NVD-003 sääriluun synnynnäisen pseudartroosin hoidossa
Todistustutkimus NVD-003:lla, autologisella osteogeenisellä luusiirreellä, sääriluun synnynnäisen pseudartroosin hoidossa lapsipotilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Synnynnäinen pseudartroosi on harvinainen sairaus, jonka etiologiaa ja historiaa ei tunneta ja joka ilmenee spontaanisti tai pienen trauman seurauksena kehittyvien murtumien ei-yhtymänä tai pseudartroosina. Se voidaan määritellä diafyysin häiriöksi, joka paljastuu joko pseudartroosina syntymän yhteydessä tai patologisena murtumana, joka ilmenee luussa, johon liittyy muutoksia, kuten taipuminen, ydinkanavan kapeneminen tai kysta. Vaikka CPT on harvinaista, se on yleisimmin havaittu synnynnäisen pseudartroosin tyyppi. Sen ilmaantuvuuden on raportoitu olevan 1:140 000 - 1:250 000 elävänä syntynyttä.
Autologista luunsiirtoa pidetään kultaisena standardina, koska tämä materiaali verisuonitoituu ja integroituu ympäröivään luuhun minimoiden infektion, irtoamisen tai hajoamisen riskin.
NVD-003 on telinetön 3D-osteogeeninen siirre, joka on peräisin autologisista rasvakantasoluista, jotka upotetaan solunulkoiseen matriisiinsa ja yhdistetään hydroksiapatiitti/beetatrikalsiumfosfaatti (HA/βTCP) -partikkeleihin.
NVD-003 on tarkoitettu edistämään luun muodostumista ja tukemaan fysiologista luun paranemisprosessia vaikeissa patofysiologisissa olosuhteissa, kuten hypoksiassa, mineralisoituneen kalluksen muodostumisen puutteessa, luun resorptiossa ja alhaisessa osteogeenisyydessä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Denis Dufrane, MD
- Puhelinnumero: 003210827054
- Sähköposti: clinical@novadip.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Houda Khamis, PhD
- Puhelinnumero: 003210827054
- Sähköposti: regulatory@novadip.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21215
- Adult/Pediatric Limb Lengthening and Reconstruction - International Center for Limb Lengthening - Rubin Institute for Advanced Orthopedics Baltimore
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnoosin synnynnäinen sääriluun pseudartroosi (NF1:n kanssa tai ilman) ja parantumaton Paley-tyypin 3 tai 4 murtuma.
- Vähimmäispaino 5kg/11lbs.
- Enintään 2 aikaisempaa epäonnistunutta kirurgista ortopedista toimenpidettä primaarisen CPT-murtuman hoitamiseksi.
- Hyväksyttävät serologiset ja molekyylitestitulokset pois lukien virusten esiintyminen
- Tyydyttävä yleinen terveydentila leikkauksille (ATC ja GS) ja anestesia paikallisten standardien mukaisesti.
- Potilaan vanhemmat ja/tai huoltaja(t) antoivat kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja hyväksyivät potilaan osallistumisen tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Kahdenvälinen CPT.
- CPT:n esiintyminen ilman sääriluun murtumaa (Paley-tyyppi 1 ja 2).
- Yli 2 epäonnistunutta leikkausyritystä primaarisen sääriluun murtuman hoitamiseksi.
- Todisteet minkä tahansa kokoisesta pleksiformisesta neurofibroomasta tai nodulaarisesta fibroomasta ≥ 1,2 tuumaa/3 cm samanlaisessa jalassa.
- Kliinisesti merkittävä infektio kohdesiirtokohdassa tai systeeminen infektio.
- Kliinisesti merkittävien hematologisten, munuais-, maksa- ja hyytymislaboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen (esim. CBC, PT/INR, Chem-7 ja LFT:t jne.).
- Mikä tahansa autoimmuunisairaus, lukuun ottamatta hyvin hallittua tyypin 1 diabetesta tai autoimmuunisia kilpirauhasen häiriöitä.
- Kokeellinen hoito toisella tutkimuslääkkeellä 60 päivän aikana ennen seulontaa.
- Aktiivisen kasvaimen esiintyminen.
- Dokumentoitu metabolinen luusairaus tai mikä tahansa häiriö, kuten, mutta ei rajoittuen, osteogenesis imperfecta ja osteomalacia, jotka voivat häiritä luun paranemista ja luun aineenvaihduntaa.
- Luun aineenvaihduntaan tai luun laatuun mahdollisesti vaikuttavien lääkkeiden, kuten bisfosfonaattien, steroidien, metotreksaatin, antikoagulanttihoitojen, immunosuppressanttihoidon tai immunoterapian, jatkuva, jatkuva tai suunniteltu käyttö.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NVD-003 luusiirteen implantti
Tutkimus sisältää 2 tärkeää kirurgista toimenpidettä, rasvakudoskokoelman (ATC) ja siirtokirurgia (GS) sekä 3 vaihetta
|
Luun korjaus- ja siirtoleikkaus
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensisijainen tavoite: turvallisuus lyhyt (≤3 kuukautta) ja keskipitkä pitkä aika (>3-12 kuukautta): : Kuvaava analyysi
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta siirtoleikkauksen jälkeen
|
Arvioi niiden potilaiden lukumäärä, joilla on NVD-003:een liittyviä (S)AE-tapauksia
|
Jopa 12 kuukautta siirtoleikkauksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitkäaikainen turvallisuus pitkäaikainen (>12-24 kuukautta): Kuvaava analyysi
Aikaikkuna: 12-24 kuukautta siirtoleikkauksen jälkeen
|
Arvioi niiden potilaiden lukumäärä, joilla on NVD-003:een liittyviä SAE-tapauksia
|
12-24 kuukautta siirtoleikkauksen jälkeen
|
|
Sääriluun pituuden arviointi
Aikaikkuna: 3, 6, 12 ja 24 kuukautta GS:n jälkeen
|
Arvioi sääriluun evoluution pituus (käyttäen CT-skannausta)
|
3, 6, 12 ja 24 kuukautta GS:n jälkeen
|
|
Luun muodostuminen
Aikaikkuna: 3, 6, 12 ja 24 kuukautta GS:n jälkeen
|
Arvioi muutokset luun muodostumisessa (Lane- ja Sandhu-pisteytysten käyttäminen CT-skannauksessa)
|
3, 6, 12 ja 24 kuukautta GS:n jälkeen
|
|
Luun uudistaminen
Aikaikkuna: 3, 6, 12 ja 24 kuukautta GS:n jälkeen
|
Arvioi muutokset luun uudelleenmuodostuksessa (käyttäen Lanea ja Sandhu Scoringia CT-skannauksessa) Dual Energy CT-skannauksen (DECT tai Spectral CT) perusteella kerätään tietoa matala- ja korkeaenergiaisista fotoneista, mikä mahdollistaa energiariippuvaisen vaimennuksen erojen paljastamisen, helpottaa NVD 003:n ja ympäröivän kudoksen koostumusta ja määrittää luun mineraalitiheyden. 3, 6 ja 12 kuukautta GS:n jälkeen |
3, 6, 12 ja 24 kuukautta GS:n jälkeen
|
|
Luun liitto
Aikaikkuna: 3, 6, 12 ja 24 kuukautta GS:n jälkeen
|
Arvioi muutokset luun liitoksessa (käyttäen Lane- ja Sandhu Scoringia CT-skannauksessa)
|
3, 6, 12 ja 24 kuukautta GS:n jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Philip McClure, MD, International Center for Limb Lengthening Baltimore
- Päätutkija: Pierre-Louis Docquier, UCL St.Luc Brussels
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Paley D. Congenital pseudarthrosis of the tibia: biological and biomechanical considerations to achieve union and prevent refracture. J Child Orthop. 2019 Apr 1;13(2):120-133. doi: 10.1302/1863-2548.13.180147.
- Dufrane D. Impact of Age on Human Adipose Stem Cells for Bone Tissue Engineering. Cell Transplant. 2017 Sep;26(9):1496-1504. doi: 10.1177/0963689717721203.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NVD003-CLN02 CPT
- 2022-001282-12 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .