Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

NVD-003 в лечении врожденного ложного сустава большеберцовой кости

25 января 2024 г. обновлено: Novadip Biosciences

Проверочное исследование с NVD-003, аутологичным остеогенным костным трансплантатом, при лечении врожденного ложного сустава большеберцовой кости у педиатрических пациентов.

Одногрупповое, многострановое, многоцентровое исследование с участием детей, страдающих врожденным ложным суставом большеберцовой кости (ВПТ), получавших лечение во время первичного хирургического вмешательства с помощью NVD-003, аутологичного трехмерного остеогенного трансплантата без каркаса.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Врожденный ложный сустав — это редкое заболевание неизвестной этиологии с вариабельным анамнезом, которое проявляется несращением или ложным суставом переломов, которые развиваются спонтанно или после незначительной травмы. Его можно определить как заболевание диафиза, которое проявляется либо ложным суставом при рождении, либо патологическим переломом кости с изменениями, такими как искривление, сужение костномозгового канала или киста. Несмотря на редкость, CPT является наиболее часто наблюдаемым типом врожденного ложного сустава. Сообщается, что его частота составляет от 1: 140 000 до 1: 250 000 живорождений.

Аутологичная костная пластика считается золотым стандартом, поскольку этот материал васкуляризует и интегрируется с окружающей костью, сводя к минимуму риск инфекции, смещения или разрушения.

NVD-003 представляет собой трехмерный остеогенный трансплантат без каркаса, полученный из аутологичных жировых стволовых клеток, которые внедряются в их внеклеточный матрикс и объединяются с частицами гидроксиапатита/бета-трикальцийфосфата (HA/βTCP).

NVD-003 предназначен для стимуляции костеобразования, поддерживая физиологический процесс заживления костей при тяжелых патофизиологических состояниях, таких как гипоксия, отсутствие формирования минерализованной мозоли, резорбция кости и низкая остеогенность.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

4

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21215
        • Adult/Pediatric Limb Lengthening and Reconstruction - International Center for Limb Lengthening - Rubin Institute for Advanced Orthopedics Baltimore

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 8 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз: врожденный ложный сустав большеберцовой кости (с или без NF1) и наличие незаживающего перелома по Палею 3 или 4 типа.
  • Минимальный вес 5 кг/11 фунтов.
  • Максимум 2 предыдущих неудачных хирургических ортопедических вмешательства по поводу первичного перелома CPT.
  • Приемлемые результаты серологических и молекулярных тестов, за исключением присутствия вирусов
  • Удовлетворительное общее состояние для проведения оперативных вмешательств (ATC и GS) с наркозом по местным стандартам.
  • Родитель (родители) пациента и/или законный опекун (опекуны) предоставили письменное информированное согласие и согласились на участие пациента в исследовании.

Критерий исключения:

  • Двусторонний КПТ.
  • Наличие КПТ без перелома большеберцовой кости (тип 1 и 2 по Палею).
  • Более 2 неудачных хирургических попыток лечения первичного перелома большеберцовой кости.
  • Доказательства плексиформной нейрофибромы любого размера или узловой фибромы ≥ 1,2 дюйма/3 см на ипсилатеральной ножке.
  • Клинически значимая инфекция в целевом месте трансплантации или системная инфекция.
  • Наличие клинически значимых гематологических, почечных, печеночных и коагуляционных лабораторных отклонений (например, общий анализ крови, ПВ/МНО, биохимия 7, LFT и т. д.).
  • Наличие любого аутоиммунного заболевания, за исключением хорошо контролируемого диабета 1 типа или аутоиммунных заболеваний щитовидной железы.
  • Любая история экспериментальной терапии другим исследуемым препаратом в течение 60 дней до скрининга.
  • Наличие активной опухоли.
  • Документально подтвержденное метаболическое заболевание костей или любое нарушение, такое как, помимо прочего, несовершенный остеогенез и остеомаляция, которые могут препятствовать заживлению костей и костному метаболизму.
  • Хроническое, постоянное или запланированное использование лекарств, которые могут повлиять на метаболизм или качество костей, таких как бисфосфонаты, стероиды, метотрексат, антикоагулянтная терапия, иммунодепрессантная терапия или иммунотерапия.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Имплантат костный трансплантат НВД-003

Исследование включает в себя 2 важные хирургические процедуры: сбор жировой ткани (ATC) и операцию по пересадке (GS), а также 3 этапа.

  • Этап 1: скрининг, сбор жировой ткани и период изготовления NVD 003.
  • Этап 2: операция по пластике и 12-месячный период наблюдения после ГС.
  • Этап 3: длительный период наблюдения за безопасностью (с 12-го по 24-й месяц).
Биологический: NVD-003, аутологичный трехмерный остеогенный трансплантат без каркаса
Костная коррекция и пластика

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Основная цель: краткосрочная (≤3 месяцев) и среднесрочная (>3–12 месяцев) безопасность: описательный анализ.
Временное ограничение: До 12 месяцев после операции по пересадке
Оценить количество пациентов с НЯ, связанными с NVD-003 (S)AE
До 12 месяцев после операции по пересадке

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочная безопасность в долгосрочной перспективе (> 12–24 месяцев): описательный анализ
Временное ограничение: 12-24 месяца после операции по пересадке
Оценить количество пациентов с СНЯ, связанными с NVD-003
12-24 месяца после операции по пересадке
Оценка длины большеберцовой кости
Временное ограничение: Через 3, 6, 12 и 24 месяца после ГС
Оценить эволюцию длины большеберцовой кости (с помощью компьютерной томографии)
Через 3, 6, 12 и 24 месяца после ГС
Формирование кости
Временное ограничение: Через 3, 6, 12 и 24 месяца после ГС
Оцените изменения в костеобразовании (используя шкалу Лейна и Сандху на КТ)
Через 3, 6, 12 и 24 месяца после ГС
Ремоделирование кости
Временное ограничение: Через 3, 6, 12 и 24 месяца после ГС

Оценить изменения в ремоделировании кости (используя шкалу Лейна и Сандху на КТ)

На основе двухэнергетической КТ (DECT или Spectral CT) собирается информация о фотонах низкой и высокой энергии, что позволяет выявить различия в энергозависимом затухании, облегчить состав NVD 003 и окружающих тканей и определить минеральную плотность кости) через 3, 6 и 12 месяцев после ГС
Через 3, 6, 12 и 24 месяца после ГС
Костный союз
Временное ограничение: Через 3, 6, 12 и 24 месяца после ГС
Оцените изменения в сращении костей (используя шкалу Лейна и Сандху на КТ)
Через 3, 6, 12 и 24 месяца после ГС

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novadip Biosciences

Следователи

  • Главный следователь: Philip McClure, MD, International Center for Limb Lengthening Baltimore
  • Главный следователь: Pierre-Louis Docquier, UCL St.Luc Brussels

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 ноября 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 октября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 января 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 января 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

26 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NVD003-CLN02 CPT
  • 2022-001282-12 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться