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Un essai pour étudier différentes doses de lonapegsomatropine par rapport à la somatropine chez les personnes atteintes du syndrome de Turner

12 mai 2026 mis à jour par: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Nouveaux InsiGHTS : Un essai clinique multicentrique, de phase 2, randomisé, ouvert, contrôlé par un agent actif et en groupes parallèles pour étudier l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de différents niveaux de dose de lonapegsomatropine une fois par semaine par rapport à la somatropine quotidienne chez les personnes prépubères atteintes de Turner Syndrome

Un essai ouvert de recherche de dose de 104 semaines sur la lonapegsomatropine, un produit d'hormone de croissance à action prolongée, administré une fois par semaine par rapport à un produit de somatropine quotidien chez des individus prépubères atteints du syndrome de Turner. Environ 48 personnes (12 personnes par bras) seront randomisées pour recevoir l'une des trois doses de lonapegsomatropine ou une injection quotidienne de somatropine. Il s'agit d'un essai qui sera mené aux États-Unis.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

48

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701-4804
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, États-Unis, 83404
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89113
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, États-Unis, 11042
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • El Paso, Texas, États-Unis, 79902
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge compris entre 1 et 10 ans inclus.
  2. Diagnostic du ST par test génétique.
  3. Statut prépubère.
  4. Naïf de traitement par hormone de croissance ou sécrétagogue de l'hormone de croissance.

  5. Présenter une croissance altérée définie par au moins l'un des éléments suivants :

    1. AHV< 6 cm/an ou <25ᵗʰ centile sur une période de 6 à 18 mois pour les enfants de 2 ans et plus.
    2. Taille (ou longueur pour les individus < 2 ans) <10ᵗʰ centile pour le sexe et l'âge selon les courbes de croissance CDC 2000 pour les États-Unis.
  6. Âge osseux égal ou inférieur à l'âge chronologique sur la radiographie du poignet gauche lors du dépistage.
  7. Biochimiquement euthyroïdien (y compris en cas de supplémentation en hormones thyroïdiennes).
  8. Si vous suivez un traitement hormonal substitutif pour tout déficit hormonal autre que l'hormone de croissance (par ex. surrénal, thyroïde), doivent recevoir des doses adéquates et stables pendant ≥ 4 semaines avant et pendant le dépistage.
  9. Fondoscopie au dépistage sans signes/symptômes d'hypertension intracrânienne ou de rétinopathie proliférative ou preuve de toute autre maladie rétinienne pour laquelle l'hormonothérapie de croissance est contre-indiquée.
  10. Capable de donner un consentement éclairé signé. Les participants et/ou les parents ou tuteurs légaux des participants doivent signer une déclaration de consentement éclairé. L'assentiment doit être obtenu de tous les participants compétents pour comprendre le protocole, conformément aux exigences de la CISR.

Critère d'exclusion:

  1. Syndrome de Turner avec présence de matériel chromosomique Y lors des tests génétiques et sans antécédent de gonadectomie.
  2. Diagnostic du diabète sucré.
  3. Antécédents connus de conditions cliniquement pertinentes pouvant avoir un effet sur la croissance, par ex. mais sans s'y limiter, la maladie cœliaque, la malnutrition, le traitement avec des médicaments susceptibles d'influer sur la croissance pour le trouble déficitaire de l'attention/hyperactivité (TDAH), etc.
  4. Tout dysfonctionnement cardiaque / cardiovasculaire connu, cliniquement significatif, congénital ou acquis susceptible d'interférer avec la croissance, tel que déterminé par l'échocardiogramme transthoracique.
  5. Antécédents connus ou présence de malignité.

  6. Les personnes ayant des antécédents de tumeur ou de kystes intracrâniens, avec des signes de croissance au cours des 12 derniers mois précédant le dépistage.

    Remarque - Les personnes ayant des antécédents de tumeur intracrânienne peuvent être éligibles s'il n'y a aucun signe de tumeur résiduelle, tel que déterminé par une ou plusieurs IRM/TDM réalisées dans les 6 à 12 mois précédant le dépistage.

  7. Transaminases hépatiques (c'est-à-dire AST ou ALT) supérieures à 3 fois la limite supérieure de la normale selon le laboratoire central lors du dépistage.
  8. Conditions médicales majeures et/ou présence de contre-indication au traitement hGH.
  9. Fonction rénale anormale.
  10. Maladie systémique cliniquement pertinente, maladie grave aiguë et complications consécutives à une chirurgie à cœur ouvert, une chirurgie abdominale, de multiples traumatismes accidentels, une insuffisance respiratoire aiguë ou des conditions similaires dans les 6 mois précédant le dépistage.
  11. Hypertension mal contrôlée.
  12. Recevoir un traitement antérieur ou concomitant avec tout agent susceptible d'influencer la croissance ou d'interférer avec la sécrétion ou l'action de la GH, tels que, mais sans s'y limiter, les agents anabolisants non stéroïdiens, les stéroïdes sexuels, etc.
  13. Corticostéroïdes oraux/intraveineux/intramusculaires dans les 90 jours précédant ou pendant le dépistage.
  14. Hypersensibilité connue ou suspectée aux interventions de l'étude ou aux produits associés.
  15. Participation à tout autre essai impliquant un composé expérimental dans les 90 jours précédant le dépistage ou en parallèle à cet essai.
  16. Toute maladie ou condition qui, de l'avis de l'investigateur, peut rendre la personne peu susceptible de se conformer au protocole ou présente un risque indu.
  17. Femme qui est enceinte, envisage d'être enceinte ou allaite.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Lonapegsomatropine à 0,24 mg hGH/kg/semaine
Lonapegsomatropine à 0,24 mg hGH/kg/semaine administrée une fois par semaine par injection sous-cutanée
Biologique: Lonapegsomatropine
Injection sous-cutanée hebdomadaire de lonapegsomatropine
Expérimental: Lonapegsomatropine à 0,30 mg hGH/kg/semaine
Lonapegsomatropine à 0,30 mg hGH/kg/semaine administrée une fois par semaine par injection sous-cutanée
Biologique: Lonapegsomatropine
Injection sous-cutanée hebdomadaire de lonapegsomatropine
Expérimental: Lonapegsomatropine à 0,36 mg hGH/kg/semaine
Lonapegsomatropine à 0,36 mg hGH/kg/semaine administrée une fois par semaine par injection sous-cutanée
Biologique: Lonapegsomatropine
Injection sous-cutanée hebdomadaire de lonapegsomatropine
Comparateur actif: Somatropine à 0,05 mg/kg/jour
Somatropine à 0,05 mg/kg/jour administrée une fois par jour par injection sous-cutanée
Médicament: Somatropine
Injection sous-cutanée une fois par jour de somatropine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de hauteur annualisée (AHV) (cm/an)
Délai: 26 semaines
Calculé sur la base de la différence entre l'AVS à 6 mois et la ligne de base
26 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de hauteur annualisée (AHV) (cm/an)
Délai: 52 semaines, 104 semaines, 156 semaines et 182 semaines
Calculé sur la base de la différence entre les AVS à 12, 24, 36 et 42 mois et la valeur de référence.
52 semaines, 104 semaines, 156 semaines et 182 semaines
Changement par rapport à la ligne de base du score d'écart type de taille (SDS)
Délai: 26 semaines, 52 semaines, 104 semaines, 156 semaines et 182 semaines
Calculé sur la base de la différence entre les hauteurs SDS à 6, 12, 24, 36 et 42 mois et la ligne de base
26 semaines, 52 semaines, 104 semaines, 156 semaines et 182 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale de l'âge osseux (années calculées)
Délai: 52 semaines, 104 semaines et 156 semaines
Variation annuelle des mesures de l'âge osseux selon la méthode Gruelich-Pyle
52 semaines, 104 semaines et 156 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale du rapport âge osseux/âge chronologique
Délai: 52 semaines, 104 semaines et 156 semaines
Calculé sous forme de ratio
52 semaines, 104 semaines et 156 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score d'écart type (SDS) du facteur de croissance insulinomimétique 1 (IGF-1)
Délai: 26 semaines, 52 semaines, 104 semaines, 156 semaines et 182 semaines
Via l'analyse du laboratoire central
26 semaines, 52 semaines, 104 semaines, 156 semaines et 182 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 février 2023

Achèvement primaire (Réel)

18 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 janvier 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 janvier 2023

Première publication (Réel)

19 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ASND0034

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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