RDEBの治療のために以前にEB-101で治療された参加者のための長期延長研究
2026年7月16日 更新者：Abeona Therapeutics, Inc
劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）の治療のために以前にEB-101で治療された参加者のための長期延長研究
劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）の治療のために以前にEB-101で治療された参加者のための長期延長研究
調査の概要
詳細な説明
これは、RDEB創傷部位の治療のための遺伝子修正ケラチノサイトシート（EB-101）の外科的適用を含む以前の介入試験の参加者における非盲検の長期追跡調査です。
最大22人の参加者がこの研究に登録され、治療後少なくとも5年間追跡されます。
患者から報告された結果と安全性は、研究全体で評価され、該当する場合は、前の介入 EB-101 試験のベースラインと比較されます。
完了すると、参加者は年次モニタリング プログラムに移行し、さらに 10 年間の電話による訪問を受けることができます。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
22
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Redwood City、California、アメリカ、94063
- Stanford University
-
-
Massachusetts
-
Worcester、Massachusetts、アメリカ、01605
- University of Massachusetts Medical School
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
以前にEB-101治療を受けた患者
説明
包含基準:
- 同意/同意を与える意思と能力がある;
- 18 歳未満の場合、保護者は同意する意思があり、同意することができます。
- -EB-101による以前の研究治療。
除外基準:
- -治験責任医師が決定したプロトコルに適切に従うことができない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
長期延長
この研究は、以前のEB-101研究に登録された参加者の1つのグループを追跡します。
|
これは非介入であり、EB-101で治療された患者に続きます
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
創傷閉鎖
時間枠：5年
|
治験責任医師の直接評価により決定された、54 か月目までのすべての診療所訪問で 50% 以上、75% 以上、および 100% の治癒を伴う RDEB 創傷の割合。
|
5年
|
|
創傷感染と有害事象
時間枠：5年
|
感染症または関連する有害事象のある参加者と傷の数。
|
5年
|
|
治療中に発生した有害事象の数。
時間枠：5年
|
治療中に発生した有害事象の数。
|
5年
|
|
重篤な有害事象
時間枠：5年
|
入院（重篤な有害事象[SAE]）に至った参加者数と創傷の数。
|
5年
|
|
扁平上皮癌の発生率。
時間枠：5年
|
扁平上皮癌の発生率。
|
5年
|
|
複製能力のあるレトロウイルス (RCR) のステータス
時間枠：5年
|
複製能力のあるレトロウイルス (RCR) のステータス
|
5年
|
|
Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES)
時間枠：5 years
|
Change in pain assessed by Wong-Baker FACES scale at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Itch Severity Scale
時間枠：5 years
|
Longitudinal change of Itch severity scores assessed at all clinic visits up to Week 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale
時間枠：5 years
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain (CrGI-Pain) scores assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 1 and the maximum score value is 7, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Zarit Burden Interview Scale
時間枠：5 years
|
Longitudinal change of Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for caregiver scores related to wound care, assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 4, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa
時間枠：5 years
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) responses will be assessed at all clinic visits up to Month 54.
|
5 years
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Angela Iheanacho, MS、Abeona Therapeutics, Inc
- スタディディレクター：Sarah Abdelwahab, MD、Abeona Therapeutics, Inc
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年2月9日
一次修了 (推定)
2036年2月1日
研究の完了 (推定)
2036年8月1日
試験登録日
最初に提出
2023年1月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月23日
最初の投稿 (実際)
2023年2月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月16日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- EB-101-LT-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。