NVD-003 bei der Behandlung der angeborenen Pseudarthrose des Schienbeins
Eine Proof-of-Concept-Studie mit NVD-003, einem autologen osteogenen Knochentransplantat, bei der Behandlung von angeborener Pseudarthrose der Tibia bei pädiatrischen Patienten.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Angeborene Pseudarthrose ist eine seltene Erkrankung unbekannter Ätiologie und unterschiedlicher Vorgeschichte, die sich als Pseudarthrose oder Pseudarthrose von Frakturen manifestiert, die sich spontan oder nach einem geringfügigen Trauma entwickeln. Es kann als eine Störung der Diaphyse definiert werden, die sich entweder durch eine Pseudarthrose bei der Geburt oder durch einen pathologischen Knochenbruch mit Veränderungen wie Verbiegung, Verengung des Markkanals oder einer Zyste zeigt. Obwohl selten, ist CPT die am häufigsten beobachtete Art der angeborenen Pseudarthrose. Die Inzidenz wird mit 1:140.000 bis 1:250.000 Lebendgeburten angegeben.
Die autologe Knochentransplantation gilt als Goldstandardansatz, da dieses Material vaskularisiert und sich in den umgebenden Knochen integriert, wodurch das Risiko einer Infektion, Dislokation oder eines Zusammenbruchs minimiert wird.
NVD-003 ist ein gerüstfreies osteogenes 3D-Transplantat, das aus autologen Fettstammzellen stammt, die in ihre extrazelluläre Matrix eingebettet und mit Hydroxyapatit/beta-Trikalziumphosphat (HA/βTCP)-Partikeln kombiniert werden.
NVD-003 soll die Knochenbildung fördern und den physiologischen Knochenheilungsprozess bei schweren pathophysiologischen Zuständen wie Hypoxie, fehlender mineralisierter Kallusbildung, Knochenresorption und geringer Osteogenität unterstützen.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Brussels, Belgien, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21215
- Adult/Pediatric Limb Lengthening and Reconstruction - International Center for Limb Lengthening - Rubin Institute for Advanced Orthopedics Baltimore
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnostiziert mit angeborener Pseudarthrose der Tibia (mit oder ohne NF1) und präsentiert mit einer nicht heilenden Paley-Typ-3- oder -4-Fraktur.
- Mindestgewicht von 5kg/11lbs.
- Maximal 2 vorangegangene fehlgeschlagene chirurgische orthopädische Eingriffe zur Behandlung der primären CPT-Fraktur.
- Akzeptable serologische und molekulare Testergebnisse, die das Vorhandensein von Viren ausschließen
- Zufriedenstellender allgemeiner Gesundheitszustand, um sich Operationen (ATC und GS) mit Anästhesie gemäß den örtlichen Standards zu unterziehen.
- Die Eltern und/oder Erziehungsberechtigten des Patienten gaben eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung und akzeptierten die Teilnahme des Patienten an der Studie.
Ausschlusskriterien:
- Bilaterale CPT.
- Vorhandensein von CPT ohne Tibiafraktur (Paley Typ 1 und 2).
- Mehr als 2 fehlgeschlagene chirurgische Versuche zur Behandlung der primären Tibiafraktur.
- Nachweis eines plexiformen Neurofibroms jeglicher Größe oder noduläres Fibrom ≥ 1,2 Zoll/3 cm am ipsilateralen Bein.
- Klinisch signifikante Infektion an der Zieltransplantationsstelle oder systemische Infektion.
- Vorhandensein klinisch signifikanter hämatologischer, renaler, hepatischer und Gerinnungslaboranomalien (d. h. CBC, PT/INR, Chem-7 und LFTs usw.).
- Vorhandensein einer Autoimmunerkrankung, mit Ausnahme von gut kontrolliertem Diabetes Typ 1 oder Autoimmunerkrankungen der Schilddrüse.
- Jegliche Vorgeschichte einer experimentellen Therapie mit einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening.
- Vorhandensein eines aktiven Tumors.
- Dokumentierte metabolische Knochenerkrankung oder andere Störungen, wie z. B., aber nicht beschränkt auf Osteogenesis imperfecta und Osteomalazie, die die Knochenheilung und den Knochenstoffwechsel beeinträchtigen könnten.
- Chronische, andauernde oder geplante Anwendung von Medikamenten, die den Knochenstoffwechsel oder die Knochenqualität beeinflussen könnten, wie Bisphosphonate, Steroide, Methotrexat, gerinnungshemmende Therapien, immunsuppressive Therapie oder Immuntherapie.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: NVD-003 Knochentransplantat
Die Studie umfasst 2 wichtige chirurgische Eingriffe, die Adipose Tissue Collection (ATC) und die Grafting Surgery (GS) und 3 Phasen
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Knochenkorrektur und Transplantationschirurgie
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Primäres Ziel: Sicherheit Kurzfristig (≤3 Monate) und Mittellangfristig (>3-12 Monate): : Deskriptive Analyse
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach der Transplantation
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Bewerten Sie die Anzahl der Patienten mit NVD-003-bezogenen (S)AEs
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Bis zu 12 Monate nach der Transplantation
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Langzeitsicherheit Langzeit (>12-24 Monate): Deskriptive Analyse
Zeitfenster: 12-24 Monate nach der Transplantationsoperation
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Bewerten Sie die Anzahl der Patienten mit NVD-003-bedingten SUEs
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12-24 Monate nach der Transplantationsoperation
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Beurteilung der Schienbeinlänge
Zeitfenster: 3-, 6-, 12- und 24-Monate nach GS
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Beurteilung der Entwicklung der Schienbeinlänge (mittels CT-Scan)
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3-, 6-, 12- und 24-Monate nach GS
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Knochenbildung
Zeitfenster: 3-, 6-, 12- und 24-Monate nach GS
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Beurteilen Sie Veränderungen in der Knochenbildung (unter Verwendung von Lane und Sandhu Scoring auf CT-Scan)
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3-, 6-, 12- und 24-Monate nach GS
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Knochenrekonstruktion
Zeitfenster: 3-, 6-, 12- und 24-Monate nach GS
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Beurteilen Sie Veränderungen im Knochenumbau (unter Verwendung von Lane und Sandhu Scoring auf CT-Scan) Basierend auf einem Dual Energy CT-Scan (DECT oder Spectral CT) werden Informationen von nieder- und hochenergetischen Photonen gesammelt, was es ermöglicht, Unterschiede in der energieabhängigen Dämpfung aufzudecken, die Zusammensetzung von NVD 003 und umgebendem Gewebe zu erleichtern und die Knochenmineraldichte zu definieren) bei 3-, 6- und 12-Monaten nach GS |
3-, 6-, 12- und 24-Monate nach GS
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Knochenvereinigung
Zeitfenster: 3-, 6-, 12- und 24-Monate nach GS
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Beurteilen Sie Veränderungen in der Knochenverbindung (unter Verwendung von Lane und Sandhu Scoring auf CT-Scan)
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3-, 6-, 12- und 24-Monate nach GS
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Philip McClure, MD, International Center for Limb Lengthening Baltimore
- Hauptermittler: Pierre-Louis Docquier, UCL St.Luc Brussels
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Paley D. Congenital pseudarthrosis of the tibia: biological and biomechanical considerations to achieve union and prevent refracture. J Child Orthop. 2019 Apr 1;13(2):120-133. doi: 10.1302/1863-2548.13.180147.
- Dufrane D. Impact of Age on Human Adipose Stem Cells for Bone Tissue Engineering. Cell Transplant. 2017 Sep;26(9):1496-1504. doi: 10.1177/0963689717721203.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- NVD003-CLN02 CPT
- 2022-001282-12 (EudraCT-Nummer)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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