NVD-003 nel trattamento della pseudoartrosi congenita della tibia
Uno studio di prova con NVD-003, un innesto osseo osteogenico autologo, nel trattamento della pseudoartrosi congenita della tibia nei pazienti pediatrici.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La pseudoartrosi congenita è una malattia rara di eziologia sconosciuta e storia variabile che si manifesta come mancato consolidamento o pseudoartrosi di fratture che si sviluppano spontaneamente o in seguito a traumi minori. Può essere definito come un disturbo della diafisi che si manifesta con pseudoartrosi alla nascita o con una frattura patologica che si presenta nell'osso con modificazioni come incurvamento, restringimento del canale midollare o una cisti. Sebbene non comune, la CPT è il tipo più frequentemente osservato di pseudoartrosi congenita. La sua incidenza è segnalata tra 1:140.000 e 1:250.000 nati vivi.
L'innesto osseo autologo è considerato l'approccio gold standard poiché questo materiale si vascolarizza e si integra con l'osso circostante, riducendo al minimo il rischio di infezione, dislocazione o rottura.
NVD-003 è un innesto osteogenico 3D senza scaffold derivato da cellule staminali adipose autologhe che vengono incorporate nella loro matrice extracellulare e combinate con particelle di idrossiapatite/beta-tricalcio fosfato (HA/βTCP).
NVD-003 ha lo scopo di promuovere la formazione ossea, supportando il fisiologico processo di guarigione ossea in gravi condizioni fisiopatologiche come ipossia, mancanza di formazione di callo mineralizzato, riassorbimento osseo e bassa osteogenicità.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Brussels, Belgio, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21215
- Adult/Pediatric Limb Lengthening and Reconstruction - International Center for Limb Lengthening - Rubin Institute for Advanced Orthopedics Baltimore
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di pseudoartrosi congenita della tibia (con o senza NF1) e che presenta una frattura di Paley di tipo 3 o 4 non cicatrizzante.
- Peso minimo di 5 kg/11 libbre.
- Massimo 2 precedenti interventi ortopedici chirurgici falliti per trattare la frattura primaria del CPT.
- Risultati accettabili dei test sierologici e molecolari che escludono la presenza di virus
- Condizione di salute generale soddisfacente per sottoporsi ad interventi chirurgici (ATC e GS) con anestesia secondo le norme locali.
- Il/i genitore/i e/o il/i tutore/i legale/i del paziente hanno fornito il consenso informato scritto e hanno accettato la partecipazione del paziente allo studio.
Criteri di esclusione:
- CPT bilaterale.
- Presenza di CPT senza frattura della tibia (tipo Paley 1 e 2).
- Più di 2 tentativi chirurgici falliti per trattare la frattura tibiale primaria.
- Evidenza di neurofibroma plessiforme di qualsiasi dimensione o fibroma nodulare ≥ 1,2 pollici/3 cm sulla gamba omolaterale.
- Infezione clinicamente significativa nel sito di innesto bersaglio o infezione sistemica.
- Presenza di anomalie di laboratorio ematologiche, renali, epatiche e della coagulazione clinicamente significative (ad es. CBC, PT / INR, Chem-7 e LFT, ecc.).
- Presenza di qualsiasi malattia autoimmune, ad eccezione del diabete di tipo 1 ben controllato o dei disturbi autoimmuni della tiroide.
- Qualsiasi storia di terapia sperimentale con un altro farmaco sperimentale entro 60 giorni prima dello screening.
- Presenza di tumore attivo.
- Malattia ossea metabolica documentata o qualsiasi disturbo, come ma non limitato all'osteogenesi imperfetta e all'osteomalacia, che potrebbe interferire con la guarigione ossea e il metabolismo osseo.
- Uso cronico, continuo o programmato di farmaci che potrebbero influenzare il metabolismo osseo o la qualità ossea come bifosfonati, steroidi, metotrexato, terapie anticoagulanti, terapia immunosoppressiva o immunoterapia.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Impianto di innesto osseo NVD-003
Lo studio comprende 2 importanti interventi chirurgici, il Prelievo di Tessuto Adiposo (ATC) e il Grafting Surgery (GS) e 3 stage
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Chirurgia di correzione ossea e innesto
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Obiettivo primario: sicurezza a breve (≤3 mesi) e medio lungo termine (>3-12 mesi): : Analisi descrittiva
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'intervento di innesto
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Valutare il numero di pazienti con eventi avversi (S) correlati a NVD-003
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Fino a 12 mesi dopo l'intervento di innesto
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Lungo termine Sicurezza a lungo termine (>12-24 mesi): Analisi descrittiva
Lasso di tempo: 12-24 mesi dopo l'intervento di innesto
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Valutare il numero di pazienti con eventi avversi correlati a NVD-003
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12-24 mesi dopo l'intervento di innesto
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Valutazione della lunghezza della tibia
Lasso di tempo: 3, 6, 12 e 24 mesi post-GS
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Valutare l'evoluzione della lunghezza della tibia (utilizzando la TAC)
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3, 6, 12 e 24 mesi post-GS
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Formazione ossea
Lasso di tempo: 3, 6, 12 e 24 mesi post-GS
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Valutare i cambiamenti nella formazione ossea (utilizzando il punteggio Lane e Sandhu su CT-Scan)
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3, 6, 12 e 24 mesi post-GS
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Rimodellamento osseo
Lasso di tempo: 3, 6, 12 e 24 mesi post-GS
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Valutare i cambiamenti nel rimodellamento osseo (utilizzando il punteggio Lane e Sandhu sulla TAC) Sulla base della scansione CT a doppia energia (DECT o CT spettrale), vengono raccolte informazioni sui fotoni a bassa e alta energia, consentendo di scoprire differenze nell'attenuazione dipendente dall'energia, facilitando la composizione di NVD 003 e del tessuto circostante e definire la densità minerale ossea) a 3, 6 e 12 mesi post-GS |
3, 6, 12 e 24 mesi post-GS
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Unione ossea
Lasso di tempo: 3, 6, 12 e 24 mesi post-GS
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Valutare i cambiamenti nell'unione ossea (utilizzando il punteggio di Lane e Sandhu sulla TAC)
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3, 6, 12 e 24 mesi post-GS
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Philip McClure, MD, International Center for Limb Lengthening Baltimore
- Investigatore principale: Pierre-Louis Docquier, UCL St.Luc Brussels
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Paley D. Congenital pseudarthrosis of the tibia: biological and biomechanical considerations to achieve union and prevent refracture. J Child Orthop. 2019 Apr 1;13(2):120-133. doi: 10.1302/1863-2548.13.180147.
- Dufrane D. Impact of Age on Human Adipose Stem Cells for Bone Tissue Engineering. Cell Transplant. 2017 Sep;26(9):1496-1504. doi: 10.1177/0963689717721203.
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Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
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Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NVD003-CLN02 CPT
- 2022-001282-12 (Numero EudraCT)
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