NVD-003 no Tratamento da Pseudoartrose Congênita da Tíbia
Um estudo de prova de conceito com NVD-003, um enxerto ósseo osteogênico autólogo, no tratamento da pseudoartrose congênita da tíbia em pacientes pediátricos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A pseudartrose congênita é uma doença rara de etiologia desconhecida e história variável que se manifesta como uma não união ou pseudoartrose de fraturas que se desenvolvem espontaneamente ou após pequenos traumas. Pode ser definida como um distúrbio da diáfise que se revela por pseudoartrose ao nascimento ou por uma fratura patológica que se apresenta no osso com modificações como arqueamento, estreitamento do canal medular ou cisto. Embora incomum, a CPT é o tipo de pseudoartrose congênita mais frequentemente observada. Sua incidência é relatada entre 1:140.000 a 1:250.000 nascidos vivos.
O enxerto ósseo autólogo é considerado a abordagem padrão-ouro, pois esse material vasculariza e se integra ao osso circundante, minimizando o risco de infecção, deslocamento ou quebra.
O NVD-003 é um enxerto osteogênico 3D sem andaime derivado de células-tronco adiposas autólogas que se tornam incorporadas em sua matriz extracelular e combinadas com partículas de hidroxiapatita/beta-tricálcio fosfato (HA/βTCP).
O NVD-003 destina-se a promover a formação óssea, apoiando o processo fisiológico de cicatrização óssea em condições fisiopatológicas graves, como hipóxia, falta de formação de calos mineralizados, reabsorção óssea e baixa osteogenicidade.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
- Adult/Pediatric Limb Lengthening and Reconstruction - International Center for Limb Lengthening - Rubin Institute for Advanced Orthopedics Baltimore
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnosticado com pseudoartrose congênita da tíbia (com ou sem NF1) e apresentando fratura Paley tipo 3 ou 4 que não cicatriza.
- Peso mínimo de 5kg/11lbs.
- Máximo de 2 intervenções cirúrgicas ortopédicas falhadas anteriores para tratar a fratura primária do CPT.
- Resultados aceitáveis de sorologia e testes moleculares, excluindo a presença de vírus
- Estado geral de saúde satisfatório para realização de cirurgias (ATC e GS) com anestesia conforme normas locais.
- O(s) pai(s) do paciente e/ou tutor(es) legal(is) forneceram consentimento informado por escrito e aceitaram a participação do paciente no estudo.
Critério de exclusão:
- CPT Bilateral.
- Presença de CPT sem fratura da tíbia (Paley tipo 1 e 2).
- Mais de 2 tentativas cirúrgicas falhadas para tratar a fratura tibial primária.
- Evidência de neurofibroma plexiforme de qualquer tamanho ou fibroma nodular ≥ 1,2in/3cm na perna ipsilateral.
- Infecção clinicamente significativa no local de enxerto alvo ou infecção sistêmica.
- Presença de anormalidades laboratoriais hematológicas, renais, hepáticas e de coagulação clinicamente significativas (ou seja, CBC, PT/INR, Chem-7 e LFTs, etc.).
- Presença de qualquer doença autoimune, com exceção de diabetes tipo 1 bem controlada ou distúrbios autoimunes da tireoide.
- Qualquer história de terapia experimental com outro medicamento experimental dentro de 60 dias antes da triagem.
- Presença de tumor ativo.
- Doença óssea metabólica documentada ou qualquer distúrbio, como, mas não limitado a, osteogênese imperfeita e osteomalacia, que possa interferir na cicatrização óssea e no metabolismo ósseo.
- Uso crônico, contínuo ou planejado de medicamentos que podem afetar o metabolismo ou a qualidade óssea, como bisfosfonatos, esteróides, metotrexato, terapias anticoagulantes, terapia imunossupressora ou imunoterapia.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Implante de enxerto ósseo NVD-003
O estudo inclui 2 procedimentos cirúrgicos importantes, a Coleta de Tecido Adiposo (ATC) e a Cirurgia de Enxerto (GS) e 3 etapas
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Cirurgia de correção óssea e enxerto
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Objetivo primário: segurança curto (≤3 meses) e médio longo prazo (>3-12 meses): : Análise descritiva
Prazo: Até 12 meses após a cirurgia de enxerto
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Avaliar o número de pacientes com (S)AEs relacionados a NVD-003
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Até 12 meses após a cirurgia de enxerto
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Longo prazo Segurança a longo prazo (>12-24 meses): Análise descritiva
Prazo: 12-24 meses após a cirurgia de enxerto
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Avaliar o número de pacientes com SAEs relacionados a NVD-003
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12-24 meses após a cirurgia de enxerto
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Avaliação do comprimento da tíbia
Prazo: 3, 6, 12 e 24 meses pós-GS
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Avalie o comprimento tibial da evolução (usando tomografia computadorizada)
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3, 6, 12 e 24 meses pós-GS
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Formação óssea
Prazo: 3, 6, 12 e 24 meses pós-GS
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Avalie as alterações na formação óssea (usando Lane e Sandhu Scoring na tomografia computadorizada)
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3, 6, 12 e 24 meses pós-GS
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Remodelação óssea
Prazo: 3, 6, 12 e 24 meses pós-GS
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Avalie as alterações na remodelação óssea (usando Lane e Sandhu Scoring na tomografia computadorizada) Com base na tomografia computadorizada de dupla energia (DECT ou TC espectral), informações de fótons de baixa e alta energia são coletadas, permitindo descobrir diferenças na atenuação dependente de energia, facilitando a composição de NVD 003 e tecido circundante e definir a densidade mineral óssea) aos 3, 6 e 12 meses pós-GS |
3, 6, 12 e 24 meses pós-GS
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União óssea
Prazo: 3, 6, 12 e 24 meses pós-GS
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Avalie as alterações na união óssea (usando Lane e Sandhu Scoring na tomografia computadorizada)
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3, 6, 12 e 24 meses pós-GS
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Philip McClure, MD, International Center for Limb Lengthening Baltimore
- Investigador principal: Pierre-Louis Docquier, UCL St.Luc Brussels
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Paley D. Congenital pseudarthrosis of the tibia: biological and biomechanical considerations to achieve union and prevent refracture. J Child Orthop. 2019 Apr 1;13(2):120-133. doi: 10.1302/1863-2548.13.180147.
- Dufrane D. Impact of Age on Human Adipose Stem Cells for Bone Tissue Engineering. Cell Transplant. 2017 Sep;26(9):1496-1504. doi: 10.1177/0963689717721203.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NVD003-CLN02 CPT
- 2022-001282-12 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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