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 标准差评分 (SDS)
大体时间：26周、52周、104周、156周和182周
通过中央实验室分析
26周、52周、104周、156周和182周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年2月15日

初级完成 (实际的)

2024年10月18日

研究完成 (估计的)

2027年12月1日

研究注册日期

首次提交

2023年1月10日

首先提交符合 QC 标准的

2023年1月10日

首次发布 (实际的)

2023年1月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月12日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ASND0034

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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