Een langetermijnverlengingsonderzoek voor deelnemers die eerder zijn behandeld met EB-101 voor de behandeling van RDEB
16 juli 2026 bijgewerkt door: Abeona Therapeutics, Inc
Een langdurig extensieonderzoek voor deelnemers die eerder zijn behandeld met EB-101 voor de behandeling van recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB)
Een langetermijnverlengingsonderzoek voor deelnemers die eerder zijn behandeld met EB-101 voor de behandeling van recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB)
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label vervolgonderzoek op lange termijn bij deelnemers aan eerdere interventionele onderzoeken met chirurgische toepassing van gen-gecorrigeerde keratinocytvellen (EB-101) voor de behandeling van RDEB-wonden.
Er zullen maximaal 22 deelnemers deelnemen aan deze studie, met follow-up tot ten minste 5 jaar na de behandeling.
Door de patiënt gerapporteerde resultaten en veiligheid zullen tijdens het onderzoek worden beoordeeld en, indien van toepassing, worden vergeleken met de uitgangswaarde van de voorgaande interventionele EB-101-studie.
Na voltooiing gaan de deelnemers over op een jaarlijks monitoringprogramma voor nog eens 10 jaar telefonische bezoeken.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
22
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
- Stanford University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01605
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënt met eerdere EB-101-behandeling
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bereid en in staat toestemming/instemming te geven;
- Indien onder de 18 jaar voogd(en) bereid en in staat is/zijn om toestemming te geven;
- Voorafgaande studiebehandeling met EB-101.
Uitsluitingscriteria:
- Onvermogen om het protocol correct te volgen zoals bepaald door de hoofdonderzoeker
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Verlenging op lange termijn
Deze studie volgt een groep deelnemers die deelnamen aan een eerdere EB-101-studie.
|
Dit is niet-interventioneel en volgt patiënten die worden behandeld met EB-101
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Wond Sluiting
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Percentage RDEB-wonden met genezing ≥50%, ≥75% en 100% bij alle kliniekbezoeken tot maand 54 zoals bepaald door directe onderzoekerbeoordeling.
|
5 jaar
|
|
Wondinfectie en bijwerkingen
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Het aantal deelnemers en wonden met een infectie of een daaraan gerelateerde bijwerking.
|
5 jaar
|
|
Het aantal tijdens de behandeling optredende bijwerkingen.
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Het aantal tijdens de behandeling optredende bijwerkingen.
|
5 jaar
|
|
Ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Het aantal deelnemers en wonden die resulteren in ziekenhuisopname (ernstig ongewenst voorval [SAE]).
|
5 jaar
|
|
Incidentie van plaveiselcelcarcinoom.
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Incidentie van plaveiselcelcarcinoom.
|
5 jaar
|
|
Replicatiecompetent retrovirus (RCR)-status
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Replicatiecompetent retrovirus (RCR)-status
|
5 jaar
|
|
Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES)
Tijdsspanne: 5 years
|
Change in pain assessed by Wong-Baker FACES scale at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Itch Severity Scale
Tijdsspanne: 5 years
|
Longitudinal change of Itch severity scores assessed at all clinic visits up to Week 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale
Tijdsspanne: 5 years
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain (CrGI-Pain) scores assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 1 and the maximum score value is 7, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Zarit Burden Interview Scale
Tijdsspanne: 5 years
|
Longitudinal change of Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for caregiver scores related to wound care, assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 4, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa
Tijdsspanne: 5 years
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) responses will be assessed at all clinic visits up to Month 54.
|
5 years
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
- Studie directeur: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
9 februari 2021
Primaire voltooiing (Geschat)
1 februari 2036
Studie voltooiing (Geschat)
1 augustus 2036
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 januari 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 januari 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
1 februari 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 juli 2026
Laatst geverifieerd
1 maart 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Andere studie-ID-nummers
- EB-101-LT-001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .