Pitkäaikainen jatkotutkimus osallistujille, joita on aiemmin hoidettu EB-101:llä RDEB:n hoitoon
torstai 16. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Abeona Therapeutics, Inc
Pitkäaikainen jatkotutkimus osallistujille, joita on aiemmin hoidettu EB-101:llä resessiivisen dystrofisen epidermolyysibullosan (RDEB) hoitoon
Pitkäaikainen jatkotutkimus osallistujille, joita on aiemmin hoidettu EB-101:llä resessiivisen dystrofisen epidermolyysibullosan (RDEB) hoitoon
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, pitkäaikainen seurantatutkimus, johon osallistui aikaisempien interventiotutkimusten osallistujia, jotka käsittivät geenikorjattujen keratinosyyttilevyjen (EB-101) kirurgisen levityksen RDEB-haavakohtien hoitoon.
Jopa 22 osallistujaa otetaan mukaan tähän tutkimukseen, ja niitä seurataan vähintään 5 vuoden ajan hoidon jälkeen.
Potilaiden ilmoittamia tuloksia ja turvallisuutta arvioidaan koko tutkimuksen ajan, ja soveltuvin osin verrataan edellisen interventiotutkimuksen EB-101 lähtötilanteeseen.
Valmistuttuaan osallistujat siirtyvät vuosittaiseen seurantaohjelmaan 10 lisävuotta puhelinkäyntejä varten.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
22
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
- Stanford University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01605
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilas, joka on saanut aikaisempaa EB-101-hoitoa
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Halukas ja kykenevä antamaan suostumuksen/suostumuksen;
- Jos huoltaja on alle 18-vuotias, hän on halukas ja kykenevä antamaan suostumuksen;
- Aikaisempi tutkimushoito EB-101:llä.
Poissulkemiskriteerit:
- Päätutkijan määrittämä kyvyttömyys noudattaa asianmukaisesti protokollaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Pitkäaikainen pidennys
Tässä tutkimuksessa seurataan yhtä osallistujaryhmää, joka oli ilmoittautunut edelliseen EB-101-tutkimukseen.
|
Tämä on ei-interventio ja seuraa potilaita, joita on hoidettu EB-101:llä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haavan sulkeminen
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Niiden RDEB-haavojen osuus, jotka paranivat ≥ 50 %, ≥ 75 % ja 100 % kaikilla klinikkakäynneillä 54. kuukauteen saakka suoraan tutkijan arvioinnin perusteella.
|
5 vuotta
|
|
Haavatulehdus ja haittatapahtumat
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Osallistujien määrä ja haavat, joilla on infektio tai jokin siihen liittyvä haittatapahtuma.
|
5 vuotta
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien määrä.
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien määrä.
|
5 vuotta
|
|
Vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Osallistujien määrä ja haavat, jotka johtavat sairaalahoitoon (vakava haittatapahtuma [SAE]).
|
5 vuotta
|
|
Levyepiteelikarsinooman esiintyvyys.
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Levyepiteelikarsinooman esiintyvyys.
|
5 vuotta
|
|
Replikaatiokykyisen retroviruksen (RCR) tila
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Replikaatiokykyisen retroviruksen (RCR) tila
|
5 vuotta
|
|
Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES)
Aikaikkuna: 5 years
|
Change in pain assessed by Wong-Baker FACES scale at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Itch Severity Scale
Aikaikkuna: 5 years
|
Longitudinal change of Itch severity scores assessed at all clinic visits up to Week 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale
Aikaikkuna: 5 years
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain (CrGI-Pain) scores assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 1 and the maximum score value is 7, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Zarit Burden Interview Scale
Aikaikkuna: 5 years
|
Longitudinal change of Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for caregiver scores related to wound care, assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 4, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa
Aikaikkuna: 5 years
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) responses will be assessed at all clinic visits up to Month 54.
|
5 years
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
- Opintojohtaja: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 9. helmikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. helmikuuta 2036
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. elokuuta 2036
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 23. tammikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. tammikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- EB-101-LT-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .