NVD-003 en el tratamiento de la pseudoartrosis congénita de la tibia
Un estudio de prueba de concepto con NVD-003, un injerto óseo osteogénico autólogo, en el tratamiento de la pseudoartrosis congénita de la tibia en pacientes pediátricos.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La pseudoartrosis congénita es un trastorno raro de etiología desconocida y antecedentes variables que se manifiesta como una pseudoartrosis o pseudoartrosis de fracturas que se desarrollan espontáneamente o después de un traumatismo menor. Puede definirse como un trastorno de la diáfisis que se manifiesta por seudoartrosis al nacer o por una fractura patológica que se presenta en el hueso con modificaciones como arqueamiento, estrechamiento del canal medular o un quiste. Aunque es poco común, la CPT es el tipo de pseudoartrosis congénita observado con mayor frecuencia. Se informa que su incidencia es de 1:140.000 a 1:250.000 nacidos vivos.
El injerto óseo autólogo se considera el enfoque estándar de oro, ya que este material se vasculariza y se integra con el hueso circundante, lo que minimiza el riesgo de infección, desprendimiento o rotura.
NVD-003 es un injerto osteogénico 3D sin andamiaje derivado de células madre adiposas autólogas que se incrustan en su matriz extracelular y se combinan con partículas de hidroxiapatita/fosfato tricálcico beta (HA/βTCP).
NVD-003 está destinado a promover la formación ósea, apoyando el proceso de curación ósea fisiológica en condiciones fisiopatológicas severas como hipoxia, falta de formación de callos mineralizados, reabsorción ósea y baja osteogenicidad.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
- Adult/Pediatric Limb Lengthening and Reconstruction - International Center for Limb Lengthening - Rubin Institute for Advanced Orthopedics Baltimore
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con pseudoartrosis congénita de la tibia (con o sin NF1) y presentando una fractura de Paley tipo 3 o 4 que no cicatriza.
- Peso mínimo de 5kg/11lbs.
- Máximo 2 intervenciones quirúrgicas ortopédicas previas fallidas para tratar la fractura primaria del CPT.
- Resultados aceptables de pruebas serológicas y moleculares excluyendo la presencia de virus
- Condición de salud general satisfactoria para someterse a cirugías (ATC y GS) con anestesia según las normas locales.
- Los padres y/o tutores legales del paciente dieron su consentimiento informado por escrito y aceptaron la participación del paciente en el ensayo.
Criterio de exclusión:
- TPC bilateral.
- Presencia de TPC sin fractura de tibia (Paley tipo 1 y 2).
- Más de 2 intentos quirúrgicos fallidos para tratar la fractura tibial primaria.
- Evidencia de neurofibroma plexiforme de cualquier tamaño o fibroma nodular ≥ 1,2 pulgadas/3 cm en la pierna ipsolateral.
- Infección clínicamente significativa en el sitio de injerto objetivo o infección sistémica.
- Presencia de anomalías de laboratorio hematológicas, renales, hepáticas y de coagulación clínicamente significativas (es decir, CBC, PT/INR, Chem-7 y LFT, etc.).
- Presencia de cualquier enfermedad autoinmune, a excepción de diabetes tipo 1 bien controlada o trastornos tiroideos autoinmunes.
- Cualquier historial de terapia experimental con otro fármaco en investigación dentro de los 60 días anteriores a la selección.
- Presencia de tumor activo.
- Enfermedad ósea metabólica documentada o cualquier trastorno, como, entre otros, osteogénesis imperfecta y osteomalacia, que podría interferir con la cicatrización ósea y el metabolismo óseo.
- Uso crónico, continuo o planificado de medicamentos que pueden afectar el metabolismo óseo o la calidad ósea, como bisfosfonatos, esteroides, metotrexato, terapias anticoagulantes, terapia inmunosupresora o inmunoterapia.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Implante de injerto óseo NVD-003
El estudio incluye 2 importantes procedimientos quirúrgicos, la Recolección de Tejido Adiposo (ATC) y la Cirugía de Injerto (GS) y 3 etapas
|
Cirugía de corrección e injerto óseo
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Objetivo primario: seguridad a corto (≤3 meses) y medio largo plazo (>3-12 meses): : Análisis descriptivo
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses después de la cirugía de injerto
|
Evaluar el número de pacientes con (S)AE relacionados con NVD-003
|
Hasta 12 meses después de la cirugía de injerto
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Largo plazo Seguridad a largo plazo (>12-24 meses): Análisis descriptivo
Periodo de tiempo: 12-24 meses después de la cirugía de injerto
|
Evaluar el número de pacientes con SAEs relacionados con NVD-003
|
12-24 meses después de la cirugía de injerto
|
|
Evaluación de la longitud tibial
Periodo de tiempo: 3, 6, 12 y 24 meses post-GS
|
Evaluar la evolución de la longitud tibial (usando CT-Scan)
|
3, 6, 12 y 24 meses post-GS
|
|
Formación ósea
Periodo de tiempo: 3, 6, 12 y 24 meses post-GS
|
Evaluar los cambios en la formación ósea (usando la puntuación de Lane y Sandhu en CT-Scan)
|
3, 6, 12 y 24 meses post-GS
|
|
Remodelación ósea
Periodo de tiempo: 3, 6, 12 y 24 meses post-GS
|
Evaluar los cambios en la remodelación ósea (utilizando la puntuación de Lane y Sandhu en la tomografía computarizada) Basado en la tomografía computarizada de energía dual (DECT o CT espectral), se recopila información de fotones de baja y alta energía, lo que permite descubrir diferencias en la atenuación dependiente de la energía, facilitando la composición de NVD 003 y el tejido circundante y definir la densidad mineral ósea) a los 3, 6 y 12 meses después del SG |
3, 6, 12 y 24 meses post-GS
|
|
Unión ósea
Periodo de tiempo: 3, 6, 12 y 24 meses post-GS
|
Evaluar los cambios en la unión ósea (utilizando la puntuación de Lane y Sandhu en la tomografía computarizada)
|
3, 6, 12 y 24 meses post-GS
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Philip McClure, MD, International Center for Limb Lengthening Baltimore
- Investigador principal: Pierre-Louis Docquier, UCL St.Luc Brussels
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Paley D. Congenital pseudarthrosis of the tibia: biological and biomechanical considerations to achieve union and prevent refracture. J Child Orthop. 2019 Apr 1;13(2):120-133. doi: 10.1302/1863-2548.13.180147.
- Dufrane D. Impact of Age on Human Adipose Stem Cells for Bone Tissue Engineering. Cell Transplant. 2017 Sep;26(9):1496-1504. doi: 10.1177/0963689717721203.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NVD003-CLN02 CPT
- 2022-001282-12 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .