NVD-003 w leczeniu wrodzonego stawu rzekomego kości piszczelowej
Badanie potwierdzające koncepcję NVD-003, autologicznego osteogennego przeszczepu kości, w leczeniu wrodzonego stawu rzekomego kości piszczelowej u pacjentów pediatrycznych.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Wrodzony staw rzekomy jest rzadkim schorzeniem o nieznanej etiologii i zróżnicowanej historii, objawiającym się brakiem zrostu lub stawem rzekomym złamań, które rozwijają się samoistnie lub w wyniku niewielkiego urazu. Można ją zdefiniować jako zaburzenie trzonu kości, które objawia się albo stawem rzekomym przy urodzeniu, albo patologicznym złamaniem kości objawiającym się modyfikacjami, takimi jak wygięcie, zwężenie kanału szpikowego lub torbiel. Chociaż rzadko, CPT jest najczęściej obserwowanym typem wrodzonego stawu rzekomego. Szacuje się, że częstość jej występowania wynosi od 1:140 000 do 1:250 000 żywych urodzeń.
Autologiczny przeszczep kości jest uważany za złoty standard, ponieważ materiał ten unaczynia i integruje się z otaczającą kością, minimalizując ryzyko infekcji, przemieszczenia lub rozpadu.
NVD-003 to trójwymiarowy przeszczep osteogenny bez rusztowania, pochodzący z autologicznych komórek macierzystych tkanki tłuszczowej, które zostają osadzone w macierzy zewnątrzkomórkowej i połączone z cząsteczkami hydroksyapatytu/beta-fosforanu trójwapniowego (HA/βTCP).
NVD-003 ma za zadanie promować tworzenie kości, wspomagając fizjologiczny proces gojenia się kości w ciężkich stanach patofizjologicznych, takich jak niedotlenienie, brak tworzenia zmineralizowanej kalusa, resorpcja kości i niska osteogenność.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
- Adult/Pediatric Limb Lengthening and Reconstruction - International Center for Limb Lengthening - Rubin Institute for Advanced Orthopedics Baltimore
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Z rozpoznaniem wrodzonego stawu rzekomego kości piszczelowej (z NF1 lub bez) i niegojącego się złamania Paleya typu 3 lub 4.
- Minimalna waga 5kg/11lbs.
- Maksymalnie 2 poprzednie nieudane chirurgiczne interwencje ortopedyczne w celu leczenia pierwotnego złamania CPT.
- Akceptowalne wyniki badań serologicznych i molekularnych wykluczających obecność wirusów
- Ogólny stan zdrowia zadowalający do poddania się zabiegom chirurgicznym (ATC i GS) ze znieczuleniem zgodnie z lokalnymi normami.
- Rodzice i/lub opiekunowie prawni pacjenta wyrazili pisemną świadomą zgodę i zaakceptowali udział pacjenta w badaniu.
Kryteria wyłączenia:
- Dwustronny CPT.
- Obecność CPT bez złamania kości piszczelowej (typ Paleya 1 i 2).
- Więcej niż 2 nieudane próby leczenia pierwotnego złamania kości piszczelowej.
- Dowody na nerwiakowłókniaka splotowatego dowolnej wielkości lub włókniaka guzowatego ≥ 1,2 cala/3 cm na kończynie po tej samej stronie.
- Klinicznie istotna infekcja w docelowym miejscu przeszczepu lub infekcja ogólnoustrojowa.
- Obecność klinicznie istotnych nieprawidłowości laboratoryjnych hematologicznych, nerkowych, wątrobowych i krzepnięcia (tj. CBC, PT/INR, Chem-7 i LFT itp.).
- Obecność jakiejkolwiek choroby autoimmunologicznej, z wyjątkiem dobrze kontrolowanej cukrzycy typu 1 lub autoimmunologicznych chorób tarczycy.
- Jakakolwiek historia leczenia eksperymentalnego innym badanym lekiem w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym.
- Obecność aktywnego guza.
- Udokumentowana metaboliczna choroba kości lub jakiekolwiek zaburzenie, takie jak między innymi wrodzona łamliwość kości i osteomalacja, które mogą zakłócać gojenie się kości i metabolizm kości.
- Przewlekłe, trwające lub planowane stosowanie leków, które mogą wpływać na metabolizm kości lub jakość kości, takich jak bisfosfoniany, steroidy, metotreksat, terapie przeciwzakrzepowe, terapia immunosupresyjna lub immunoterapia.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Implant przeszczepu kości NVD-003
Badanie obejmuje 2 ważne procedury chirurgiczne, pobranie tkanki tłuszczowej (ATC) i operację przeszczepu (GS) oraz 3 etapy
|
Korekta kości i chirurgia przeszczepów
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Główny cel: bezpieczeństwo krótkoterminowe (≤3 miesiące) i średnio długoterminowe (>3-12 miesięcy): : Analiza opisowa
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po zabiegu przeszczepu
|
Ocenić liczbę pacjentów z (S)AE związanymi z NVD-003
|
Do 12 miesięcy po zabiegu przeszczepu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Długoterminowe Bezpieczeństwo długoterminowe (>12-24 miesięcy): Analiza opisowa
Ramy czasowe: 12-24 miesięcy po operacji przeszczepu
|
Ocenić liczbę pacjentów z SAE związanymi z NVD-003
|
12-24 miesięcy po operacji przeszczepu
|
|
Ocena długości kości piszczelowej
Ramy czasowe: 3, 6, 12 i 24 miesiące po GS
|
Oceń ewolucyjną długość kości piszczelowej (za pomocą tomografii komputerowej)
|
3, 6, 12 i 24 miesiące po GS
|
|
Tworzenie kości
Ramy czasowe: 3, 6, 12 i 24 miesiące po GS
|
Oceń zmiany w tworzeniu kości (za pomocą oceny Lane i Sandhu na tomografii komputerowej)
|
3, 6, 12 i 24 miesiące po GS
|
|
Przebudowa kości
Ramy czasowe: 3, 6, 12 i 24 miesiące po GS
|
Oceń zmiany w przebudowie kości (za pomocą oceny Lane i Sandhu na tomografii komputerowej) W oparciu o dwuenergetyczny tomograf komputerowy (DECT lub Spectral CT) zbierane są informacje o fotonach o niskiej i wysokiej energii, co pozwala odkryć różnice w tłumieniu zależnym od energii, ułatwia skład NVD 003 i otaczających tkanek oraz określenie gęstości mineralnej kości) w 3, 6 i 12 miesięcy po GS |
3, 6, 12 i 24 miesiące po GS
|
|
Zrost kostny
Ramy czasowe: 3, 6, 12 i 24 miesiące po GS
|
Oceń zmiany w zrostie kostnym (stosując punktację Lane'a i Sandhu na tomografii komputerowej)
|
3, 6, 12 i 24 miesiące po GS
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Philip McClure, MD, International Center for Limb Lengthening Baltimore
- Główny śledczy: Pierre-Louis Docquier, UCL St.Luc Brussels
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Paley D. Congenital pseudarthrosis of the tibia: biological and biomechanical considerations to achieve union and prevent refracture. J Child Orthop. 2019 Apr 1;13(2):120-133. doi: 10.1302/1863-2548.13.180147.
- Dufrane D. Impact of Age on Human Adipose Stem Cells for Bone Tissue Engineering. Cell Transplant. 2017 Sep;26(9):1496-1504. doi: 10.1177/0963689717721203.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NVD003-CLN02 CPT
- 2022-001282-12 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .