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Un ensayo para investigar diferentes dosis de lonapegsomatropina en comparación con la somatropina en personas con síndrome de Turner

12 de mayo de 2026 actualizado por: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Nuevos conocimientos: un ensayo clínico multicéntrico, de fase 2, aleatorizado, abierto, con control activo y de grupos paralelos para investigar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de diferentes niveles de dosis de lonapegsomatropina una vez por semana en comparación con la somatropina diaria en personas prepuberales con Turner Síndrome

Un ensayo abierto de búsqueda de dosis de 104 semanas de lonapegsomatropina, un producto de hormona de crecimiento de acción prolongada, administrado una vez a la semana versus un producto de somatropina diario en individuos prepuberales con síndrome de Turner. Aproximadamente 48 personas (12 personas por brazo) serán aleatorizadas para recibir una de las tres dosis de lonapegsomatropina o una inyección diaria de somatropina. Este es un ensayo que se llevará a cabo en los Estados Unidos.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

48

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701-4804
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Estados Unidos, 83404
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89113
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79902
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 10 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad entre 1 y 10 años, ambos inclusive.
  2. Diagnóstico de ST mediante prueba genética.
  3. Estado prepuberal.
  4. Naïve a la terapia con hormona de crecimiento o secretagogo de hormona de crecimiento.

  5. Exhibir deterioro del crecimiento definido por al menos uno de los siguientes:

    1. AHV < 6 cm/año o <25ᵗʰ percentil durante un período de tiempo de 6 a 18 meses para niños de 2 años o más.
    2. Altura (o longitud para individuos < 2 años) <percentil 10ᵗʰ para sexo y edad según las tablas de crecimiento de los CDC de 2000 para los Estados Unidos.
  6. Edad ósea igual o inferior a la edad cronológica en la radiografía de la muñeca izquierda en la selección.
  7. Bioquímicamente eutiroideo (incluso cuando recibe suplementos de hormona tiroidea).
  8. Si recibe terapias de reemplazo hormonal por cualquier deficiencia hormonal que no sea la hormona del crecimiento (p. adrenal, tiroides), debe estar en dosis adecuadas y estables durante ≥4 semanas antes y durante la selección.
  9. Fundoscopia en la selección sin signos/síntomas de hipertensión intracraneal o retinopatía proliferativa o evidencia de cualquier otra enfermedad de la retina para la cual la terapia con hormona de crecimiento esté contraindicada.
  10. Capaz de dar consentimiento informado firmado. Los participantes y/o los padres o tutores legales de los participantes deben firmar una declaración de consentimiento informado. Se debe obtener el consentimiento de todos los participantes competentes para comprender el protocolo, según los requisitos del IRB.

Criterio de exclusión:

  1. Síndrome de Turner con presencia de material cromosómico Y en pruebas genéticas y sin antecedentes de gonadectomía.
  2. Diagnóstico de diabetes mellitus.
  3. Antecedentes conocidos de condiciones clínicamente relevantes que pueden tener un efecto sobre el crecimiento, p. pero no limitado a la enfermedad celíaca, desnutrición, tratamiento con medicamentos potencialmente influyentes en el crecimiento para el trastorno por déficit de atención/hiperactividad (TDAH), etc.
  4. Cualquier disfunción cardiaca/cardiovascular conocida, clínicamente significativa, congénita o adquirida que pueda interferir con el crecimiento según lo determine un ecocardiograma transtorácico.
  5. Historia conocida o presencia de malignidad.

  6. Individuos con antecedentes de tumor o quistes intracraneales, con evidencia de crecimiento en los últimos 12 meses antes de la selección.

    Nota: las personas con antecedentes de tumor intracraneal pueden ser elegibles si no hay evidencia de tumor residual según lo determinado por resonancia magnética/TC realizadas dentro de los 6 a 12 meses anteriores a la selección.

  7. Transaminasas hepáticas (es decir, AST o ALT) por encima de 3 veces el límite superior normal según el laboratorio central en la selección.
  8. Condiciones médicas mayores y/o presencia de contraindicación para el tratamiento con hGH.
  9. Función renal anormal.
  10. Enfermedad sistémica clínicamente relevante, enfermedad crítica aguda y complicaciones después de una cirugía a corazón abierto, cirugía abdominal, traumatismos accidentales múltiples, insuficiencia respiratoria aguda o condiciones similares dentro de los 6 meses anteriores a la selección.
  11. Hipertensión mal controlada.
  12. Recibir tratamiento previo o concurrente con cualquier agente que pueda influir en el crecimiento o interferir con la secreción o acción de la GH, como, entre otros, agentes anabólicos no esteroideos, esteroides sexuales, etc.
  13. Corticosteroides orales/intravenosos/intramusculares dentro de los 90 días anteriores o durante la selección.
  14. Hipersensibilidad conocida o sospechada a la(s) intervención(es) del estudio o productos relacionados.
  15. Participación en cualquier otro ensayo que involucre un compuesto en investigación dentro de los 90 días anteriores a la Selección o en paralelo a este ensayo.
  16. Cualquier enfermedad o condición que, a juicio del investigador, pueda hacer que el individuo sea poco probable que cumpla con el protocolo o presente un riesgo indebido.
  17. Mujer que está embarazada, planea estar embarazada o está amamantando.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Lonapegsomatropina a 0,24 mg hGH/kg/semana
Lonapegsomatropina a 0,24 mg hGH/kg/semana administrada una vez por semana por inyección subcutánea
Biológico: Lonapegsomatropina
Inyección subcutánea una vez por semana de Lonapegsomatropin
Experimental: Lonapegsomatropina a 0,30 mg hGH/kg/semana
Lonapegsomatropina a 0,30 mg hGH/kg/semana administrada una vez por semana por inyección subcutánea
Biológico: Lonapegsomatropina
Inyección subcutánea una vez por semana de Lonapegsomatropin
Experimental: Lonapegsomatropina a 0,36 mg hGH/kg/semana
Lonapegsomatropina a 0,36 mg hGH/kg/semana administrada una vez por semana por inyección subcutánea
Biológico: Lonapegsomatropina
Inyección subcutánea una vez por semana de Lonapegsomatropin
Comparador activo: Somatropina a 0,05 mg/kg/día
Somatropina a 0,05 mg/kg/día administrada una vez al día por inyección subcutánea
Droga: Somatropina
Inyección subcutánea una vez al día de somatropina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Velocidad de Altura Anualizada (AHV) (cm/año)
Periodo de tiempo: 26 semanas
Calculado en base a la diferencia entre el AHV a los 6 meses y el basal
26 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Velocidad de altura anualizada (AHV) (cm/año)
Periodo de tiempo: 52 semanas, 104 semanas, 156 semanas y 182 semanas
Calculado en base a la diferencia entre los AHV a los 12, 24, 36 y 42 meses y al inicio
52 semanas, 104 semanas, 156 semanas y 182 semanas
Cambio desde el inicio en la puntuación de desviación estándar de altura (SDS)
Periodo de tiempo: 26 semanas, 52 semanas, 104 semanas, 156 semanas y 182 semanas
Calculado en base a la diferencia entre las alturas SDS a los 6, 12, 24, 36 y 42 meses y al inicio
26 semanas, 52 semanas, 104 semanas, 156 semanas y 182 semanas
Cambio desde el inicio en la edad ósea (años calculados)
Periodo de tiempo: 52 semanas, 104 semanas y 156 semanas
Cambio anual en las mediciones de la edad ósea según el método de Gruelich-Pyle
52 semanas, 104 semanas y 156 semanas
Cambio desde el inicio en la proporción de edad ósea/edad cronológica
Periodo de tiempo: 52 semanas, 104 semanas y 156 semanas
Calculado como una proporción
52 semanas, 104 semanas y 156 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de desviación estándar (SDS) del factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1)
Periodo de tiempo: 26 semanas, 52 semanas, 104 semanas, 156 semanas y 182 semanas
A través del análisis del Laboratorio Central
26 semanas, 52 semanas, 104 semanas, 156 semanas y 182 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de febrero de 2023

Finalización primaria (Actual)

18 de octubre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de enero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de enero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

19 de enero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ASND0034

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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