NVD-003 v léčbě kongenitální pseudoartrózy tibie
Studie důkazu koncepce s NVD-003, autologním osteogenním kostním štěpem, při léčbě vrozené pseudoartrózy tibie u dětských pacientů.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Vrozená pseudoartróza je vzácná porucha neznámé etiologie a variabilní anamnézy, která se projevuje nezhojením nebo pseudoartrózou zlomenin, které se vyvinou spontánně nebo po drobném traumatu. Lze ji definovat jako poruchu diafýzy, která se projevuje buď pseudoartrózou při narození, nebo patologickou zlomeninou v kosti s modifikacemi, jako je vyklenutí, zúžení medulárního kanálu nebo cysta. Ačkoli je to méně časté, CPT je nejčastěji pozorovaným typem vrozené pseudoartrózy. Jeho výskyt se udává mezi 1:140 000 až 1:250 000 živě narozených dětí.
Autologní kostní štěpování je považováno za zlatý standard, protože tento materiál vaskularizuje a integruje se s okolní kostí, čímž se minimalizuje riziko infekce, dislokace nebo rozpadu.
NVD-003 je 3D osteogenní štěp bez skeletu odvozený z autologních adipózních kmenových buněk, které jsou zabudovány do jejich extracelulární matrice a kombinovány s částicemi hydroxyapatit/beta-trikalcium fosfát (HA/βTCP).
NVD-003 je určen k podpoře tvorby kosti, podporuje fyziologický proces hojení kosti u závažných patofyziologických stavů, jako je hypoxie, nedostatek tvorby mineralizovaného kalusu, kostní resorpce a nízká osteogenita.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21215
- Adult/Pediatric Limb Lengthening and Reconstruction - International Center for Limb Lengthening - Rubin Institute for Advanced Orthopedics Baltimore
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostikována vrozená pseudoartróza tibie (s nebo bez NF1) a projevující se nehojící se zlomeninou Paleyho typu 3 nebo 4.
- Minimální hmotnost 5 kg / 11 liber.
- Maximálně 2 předchozí neúspěšné chirurgické ortopedické intervence k léčbě primární zlomeniny CPT.
- Přijatelné výsledky sérologie a molekulárních testů s vyloučením přítomnosti virů
- Uspokojivý celkový zdravotní stav k podstoupení operací (ATC a GS) s anestezií podle místních standardů.
- Rodič (rodiče) pacienta a/nebo zákonný zástupce (zákonní zástupci) poskytli písemný informovaný souhlas a akceptovali účast pacienta ve studii.
Kritéria vyloučení:
- Bilaterální CPT.
- Přítomnost CPT bez zlomeniny tibie (Paley typ 1 a 2).
- Více než 2 neúspěšné chirurgické pokusy o léčbu primární zlomeniny tibie.
- Důkaz plexiformního neurofibromu jakékoli velikosti nebo nodulárního fibromu ≥ 1,2 palce/3 cm na ipsilaterální noze.
- Klinicky významná infekce v cílovém místě štěpu nebo systémová infekce.
- Přítomnost klinicky významných hematologických, renálních, jaterních a koagulačních laboratorních abnormalit (tj. CBC, PT/INR, Chem-7 a LFT atd.).
- Přítomnost jakéhokoli autoimunitního onemocnění, s výjimkou dobře kontrolovaného diabetu typu 1 nebo autoimunitních poruch štítné žlázy.
- Jakákoli anamnéza experimentální terapie jiným hodnoceným lékem během 60 dnů před screeningem.
- Přítomnost aktivního nádoru.
- Zdokumentované metabolické onemocnění kostí nebo jakákoli porucha, jako je, ale bez omezení, osteogenesis imperfecta a osteomalacie, které by mohly narušovat hojení kostí a metabolismus kostí.
- Chronické, probíhající nebo plánované užívání léků, které mohou ovlivnit kostní metabolismus nebo kvalitu kostí, jako jsou bisfosfonáty, steroidy, metotrexát, antikoagulační terapie, imunosupresivní terapie nebo imunoterapie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Implantát kostního štěpu NVD-003
Studie zahrnuje 2 důležité chirurgické postupy, odběr tukové tkáně (ATC) a operaci štěpování (GS) a 3 fáze
|
Korekce kostí a štěpování
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Primární cíl: bezpečnost krátkodobá (≤3 měsíce) a střednědobá dlouhodobá (>3-12 měsíců): : Popisná analýza
Časové okno: Až 12 měsíců po operaci štěpu
|
Zhodnoťte počet pacientů s (S)AE souvisejícími s NVD-003
|
Až 12 měsíců po operaci štěpu
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dlouhodobá Bezpečnost Dlouhodobá (>12-24 měsíců): Popisná analýza
Časové okno: 12-24 měsíců po operaci štěpu
|
Zhodnoťte počet pacientů s SAE souvisejícími s NVD-003
|
12-24 měsíců po operaci štěpu
|
|
Hodnocení délky tibie
Časové okno: 3, 6, 12 a 24 měsíců po GS
|
Posouzení evoluční délky tibie (pomocí CT-Scanu)
|
3, 6, 12 a 24 měsíců po GS
|
|
Tvorba kostí
Časové okno: 3, 6, 12 a 24 měsíců po GS
|
Posuďte změny ve formaci kosti (pomocí Lane a Sandhu skóre na CT skenu)
|
3, 6, 12 a 24 měsíců po GS
|
|
Remodelace kostí
Časové okno: 3, 6, 12 a 24 měsíců po GS
|
Posuďte změny v kostní remodelaci (pomocí Lane a Sandhu Scoring na CT skenu) Na základě Dual Energy CT-scan (DECT nebo Spectral CT) se shromažďují informace o nízkoenergetických a vysokoenergetických fotonech, což umožňuje odhalit rozdíly v energeticky závislém útlumu, usnadňuje složení NVD 003 a okolní tkáně a definuje kostní minerální hustotu) ve 3, 6 a 12 měsících po GS |
3, 6, 12 a 24 měsíců po GS
|
|
Spojení kostí
Časové okno: 3, 6, 12 a 24 měsíců po GS
|
Posuďte změny v kostním spojení (pomocí Lane a Sandhu Scoring na CT skenu)
|
3, 6, 12 a 24 měsíců po GS
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Philip McClure, MD, International Center for Limb Lengthening Baltimore
- Vrchní vyšetřovatel: Pierre-Louis Docquier, UCL St.Luc Brussels
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Paley D. Congenital pseudarthrosis of the tibia: biological and biomechanical considerations to achieve union and prevent refracture. J Child Orthop. 2019 Apr 1;13(2):120-133. doi: 10.1302/1863-2548.13.180147.
- Dufrane D. Impact of Age on Human Adipose Stem Cells for Bone Tissue Engineering. Cell Transplant. 2017 Sep;26(9):1496-1504. doi: 10.1177/0963689717721203.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NVD003-CLN02 CPT
- 2022-001282-12 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .