Uno studio di estensione a lungo termine per i partecipanti precedentemente trattati con EB-101 per il trattamento di RDEB
16 luglio 2026 aggiornato da: Abeona Therapeutics, Inc
Uno studio di estensione a lungo termine per i partecipanti precedentemente trattati con EB-101 per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB)
Uno studio di estensione a lungo termine per i partecipanti precedentemente trattati con EB-101 per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB)
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio di follow-up in aperto, a lungo termine, condotto su partecipanti di precedenti studi interventistici che prevedevano l'applicazione chirurgica di fogli di cheratinociti corretti geneticamente (EB-101) per il trattamento dei siti delle ferite RDEB.
Fino a 22 partecipanti saranno arruolati in questo studio, con follow-up per almeno 5 anni dopo il trattamento.
Gli esiti e la sicurezza riportati dai pazienti saranno valutati durante lo studio e, ove applicabile, rispetto al basale del precedente studio interventistico EB-101.
Al termine, i partecipanti passeranno a un programma di monitoraggio annuale per ulteriori 10 anni di visite telefoniche.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
22
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
- Stanford University
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
- University of Massachusetts Medical School
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Paziente con precedente trattamento con EB-101
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Volontà e capacità di dare il consenso/assenso;
- Se minore di 18 anni, il/i tutore/i è/sono disposto/i a dare il proprio consenso;
- Precedente trattamento in studio con EB-101.
Criteri di esclusione:
- Incapacità di seguire correttamente il protocollo come determinato dal ricercatore principale
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Estensione a lungo termine
Questo studio seguirà un gruppo di partecipanti che sono stati arruolati in un precedente studio EB-101.
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Questo è non interventistico e segue i pazienti trattati con EB-101
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Chiusura della ferita
Lasso di tempo: 5 anni
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Percentuale di ferite RDEB con guarigione ≥50%, ≥75% e 100% in tutte le visite cliniche fino al mese 54 come determinato dalla valutazione del ricercatore diretto.
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5 anni
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Infezione della ferita ed eventi avversi
Lasso di tempo: 5 anni
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Il numero di partecipanti e ferite che presentano un'infezione o qualsiasi evento avverso correlato.
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5 anni
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Il numero di eventi avversi emergenti dal trattamento.
Lasso di tempo: 5 anni
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Il numero di eventi avversi emergenti dal trattamento.
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5 anni
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Eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 5 anni
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Il numero di partecipanti e ferite che comportano il ricovero in ospedale (evento avverso grave [SAE]).
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5 anni
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Incidenza del carcinoma a cellule squamose.
Lasso di tempo: 5 anni
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Incidenza del carcinoma a cellule squamose.
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5 anni
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Stato del retrovirus competente per la replica (RCR).
Lasso di tempo: 5 anni
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Stato del retrovirus competente per la replica (RCR).
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5 anni
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Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES)
Lasso di tempo: 5 years
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Change in pain assessed by Wong-Baker FACES scale at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Itch Severity Scale
Lasso di tempo: 5 years
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Longitudinal change of Itch severity scores assessed at all clinic visits up to Week 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale
Lasso di tempo: 5 years
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Caregiver Global Impression of Change for Pain (CrGI-Pain) scores assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 1 and the maximum score value is 7, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Zarit Burden Interview Scale
Lasso di tempo: 5 years
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Longitudinal change of Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for caregiver scores related to wound care, assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 4, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Quality of Life in Epidermolysis Bullosa
Lasso di tempo: 5 years
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Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) responses will be assessed at all clinic visits up to Month 54.
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5 years
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
- Direttore dello studio: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 febbraio 2021
Completamento primario (Stimato)
1 febbraio 2036
Completamento dello studio (Stimato)
1 agosto 2036
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 gennaio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 gennaio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
1 febbraio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 luglio 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- EB-101-LT-001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .