非侵襲的検査によるファブリー病における心血管腎表現型検査 (VDFP)
2025年6月16日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
ファブリー病患者の無症候性機能障害を幅広く表現型解析するのに有効な追加の検査法があるかどうかを判断するために、縦断的なパイロット研究が実施されます。
個々の患者は、この期間中の心血管腎機能の変化を評価するために、2 年間にわたって一連の検査を受けます。
評価される新しいモダリティには、動脈硬化、外来血圧モニタリング、心肺運動検査 (CPET)、および新しい血清および尿バイオマーカーの測定が含まれます。
評価されているこれらの措置の利点は、非侵襲的であり、迅速に実行でき、現在の標準的なスクリーニング方法と比較してコストが削減されることです。
これらの評価の結果は、地域の標準治療に従って臨床的に実施された cMRI および標準的な尿および血清のバイオマーカーと比較されます。
結果はまた、公表された規範的データと、ファブリー病患者と同様の微小血管疾患プロセスを有する真性糖尿病患者からのデータの両方と比較されます。
調査の概要
状態
終了しました
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究に含まれる参加者は、既知のファブリー病の経過観察のために診察を受けている患者です。
これらの患者は、定期的なファブリー病治療のために人類遺伝学部門によって定期的にスクリーニングされます。
身体能力のあるすべてのファブリー病患者は、現地の標準治療に従って、予約時にベースラインの cMRI と CPET を実施します。
説明
包含基準:
- 古典的疾患のファブリー病患者
- CPET を最大限に活用するために必要な英語を話す能力
- -心肺運動検査またはcMRIに対する医学的禁忌はありません
- 未治療または現在ERTを服用中
除外基準:
- 運動を妨げる身体的制限
- ファブリー病に対して現在処方されている非ERT治療
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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ファブリー病のフォローアップ患者
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ベースライン cMRI、血管反応性研究、および CPET
正確なベースライン測定を行うために、水銀血圧計による手動血圧測定が行われます。
若者で以前に検証された SphygmoCor SCOR-PVx システム (Atcor Medical、Syndey、オーストラリア) は、PWV (脈波速度) と心拍変動 (HRV) の評価に使用されます。
心肺運動試験が実施され、患者は安静時のベースライン酸素摂取量を取得して、試験の速度を決定します。
12 誘導心電図、心拍数、12 誘導リズム ストリップ、および 6 誘導リズム ストリップが記録されます。
酸素消費量と二酸化炭素生成量が測定されます。
血圧が測定されます。
ボーグ スケールを使用して、各ワークロード中に知覚される運動強度が得られます。
サブ最大努力テストの結果は、完了した最大テストから導き出されます。
被験者が嫌気性閾値に達すると、結果の測定値が取得されます。
抽出された臨床検査には、血漿および尿グロボトリアオシルスフィンゴシン (lyso-Gb3)、グロボトリアオシルセラミド (GL3)、血中尿素窒素、クレアチニン、シスタチン C、尿検査、尿タンパク質、尿マイクロアルブミン、および尿クレアチニンが含まれます。
この研究に特化したラボには、N-アセチル-β-グルコサミニダーゼ、尿好中球ゼラチナーゼ関連リポカリン (NGAL)、および腎損傷分子 1 (KIM-1) が含まれます。
すべてのデータは、登録、1 年、2 年という 3 つの異なる時間間隔で取得されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最高収縮期血圧
時間枠：研究完了まで、約22ヶ月
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ファブリー病患者の平均最高収縮期血圧は 160 mmHg と想定されています。
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研究完了まで、約22ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月1日
一次修了 (実際)
2025年4月1日
研究の完了 (実際)
2025年4月1日
試験登録日
最初に提出
2023年1月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月24日
最初の投稿 (実際)
2023年1月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月16日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2021-0779 VDFP
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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