경골의 선천성 가관절증 치료에 NVD-003
소아 환자의 선천성 경골 가관절증 치료에서 자가골 이식술인 NVD-003을 사용한 개념 증명 연구.
연구 개요
상세 설명
선천성 가관절증은 자발적으로 발생하거나 경미한 외상 후 발생하는 골절의 불유합 또는 가관절증으로 나타나는 원인 불명의 희귀 질환입니다. 출생 시 가성관절증 또는 휨, 골수관의 협착 또는 낭종과 같은 변형과 함께 뼈에 병적 골절이 나타나는 골간 장애로 정의할 수 있습니다. 흔하지는 않지만 CPT는 선천성 가관절증에서 가장 흔히 관찰되는 유형입니다. 그 발병률은 1:140,000에서 1:250,000 사이인 것으로 보고됩니다.
자가 뼈 이식은 이 물질이 혈관을 형성하고 주변 뼈와 통합되어 감염, 이탈 또는 파손의 위험을 최소화하기 때문에 황금 표준 접근 방식으로 간주됩니다.
NVD-003은 자가 지방 줄기 세포에서 파생된 스캐폴드가 없는 3D 골 형성 이식편으로 세포외 매트릭스에 내장되고 수산화인회석/베타-삼칼슘 포스페이트(HA/βTCP) 입자와 결합됩니다.
NVD-003은 저산소증, 광물화된 캘러스 형성 부족, 골흡수 및 낮은 골형성과 같은 심각한 병태생리학적 조건에서 생리학적 골 치유 과정을 지원하여 골 형성을 촉진하기 위한 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 경골의 선천성 가관절증(NF1 포함 또는 제외)으로 진단되고 치유되지 않는 Paley 유형 3 또는 4 골절을 나타냅니다.
- 최소 무게 5kg/11lbs.
- 원발성 CPT 골절을 치료하기 위한 최대 2개의 이전 외과적 정형외과 개입 실패.
- 바이러스의 존재를 제외하고 허용되는 혈청학 및 분자 테스트 결과
- 현지 기준에 따라 마취 하에 수술(ATC 및 GS)을 받을 수 있는 만족스러운 전신 건강 상태.
- 환자의 부모 및/또는 법적 보호자는 서면 동의서를 제공하고 시험에 환자의 참여를 수락했습니다.
제외 기준:
- 양자 CPT.
- 경골 골절이 없는 CPT의 존재(Paley 유형 1 및 2).
- 원발성 경골 골절을 치료하기 위한 2회 이상의 수술 시도 실패.
- 모든 크기의 얼기형 신경섬유종 또는 동측 다리의 결절성 섬유종 ≥ 1.2in/3cm의 증거.
- 표적 이식 부위의 임상적으로 중요한 감염 또는 전신 감염.
- 임상적으로 유의한 혈액학적, 신장, 간 및 응고 실험실 이상(즉, CBC, PT/INR, Chem-7 및 LFT 등)의 존재.
- 잘 조절되는 제1형 당뇨병 또는 자가면역 갑상선 질환을 제외한 모든 자가면역 질환의 존재.
- 스크리닝 전 60일 이내에 다른 조사 약물로 실험적 치료를 받은 이력.
- 활동성 종양의 존재.
- 골 치유 및 골 대사를 방해할 수 있는 문서화된 대사성 골 질환 또는 골형성 부전증 및 골연화증과 같으나 이에 국한되지 않는 모든 장애.
- 비스포스포네이트, 스테로이드, 메토트렉세이트, 항응고제 요법, 면역억제제 요법 또는 면역 요법과 같이 골 대사 또는 골질에 영향을 미칠 수 있는 약물의 만성적, 진행 중 또는 계획된 사용.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NVD-003 뼈 이식 임플란트
이 연구에는 2가지 중요한 수술 절차인 지방 조직 수집(ATC)과 이식 수술(GS) 및 3단계가 포함됩니다.
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뼈 교정 및 이식 수술
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1차 목표: 안전성 단기(≤3개월) 및 중장기(>3-12개월): : 기술 분석
기간: 이식 수술 후 최대 12개월
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NVD-003 관련 (S)AE 환자 수 평가
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이식 수술 후 최대 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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장기 안전성 장기(>12-24개월): 기술 분석
기간: 이식 수술 후 12~24개월
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NVD-003 관련 SAE 환자 수 평가
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이식 수술 후 12~24개월
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경골 길이 평가
기간: GS 이후 3, 6, 12, 24개월
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진화 경골 길이 평가(CT-스캔 사용)
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GS 이후 3, 6, 12, 24개월
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뼈 형성
기간: GS 이후 3, 6, 12, 24개월
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뼈 형성의 변화 평가(CT-스캔에서 Lane 및 Sandhu 점수 사용)
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GS 이후 3, 6, 12, 24개월
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뼈 리모델링
기간: GS 이후 3, 6, 12, 24개월
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뼈 리모델링의 변화 평가(CT 스캔에서 Lane 및 Sandhu 점수 사용) Dual Energy CT-scan(DECT 또는 Spectral CT)을 기반으로 저에너지 및 고에너지 광자 정보가 수집되어 에너지 의존 감쇠의 차이를 발견하고 NVD 003 및 주변 조직의 구성을 촉진하고 골밀도를 정의할 수 있습니다. GS 후 3, 6, 12개월에 |
GS 이후 3, 6, 12, 24개월
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골유합
기간: GS 이후 3, 6, 12, 24개월
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골유합의 변화 평가(CT 스캔에서 Lane 및 Sandhu Scoring 사용)
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GS 이후 3, 6, 12, 24개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Philip McClure, MD, International Center for Limb Lengthening Baltimore
- 수석 연구원: Pierre-Louis Docquier, UCL St.Luc Brussels
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Paley D. Congenital pseudarthrosis of the tibia: biological and biomechanical considerations to achieve union and prevent refracture. J Child Orthop. 2019 Apr 1;13(2):120-133. doi: 10.1302/1863-2548.13.180147.
- Dufrane D. Impact of Age on Human Adipose Stem Cells for Bone Tissue Engineering. Cell Transplant. 2017 Sep;26(9):1496-1504. doi: 10.1177/0963689717721203.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
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