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脛骨の先天性偽関節症の治療におけるNVD-003

2024年1月25日 更新者：Novadip Biosciences

小児患者の脛骨の先天性偽関節症の治療における、自家骨原性骨移植片である NVD-003 を使用した概念実証研究。

先天性脛骨仮性関節症 (CPT) を患う小児患者を対象とした単群、多国、多施設での研究で、NVD-003 (自家 3D 足場のない骨形成移植片) による一次外科的介入中に治療されました。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

先天性偽関節症は、原因不明のまれな疾患であり、歴史はさまざまであり、自発的にまたは軽微な外傷後に発生する骨折の非癒合または偽関節症として現れます。 それは、出生時の偽関節症、または湾曲、骨髄管の狭小化または嚢胞などの変形を伴う骨の病理学的骨折のいずれかによって明らかにされる骨幹の障害として定義することができます。 まれではありますが、CPT は最も頻繁に観察される先天性偽関節症のタイプです。 その発生率は、1:140,000 から 1:250,000 出生の間であると報告されています。

自家骨移植は、この材料が血管新生して周囲の骨と統合し、感染、脱落、または故障のリスクを最小限に抑えるため、ゴールドスタンダードのアプローチと見なされています。

NVD-003 は、細胞外マトリックスに埋め込まれ、ハイドロキシアパタイト/β-リン酸三カルシウム (HA/βTCP) 粒子と結合した自家脂肪幹細胞に由来する足場のない 3D 骨形成移植片です。

NVD-003 は骨形成を促進することを目的としており、低酸素症、石灰化カルス形成の欠如、骨吸収、低骨形成性などの重度の病態生理学的状態における生理学的骨治癒プロセスをサポートします。

研究の種類

介入

入学 (推定)

4

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21215
        • Adult/Pediatric Limb Lengthening and Reconstruction - International Center for Limb Lengthening - Rubin Institute for Advanced Orthopedics Baltimore
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～8年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -脛骨の先天性偽関節症（NF1の有無にかかわらず）と診断され、治癒しないPaleyタイプ3または4の骨折を呈しています。
  • 5kg/11ポンドの最小重量。
  • 一次 CPT 骨折を治療するための過去最大 2 回の外科的整形外科的介入の失敗。
  • -ウイルスの存在を除く、許容可能な血清学および分子検査の結果
  • -現地の基準に従って、麻酔を使用して手術（ATCおよびGS）を受けるのに十分な一般的な健康状態。
  • 患者の両親および/または法定後見人は、書面によるインフォームドコンセントを提供し、試験への患者の参加を受け入れました。

除外基準:

  • 両側 CPT。
  • 脛骨の骨折を伴わない CPT の存在 (Paley タイプ 1 および 2)。
  • 原発性脛骨骨折を治療するための外科的試みが 2 回以上失敗した。
  • -任意のサイズの網状神経線維腫または結節性線維腫の証拠が同側の脚に1.2インチ/ 3cm以上。
  • -標的移植部位での臨床的に重大な感染または全身感染。
  • -臨床的に重要な血液、腎臓、肝臓、および凝固検査の異常（すなわち、CBC、PT / INR、Chem-7、およびLFTなど）の存在。
  • -適切に制御された1型糖尿病または自己免疫性甲状腺障害を除く、自己免疫疾患の存在。
  • -スクリーニング前の60日以内の別の治験薬による実験的治療の履歴。
  • 活動性腫瘍の存在。
  • -文書化された代謝性骨疾患または骨形成不全症や骨軟化症など、骨の治癒や骨代謝を妨げる可能性のある障害。
  • ビスフォスフォネート、ステロイド、メトトレキサート、抗凝固療法、免疫抑制療法または免疫療法など、骨代謝または骨の質に影響を与える可能性のある薬物の慢性的、継続的、または計画的な使用。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：NVD-003 骨移植インプラント

この研究には、2 つの重要な外科的処置、脂肪組織採取 (ATC) と移植手術 (GS)、および 3 つの段階が含まれます。

  • ステージ 1: スクリーニング、脂肪組織採取、および NVD 003 製造期間。
  • ステージ 2: 移植手術と GS 後 12 か月のフォローアップ期間。
  • ステージ 3: 長期の安全性追跡期間 (12 か月後から 24 か月後)。
生物学的：NVD-003、自家 3D 足場のない骨形成移植片
骨矯正と移植手術

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
主な目的: 短期 (≤3 ヶ月) および中長期 (>3-12 ヶ月) の安全性: : 記述的分析
時間枠：移植手術後最大12ヶ月
NVD-003 関連の (S)AE を有する患者数の評価
移植手術後最大12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
長期 安全性 長期 (>12-24 ヶ月): 記述的分析
時間枠：移植手術後12～24ヶ月
NVD-003 関連の SAE の患者数を評価する
移植手術後12～24ヶ月
脛骨長の評価
時間枠：GS後3、6、12、および24か月
脛骨の長さの進化を評価する (CT スキャンを使用)
GS後3、6、12、および24か月
骨形成
時間枠：GS後3、6、12、および24か月
骨形成の変化を評価する (CT スキャンでレーンとサンドゥのスコアリングを使用)
GS後3、6、12、および24か月
骨のリモデリング
時間枠：GS後3、6、12、および24か月

骨のリモデリングの変化を評価します (CT スキャンでレーンとサンドゥのスコアリングを使用)

デュアル エネルギー CT スキャン (DECT またはスペクトル CT) に基づいて、低エネルギーおよび高エネルギーの光子の情報が収集され、エネルギー依存の減衰の違いを明らかにし、NVD 003 と周囲の組織の構成を容易にし、骨密度を定義します) GS後3、6、および12か月で
GS後3、6、12、および24か月
骨癒合
時間枠：GS後3、6、12、および24か月
骨癒合の変化を評価します (CT スキャンでレーンとサンドゥのスコアリングを使用)
GS後3、6、12、および24か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novadip Biosciences

捜査官

  • 主任研究者：Philip McClure, MD、International Center for Limb Lengthening Baltimore
  • 主任研究者：Pierre-Louis Docquier、UCL St.Luc Brussels

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年11月24日

一次修了 (推定)

2025年1月1日

研究の完了 (推定)

2026年1月1日

試験登録日

最初に提出

2022年10月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年1月11日

最初の投稿 (実際)

2023年1月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年1月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月25日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NVD003-CLN02 CPT
  • 2022-001282-12 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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