Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

NVD-003 vid behandling av medfödd pseudartros i skenbenet

25 januari 2024 uppdaterad av: Novadip Biosciences

En proof-of-concept-studie med NVD-003, ett autologt osteogent bentransplantat, vid behandling av medfödd pseudartros i skenbenet hos pediatriska patienter.

En enarmsstudie med flera länder, multicenter på pediatriska patienter som lider av medfödd pseudartros i skenbenet (CPT), behandlad under den primära kirurgiska interventionen med NVD-003, en autolog 3D-ställningsfri osteogen transplantat.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Medfödd pseudartros är en sällsynt störning med okänd etiologi och varierande historia som visar sig som en icke-förening eller pseudartros av frakturer som utvecklas spontant eller efter mindre trauma. Det kan definieras som en störning av diafysen som avslöjas antingen av pseudartros vid födseln eller av en patologisk fraktur som uppträder i benet med modifikationer såsom böjning, förträngning av märgkanalen eller en cysta. Även om det är ovanligt, är CPT den vanligaste typen av medfödd pseudartros. Dess förekomst rapporteras vara mellan 1:140 000 och 1:250 000 levande födda.

Autolog bentransplantation anses vara guldstandardmetoden eftersom detta material vaskulariseras och integreras med omgivande ben, vilket minimerar risken för infektion, förskjutning eller nedbrytning.

NVD-003 är ett ställningsfritt 3D osteogent transplantat som härrör från autologa fettstamceller som blir inbäddade i sin extracellulära matris och kombineras med hydroxiapatit/beta-trikalciumfosfat (HA/βTCP) partiklar.

NVD-003 är avsett att främja benbildning, stödja den fysiologiska benläkningsprocessen vid svåra patofysiologiska tillstånd som hypoxi, brist på mineraliserad kallusbildning, benresorption och låg osteogenicitet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

4

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21215
        • Adult/Pediatric Limb Lengthening and Reconstruction - International Center for Limb Lengthening - Rubin Institute for Advanced Orthopedics Baltimore

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 8 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnostiserats med medfödd pseudartros i skenbenet (med eller utan NF1) och med en icke-läkande Paley typ 3 eller 4 fraktur.
  • Minsta vikt på 5 kg/11 lbs.
  • Max 2 tidigare misslyckade kirurgiska ortopediska ingrepp för att behandla den primära CPT-frakturen.
  • Acceptabla serologi- och molekylära testresultat exklusive närvaron av virus
  • Tillfredsställande allmänt hälsotillstånd för att genomgå operationer (ATC och GS) med anestesi enligt lokala standarder.
  • Patientens förälder(ar) och/eller vårdnadshavare gav skriftligt informerat samtycke och accepterade patientens deltagande i prövningen.

Exklusions kriterier:

  • Bilateral CPT.
  • Förekomst av CPT utan fraktur i skenbenet (Paley typ 1 och 2).
  • Fler än 2 misslyckade kirurgiska försök att behandla den primära tibiafrakturen.
  • Bevis på plexiform neurofibrom av valfri storlek eller nodulärt fibrom ≥ 1,2in/3cm på det ipsilaterala benet.
  • Kliniskt signifikant infektion vid måltransplantationsstället eller systemisk infektion.
  • Förekomst av kliniskt signifikanta hematologiska, njur-, lever- och koagulationslaboratorieavvikelser (d.v.s. CBC, PT/INR, Chem-7 och LFT, etc.).
  • Förekomst av någon autoimmun sjukdom, med undantag för välkontrollerad diabetes typ 1 eller autoimmuna sköldkörtelsjukdomar.
  • Eventuell historia av experimentell terapi med ett annat prövningsläkemedel inom 60 dagar före screening.
  • Närvaro av aktiv tumör.
  • Dokumenterad metabolisk bensjukdom eller någon störning, såsom men inte begränsat till osteogenesis imperfecta och osteomalaci, som kan störa benläkning och benmetabolism.
  • Kronisk, pågående eller planerad användning av mediciner som kan påverka benmetabolismen eller benkvaliteten såsom bisfosfonater, steroider, metotrexat, antikoagulantia, immunsuppressiv behandling eller immunterapi.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: NVD-003 bentransplantatimplantat

Studien inkluderar 2 viktiga kirurgiska ingrepp, fettvävnadsinsamling (ATC) och transplantationskirurgi (GS) och 3 stadier

  • Steg 1: En screening, insamling av fettvävnad och tillverkningsperiod för NVD 003.
  • Steg 2: Transplanteringsoperation och 12 månaders uppföljningsperiod efter GS.
  • Steg 3: långvarig säkerhetsuppföljningsperiod (från efter månad 12 till månad 24).
Biologisk: NVD-003, ett autologt 3D-ställningsfritt osteogent transplantat
Benkorrigering och transplantationskirurgi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Primärt mål: säkerhet på kort (≤3 månader) och medellång sikt (>3-12 månader): : Beskrivande analys
Tidsram: Upp till 12 månader efter transplantationsoperation
Bedöm antalet patienter med NVD-003-relaterade (S)AE
Upp till 12 månader efter transplantationsoperation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långsiktig Säkerhet långsiktig (>12-24 månader): Beskrivande analys
Tidsram: 12-24 månader efter transplantationsoperation
Bedöm antalet patienter med NVD-003-relaterade SAE
12-24 månader efter transplantationsoperation
Tibial längd utvärdering
Tidsram: 3-, 6-, 12- och 24 månader efter GS
Bedöm evolution tibial längd (med hjälp av CT-scan)
3-, 6-, 12- och 24 månader efter GS
Benbildning
Tidsram: 3-, 6-, 12- och 24 månader efter GS
Bedöm förändringar i benbildning (med Lane och Sandhu Scoring på CT-skanning)
3-, 6-, 12- och 24 månader efter GS
Benombyggnad
Tidsram: 3-, 6-, 12- och 24 månader efter GS

Bedöm förändringar i benombyggnad (med Lane och Sandhu Scoring på CT-skanning)

Baserat på Dual Energy CT-skanning (DECT eller Spectral CT) samlas information om låg- och högenergifotoner in, vilket gör det möjligt att upptäcka skillnader i energiberoende dämpning, underlätta sammansättningen av NVD 003 och omgivande vävnad och definiera bentäthet. 3-, 6- och 12 månader efter GS
3-, 6-, 12- och 24 månader efter GS
Benförening
Tidsram: 3-, 6-, 12- och 24 månader efter GS
Bedöm förändringar i benförening (med Lane och Sandhu Scoring på CT-skanning)
3-, 6-, 12- och 24 månader efter GS

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novadip Biosciences

Utredare

  • Huvudutredare: Philip McClure, MD, International Center for Limb Lengthening Baltimore
  • Huvudutredare: Pierre-Louis Docquier, UCL St.Luc Brussels

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 november 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 januari 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 oktober 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 januari 2023

Första postat (Faktisk)

23 januari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

26 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NVD003-CLN02 CPT
  • 2022-001282-12 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera