NVD-003治疗先天性胫骨假关节

纳入标准：

• 被诊断为先天性胫骨假关节（伴或不伴 NF1），并表现为无法愈合的 Paley 3 型或 4 型骨折。
• 最小重量为 5 公斤/11 磅。
• 最多 2 次先前失败的骨科手术治疗原发性 CPT 骨折。
• 可接受的血清学和分子检测结果，不包括病毒的存在
• 按照当地标准进行麻醉手术（ATC 和 GS）的总体健康状况令人满意。
• 患者的父母和/或法定监护人提供了书面知情同意书并接受患者参与试验。

排除标准：

• 双边 CPT。
• 存在 CPT，但没有胫骨骨折（Paley 1 型和 2 型）。
• 治疗原发性胫骨骨折的手术尝试失败超过 2 次。
• 任何大小的丛状神经纤维瘤或同侧腿上≥ 1.2 英寸/3 厘米的结节性纤维瘤的证据。
• 目标移植部位有临床意义的感染或全身感染。
• 存在具有临床意义的血液学、肾脏、肝脏和凝血实验室异常（即 CBC、PT/INR、Chem-7 和 LFT 等）。
• 存在任何自身免疫性疾病，控制良好的 1 型糖尿病或自身免疫性甲状腺疾病除外。
• 筛选前 60 天内使用另一种研究药物进行实验性治疗的任何历史。
• 存在活动性肿瘤。
• 记录在案的代谢性骨病或任何疾病，例如但不限于成骨不全症和骨软化症，可能会干扰骨骼愈合和骨代谢。
• 长期、持续或计划使用可能影响骨代谢或骨质量的药物，例如双膦酸盐、类固醇、甲氨蝶呤、抗凝疗法、免疫抑制剂疗法或免疫疗法。