Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

NVD-003 i behandling av medfødt pseudartrose av tibia

25. januar 2024 oppdatert av: Novadip Biosciences

En Proof-of-Concept-studie med NVD-003, en autolog osteogen beintransplantasjon, i behandling av medfødt pseudartrose av tibia hos pediatriske pasienter.

En enkeltarms, multi-lands, multi-senter studie på pediatriske pasienter som lider av medfødt pseudartrose av tibia (CPT), behandlet under den primære kirurgiske intervensjonen med NVD-003, et autologt 3D stillasfritt osteogent transplantat.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Medfødt pseudartrose er en sjelden lidelse med ukjent etiologi og variabel historie som manifesterer seg som en ikke-forening eller pseudartrose av frakturer som utvikler seg spontant eller etter mindre traumer. Det kan defineres som en forstyrrelse i diafysen som avsløres ved enten pseudartrose ved fødselen eller ved et patologisk brudd som presenteres i bein med modifikasjoner som bøying, innsnevring av medullærkanalen eller en cyste. Selv om det er uvanlig, er CPT den hyppigst observerte typen medfødt pseudartrose. Forekomsten er rapportert å være mellom 1:140 000 til 1:250 000 levendefødte.

Autolog beintransplantasjon regnes som gullstandardmetoden, da dette materialet vaskulariseres og integreres med omgivende bein, og minimerer risikoen for infeksjon, løsrivelse eller nedbrytning.

NVD-003 er et stillasfritt 3D osteogent graft avledet fra autologe fettstamceller som blir innebygd i deres ekstracellulære matrise og kombinert med hydroksyapatitt/beta-trikalsiumfosfat (HA/βTCP) partikler.

NVD-003 er ment å fremme beindannelse, støtte den fysiologiske beinhelingsprosessen ved alvorlige patofysiologiske tilstander som hypoksi, mangel på mineralisert kallusdannelse, benresorpsjon og lav osteogenitet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21215
        • Adult/Pediatric Limb Lengthening and Reconstruction - International Center for Limb Lengthening - Rubin Institute for Advanced Orthopedics Baltimore

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 8 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisert med medfødt pseudartrose av tibia (med eller uten NF1) og viser seg med en ikke-helende Paley type 3 eller 4 fraktur.
  • Minimum vekt på 5 kg/11 lbs.
  • Maksimalt 2 tidligere mislykkede kirurgiske ortopediske inngrep for å behandle den primære CPT-frakturen.
  • Akseptable serologi- og molekylære testresultater unntatt tilstedeværelse av virus
  • Tilfredsstillende generell helsetilstand for å gjennomgå operasjoner (ATC og GS) med anestesi i henhold til lokale standarder.
  • Pasientens forelder(e) og/eller verge(r) ga skriftlig informert samtykke og aksepterte pasientens deltakelse i forsøket.

Ekskluderingskriterier:

  • Bilateral CPT.
  • Tilstedeværelse av CPT uten brudd i tibia (Paley type 1 og 2).
  • Mer enn 2 mislykkede kirurgiske forsøk på å behandle det primære tibiale bruddet.
  • Bevis for plexiform nevrofibrom av enhver størrelse eller nodulær fibrom ≥ 1,2in/3cm på det ipsilaterale benet.
  • Klinisk signifikant infeksjon på målpodestedet eller systemisk infeksjon.
  • Tilstedeværelse av klinisk signifikante hematologiske, nyre-, lever- og koagulasjonslaboratorieavvik (dvs. CBC, PT/INR, Chem-7 og LFT, etc.).
  • Tilstedeværelse av enhver autoimmun sykdom, med unntak av godt kontrollert diabetes type 1 eller autoimmune skjoldbrusksykdommer.
  • Enhver historie med eksperimentell behandling med et annet forsøkslegemiddel innen 60 dager før screening.
  • Tilstedeværelse av aktiv svulst.
  • Dokumentert metabolsk beinsykdom eller en hvilken som helst lidelse, slik som, men ikke begrenset til, osteogenesis imperfecta og osteomalacia, som kan forstyrre beinheling og benmetabolisme.
  • Kronisk, pågående eller planlagt bruk av medisiner som kan påvirke benmetabolismen eller beinkvaliteten, som bisfosfonater, steroider, metotreksat, antikoagulerende terapier, immundempende terapi eller immunterapi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NVD-003 beintransplantatimplantat

Studien inkluderer 2 viktige kirurgiske prosedyrer, fettvevssamlingen (ATC) og graftingskirurgien (GS) og 3 stadier

  • Trinn 1: En screening, innsamling av fettvev og NVD 003-produksjonsperiode.
  • Trinn 2: Podeoperasjon og 12 måneders post-GS oppfølgingsperiode.
  • Trinn 3: langsiktig sikkerhetsoppfølgingsperiode (fra post-måned 12 til måned 24).
Biologisk: NVD-003, et autologt 3D stillasfritt osteogent graft
Beinkorreksjon og graftingkirurgi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primært mål: sikkerhet kort (≤3 måneder) og middels lang sikt (>3-12 måneder): : Beskrivende analyse
Tidsramme: Opptil 12 måneder etter transplantasjonsoperasjon
Vurder antall pasienter med NVD-003 relaterte (S)AE
Opptil 12 måneder etter transplantasjonsoperasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig Sikkerhet langsiktig (>12-24 måneder): Beskrivende analyse
Tidsramme: 12-24 måneder etter transplantasjonsoperasjon
Vurder antall pasienter med NVD-003 relaterte SAE
12-24 måneder etter transplantasjonsoperasjon
Evaluering av tibialengde
Tidsramme: 3-, 6-, 12- og 24 måneder etter GS
Vurdere evolusjon tibial lengde (ved hjelp av CT-skanning)
3-, 6-, 12- og 24 måneder etter GS
Bendannelse
Tidsramme: 3-, 6-, 12- og 24 måneder etter GS
Vurder endringer i beindannelse (ved å bruke Lane og Sandhu Scoring på CT-skanning)
3-, 6-, 12- og 24 måneder etter GS
Benremodellering
Tidsramme: 3-, 6-, 12- og 24 måneder etter GS

Vurder endringer i beinremodellering (ved hjelp av Lane og Sandhu Scoring på CT-skanning)

Basert på Dual Energy CT-skanning (DECT eller Spectral CT), samles informasjon om lav- og høyenergifotoner, som gjør det mulig å avdekke forskjeller i energiavhengig dempning, forenkle sammensetningen av NVD 003 og omkringliggende vev og definere beinmineraltetthet) 3-, 6- og 12 måneder etter GS
3-, 6-, 12- og 24 måneder etter GS
Benforening
Tidsramme: 3-, 6-, 12- og 24 måneder etter GS
Vurder endringer i benforening (ved hjelp av Lane og Sandhu Scoring på CT-skanning)
3-, 6-, 12- og 24 måneder etter GS

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novadip Biosciences

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Philip McClure, MD, International Center for Limb Lengthening Baltimore
  • Hovedetterforsker: Pierre-Louis Docquier, UCL St.Luc Brussels

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. november 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. oktober 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. januar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

23. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

26. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NVD003-CLN02 CPT
  • 2022-001282-12 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere