비침습적 검사를 통한 파브리병의 심혈관 표현형 분석 (VDFP)
2025년 6월 16일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
파브리병 환자의 무증상 기능 장애를 광범위하게 표현형화하는 데 효과적인 추가 검사 양식이 있는지 확인하기 위해 종적 파일럿 연구를 수행할 것입니다.
개별 환자는 이 기간 동안 심장혈관신기능의 변화를 평가하기 위해 2년 동안 일련의 검사를 받게 됩니다.
평가되는 새로운 방식에는 동맥 경직도 측정, 보행 혈압 모니터링, 심폐 운동 검사(CPET), 새로운 혈청 및 소변 바이오마커가 포함됩니다.
평가되는 이러한 조치의 이점은 비침습적이고 신속하게 수행할 수 있으며 현재의 표준 선별 양식에 비해 비용이 절감된다는 것입니다.
이러한 평가의 결과는 cMRI 및 지역 표준 관리에 따라 임상적으로 수행된 표준 소변 및 혈청 바이오마커와 비교됩니다.
결과는 또한 공개된 규범 데이터 및 파브리병 환자와 유사한 미세혈관 질환 과정을 가진 당뇨병 환자의 데이터 모두와 비교될 것입니다.
연구 개요
상태
종료됨
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
4
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 연구에 포함되는 참가자는 알려진 파브리병의 추적 관찰을 받고 있는 환자입니다.
이 환자들은 일상적인 파브리병 치료를 위해 인간 유전학 부서에서 정기적으로 검사를 받습니다.
신체 능력이 있는 모든 파브리병 환자는 예약 시 현지 표준 치료에 따라 기준 cMRI 및 CPET를 수행합니다.
설명
포함 기준:
- 고전적 질병을 가진 파브리병 환자
- 최대한의 노력 CPET를 얻는 데 필요한 영어 말하기
- 심폐 운동 검사 또는 cMRI에 대한 의학적 금기 사항 없음
- 순진한 치료 또는 현재 복용 중인 ERT
제외 기준:
- 운동을 방해하는 신체적 제한
- 파브리병에 대한 현재 처방된 비 ERT 치료법
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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파브리병 추적 환자
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기준선 cMRI, 혈관 반응성 연구 및 CPET
정확한 기준선 측정을 위해 수은 혈압계로 수동 혈압을 측정합니다.
이전에 청소년에게 검증된 SphygmoCor SCOR-PVx 시스템(Atcor Medical, Syndey, Australia)은 PWV(맥파 속도) 및 심박 변이도(HRV) 평가에 사용됩니다.
심폐 운동 테스트가 수행되고 환자는 테스트 속도를 결정하기 위해 안정 시 기본 산소 섭취량을 갖게 됩니다.
12리드 ECG, 심박수, 12리드 리듬 스트립 및 6리드 리듬 스트립이 기록됩니다.
산소 소비량과 이산화탄소 생산량이 측정됩니다.
혈압이 측정됩니다.
Borg Scale을 사용하여 각 워크로드 동안 인지된 노력을 얻을 수 있습니다.
준최대 노력 테스트의 결과는 완료된 최대 테스트에서 파생됩니다.
피험자가 혐기성 임계값에 도달하면 결과 측정값을 얻을 수 있습니다.
그려진 임상 실험실에는 혈장 및 소변 글로보트리아오실스핑고신(lyso-Gb3), 글로보트리아오실세라마이드(GL3), 혈액 요소 질소, 크레아티닌, 시스타틴 C, 소변 검사, 소변 단백질, 소변 마이크로알부민 및 소변 크레아티닌이 포함됩니다.
이 연구에 특정한 실험실에는 N-아세틸-β-글루코사미니다아제, 소변 호중구 젤라티나아제 관련 리포칼린(NGAL) 및 신장 손상 분자 1(KIM-1)이 포함됩니다.
모든 데이터는 등록, 1년 및 2년의 세 가지 다른 시간 간격으로 수집됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최고 수축기 혈압
기간: 연구 완료까지 약 22개월
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파브리병 환자의 평균 최고 수축기 혈압은 160mmHg로 가정합니다.
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연구 완료까지 약 22개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2025년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2025년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 1월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 1월 24일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 6월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 16일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2021-0779 VDFP
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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