NVD-003 dans le traitement de la pseudarthrose congénitale du tibia
Une étude de preuve de concept avec NVD-003, une greffe osseuse ostéogénique autologue, dans le traitement de la pseudarthrose congénitale du tibia chez les patients pédiatriques.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La pseudarthrose congénitale est une maladie rare d'étiologie inconnue et d'histoire variable qui se manifeste par une pseudarthrose ou une pseudarthrose de fractures qui se développent spontanément ou à la suite d'un traumatisme mineur. Elle peut être définie comme un trouble de la diaphyse qui se révèle soit par une pseudarthrose à la naissance, soit par une fracture pathologique se présentant au niveau de l'os avec des modifications telles qu'une courbure, un rétrécissement du canal médullaire ou un kyste. Bien que peu fréquente, la CPT est le type de pseudarthrose congénitale le plus fréquemment observé. Son incidence serait comprise entre 1/140 000 et 1/250 000 naissances vivantes.
La greffe osseuse autologue est considérée comme l'approche de référence car ce matériau se vascularise et s'intègre à l'os environnant, minimisant le risque d'infection, de délogement ou de rupture.
NVD-003 est une greffe ostéogénique 3D sans échafaudage dérivée de cellules souches adipeuses autologues qui s'incrustent dans leur matrice extracellulaire et sont associées à des particules d'hydroxyapatite/bêta-phosphate tricalcique (HA/βTCP).
NVD-003 est destiné à favoriser la formation osseuse, en soutenant le processus physiologique de cicatrisation osseuse dans des conditions physiopathologiques sévères telles que l'hypoxie, l'absence de formation de callosités minéralisées, la résorption osseuse et une faible ostéogénicité.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Brussels, Belgique, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21215
- Adult/Pediatric Limb Lengthening and Reconstruction - International Center for Limb Lengthening - Rubin Institute for Advanced Orthopedics Baltimore
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostiqué avec une pseudarthrose congénitale du tibia (avec ou sans NF1) et présentant une fracture de Paley de type 3 ou 4 non cicatrisante.
- Poids minimum de 5kg/11lbs.
- Maximum 2 interventions orthopédiques chirurgicales antérieures échouées pour traiter la fracture primaire du CPT.
- Résultats de tests sérologiques et moléculaires acceptables excluant la présence de virus
- État de santé général satisfaisant pour subir des interventions chirurgicales (ATC et GS) avec anesthésie selon les normes locales.
- Le(s) parent(s) et/ou tuteur(s) légal(aux) du patient ont fourni un consentement éclairé écrit et ont accepté la participation du patient à l'essai.
Critère d'exclusion:
- CPT bilatéral.
- Présence de CPT sans fracture du tibia (Paley type 1 et 2).
- Plus de 2 tentatives chirurgicales infructueuses pour traiter la fracture primaire du tibia.
- Preuve de neurofibrome plexiforme de toute taille ou fibrome nodulaire ≥ 1,2 po/3 cm sur la jambe ipsilatérale.
- Infection cliniquement significative au niveau du site de greffe cible ou infection systémique.
- Présence d'anomalies de laboratoire hématologiques, rénales, hépatiques et de coagulation cliniquement significatives (c.-à-d. FSC, PT/INR, Chem-7 et LFT, etc.).
- Présence de toute maladie auto-immune, à l'exception d'un diabète de type 1 bien contrôlé ou de troubles thyroïdiens auto-immuns.
- Tout antécédent de thérapie expérimentale avec un autre médicament expérimental dans les 60 jours précédant le dépistage.
- Présence de tumeur active.
- Maladie osseuse métabolique documentée ou tout trouble, tel que, mais sans s'y limiter, l'ostéogenèse imparfaite et l'ostéomalacie, qui pourrait interférer avec la cicatrisation osseuse et le métabolisme osseux.
- Utilisation chronique, continue ou planifiée de médicaments susceptibles d'affecter le métabolisme osseux ou la qualité osseuse, tels que les bisphosphonates, les stéroïdes, le méthotrexate, les traitements anticoagulants, les traitements immunosuppresseurs ou l'immunothérapie.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Implant de greffe osseuse NVD-003
L'étude comprend 2 procédures chirurgicales importantes, la collecte de tissu adipeux (ATC) et la chirurgie de greffe (GS) et 3 étapes
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Chirurgie de correction et de greffe osseuse
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Objectif principal : sécurité court (≤3 mois) et moyen long terme (>3-12 mois) : : Analyse descriptive
Délai: Jusqu'à 12 mois après la chirurgie de greffe
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Évaluer le nombre de patients atteints d'EI (S) liés au NVD-003
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Jusqu'à 12 mois après la chirurgie de greffe
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Innocuité à long terme (>12-24 mois) : Analyse descriptive
Délai: 12 à 24 mois après la chirurgie de greffe
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Évaluer le nombre de patients atteints d'EIG liés au NVD-003
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12 à 24 mois après la chirurgie de greffe
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Évaluation de la longueur tibiale
Délai: 3, 6, 12 et 24 mois post-GS
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Évaluer l'évolution de la longueur tibiale (par CT-Scan)
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3, 6, 12 et 24 mois post-GS
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Formation osseuse
Délai: 3, 6, 12 et 24 mois post-GS
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Évaluer les changements dans la formation osseuse (à l'aide de la notation Lane et Sandhu sur CT-Scan)
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3, 6, 12 et 24 mois post-GS
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Remodelage osseux
Délai: 3, 6, 12 et 24 mois post-GS
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Évaluer les changements dans le remodelage osseux (à l'aide de Lane et Sandhu Scoring sur CT-scan) Sur la base d'un scanner à double énergie (DECT ou Spectral CT), des informations sur les photons à basse et haute énergie sont collectées, permettant de découvrir les différences d'atténuation dépendant de l'énergie, facilitant la composition de NVD 003 et des tissus environnants et définissant la densité minérale osseuse) à 3, 6 et 12 mois post-GS |
3, 6, 12 et 24 mois post-GS
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Union osseuse
Délai: 3, 6, 12 et 24 mois post-GS
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Évaluer les changements dans l'union osseuse (à l'aide de Lane et Sandhu Scoring sur CT-scan)
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3, 6, 12 et 24 mois post-GS
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Philip McClure, MD, International Center for Limb Lengthening Baltimore
- Chercheur principal: Pierre-Louis Docquier, UCL St.Luc Brussels
Publications et liens utiles
Publications générales
- Paley D. Congenital pseudarthrosis of the tibia: biological and biomechanical considerations to achieve union and prevent refracture. J Child Orthop. 2019 Apr 1;13(2):120-133. doi: 10.1302/1863-2548.13.180147.
- Dufrane D. Impact of Age on Human Adipose Stem Cells for Bone Tissue Engineering. Cell Transplant. 2017 Sep;26(9):1496-1504. doi: 10.1177/0963689717721203.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NVD003-CLN02 CPT
- 2022-001282-12 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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