Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

NVD-003 bij de behandeling van congenitale pseudoartrose van het scheenbeen

25 januari 2024 bijgewerkt door: Novadip Biosciences

Een proof-of-concept-studie met NVD-003, een autoloog osteogeen bottransplantaat, bij de behandeling van congenitale pseudoartrose van het scheenbeen bij pediatrische patiënten.

Een eenarmige, multi-country, multi-center studie bij pediatrische patiënten die lijden aan congenitale pseudartrose van het scheenbeen (CPT), die tijdens de primaire chirurgische ingreep werden behandeld met NVD-003, een autoloog 3D-steigervrij osteogeen transplantaat.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Congenitale pseudartrose is een zeldzame aandoening met onbekende etiologie en variabele geschiedenis die zich manifesteert als een non-union of pseudartrose van fracturen die spontaan of na een klein trauma ontstaan. Het kan worden gedefinieerd als een aandoening van de diafyse die wordt geopenbaard door pseudartrose bij de geboorte of door een pathologische botbreuk met modificaties zoals buiging, vernauwing van het medullaire kanaal of een cyste. Hoewel ongebruikelijk, is CPT het meest waargenomen type congenitale pseudartrose. De incidentie is naar verluidt tussen de 1:140.000 en 1:250.000 levendgeborenen.

Autologe bottransplantatie wordt beschouwd als de gouden standaardbenadering, aangezien dit materiaal vasculariseert en integreert met omringend bot, waardoor het risico op infectie, losraken of afbraak wordt geminimaliseerd.

NVD-003 is een steigervrij 3D osteogeen transplantaat dat is afgeleid van autologe vetstamcellen die worden ingebed in hun extracellulaire matrix en worden gecombineerd met hydroxyapatiet/beta-tricalciumfosfaat (HA/βTCP)-deeltjes.

NVD-003 is bedoeld om botvorming te bevorderen en het fysiologische botgenezingsproces te ondersteunen bij ernstige pathofysiologische aandoeningen zoals hypoxie, gebrek aan gemineraliseerde callusvorming, botresorptie en lage osteogeniciteit.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

4

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21215
        • Adult/Pediatric Limb Lengthening and Reconstruction - International Center for Limb Lengthening - Rubin Institute for Advanced Orthopedics Baltimore

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 8 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gediagnosticeerd met congenitale pseudartrose van de tibia (met of zonder NF1) en presenteert zich met een niet-genezende Paley type 3 of 4 fractuur.
  • Minimaal gewicht van 5 kg/11 lbs.
  • Maximaal 2 eerdere mislukte chirurgische orthopedische ingrepen om de primaire CPT-fractuur te behandelen.
  • Aanvaardbare serologische en moleculaire testresultaten, exclusief de aanwezigheid van virussen
  • Bevredigende algemene gezondheidstoestand om operaties (ATC en GS) te ondergaan met anesthesie volgens lokale normen.
  • De ouder(s) en/of wettelijke voogd(en) van de patiënt gaven schriftelijk geïnformeerde toestemming en accepteerden de deelname van de patiënt aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Bilaterale CPT.
  • Aanwezigheid van CPT zonder een fractuur van het scheenbeen (Paley type 1 en 2).
  • Meer dan 2 mislukte chirurgische pogingen om de primaire tibiafractuur te behandelen.
  • Bewijs van plexiform neurofibroom van elke grootte of nodulair fibroom ≥ 1,2 inch/3 cm op het ipsilaterale been.
  • Klinisch significante infectie op de beoogde transplantatieplaats of systemische infectie.
  • Aanwezigheid van klinisch significante hematologische, nier-, lever- en stollingslaboratoriumafwijkingen (d.w.z. CBC, PT/INR, Chem-7 en LFT's, enz.).
  • Aanwezigheid van een auto-immuunziekte, met uitzondering van goed gecontroleerde diabetes type 1 of auto-immuunziekten van de schildklier.
  • Elke geschiedenis van experimentele therapie met een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 60 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Aanwezigheid van actieve tumor.
  • Gedocumenteerde metabole botziekte of een stoornis, zoals maar niet beperkt tot osteogenesis imperfecta en osteomalacie, die de botgenezing en het botmetabolisme kunnen verstoren.
  • Chronisch, doorlopend of gepland gebruik van medicijnen die het botmetabolisme of de botkwaliteit kunnen beïnvloeden, zoals bisfosfonaten, steroïden, methotrexaat, anticoagulantia, immunosuppressieve therapie of immunotherapie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NVD-003 implantaat voor bottransplantaat

De studie omvat 2 belangrijke chirurgische ingrepen, de Adipose Tissue Collection (ATC) en de Grafting Surgery (GS) en 3 stadia

  • Fase 1: een screening, vetweefselverzameling en NVD 003-productieperiode.
  • Fase 2: transplantatiechirurgie en follow-upperiode van 12 maanden na GS.
  • Fase 3: follow-upperiode op lange termijn (van maand 12 tot maand 24).
Biologisch: NVD-003, een autoloog 3D steigervrij osteogeen transplantaat
Botcorrectie en transplantatiechirurgie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Primaire doelstelling: veiligheid op korte (≤3 maanden) en middellange termijn (>3-12 maanden): : Beschrijvende analyse
Tijdsspanne: Tot 12 maanden na transplantatiechirurgie
Beoordeel het aantal patiënten met NVD-003-gerelateerde (S)AE's
Tot 12 maanden na transplantatiechirurgie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Lange termijn Veiligheid lange termijn (>12-24 maanden): Beschrijvende analyse
Tijdsspanne: 12-24 maanden na de transplantatie
Beoordeel het aantal patiënten met NVD-003-gerelateerde SAE's
12-24 maanden na de transplantatie
Evaluatie van de tibiale lengte
Tijdsspanne: 3-, 6-, 12- en 24 maanden na GS
Beoordeel de evolutie van de tibiale lengte (met behulp van CT-scan)
3-, 6-, 12- en 24 maanden na GS
Botvorming
Tijdsspanne: 3-, 6-, 12- en 24 maanden na GS
Beoordeel veranderingen in botvorming (met behulp van Lane en Sandhu Scoring op CT-Scan)
3-, 6-, 12- en 24 maanden na GS
Botremodellering
Tijdsspanne: 3-, 6-, 12- en 24 maanden na GS

Beoordeel veranderingen in botremodellering (met behulp van Lane en Sandhu Scoring op CT-scan)

Gebaseerd op Dual Energy CT-scan (DECT of Spectral CT), wordt informatie van laag- en hoogenergetische fotonen verzameld, waardoor verschillen in energieafhankelijke verzwakking kunnen worden ontdekt, de samenstelling van NVD 003 en het omliggende weefsel wordt vergemakkelijkt en de botmineraaldichtheid wordt bepaald. op 3-, 6- en 12 maanden na GS
3-, 6-, 12- en 24 maanden na GS
Bone unie
Tijdsspanne: 3-, 6-, 12- en 24 maanden na GS
Beoordeel veranderingen in botverbinding (met behulp van Lane en Sandhu Scoring op CT-scan)
3-, 6-, 12- en 24 maanden na GS

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novadip Biosciences

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Philip McClure, MD, International Center for Limb Lengthening Baltimore
  • Hoofdonderzoeker: Pierre-Louis Docquier, UCL St.Luc Brussels

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 november 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 januari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

26 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NVD003-CLN02 CPT
  • 2022-001282-12 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren