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Uno studio di estensione a lungo termine per i partecipanti precedentemente trattati con EB-101 per il trattamento di RDEB

26 giugno 2024 aggiornato da: Abeona Therapeutics, Inc

Uno studio di estensione a lungo termine per i partecipanti precedentemente trattati con EB-101 per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB)

Uno studio di estensione a lungo termine per i partecipanti precedentemente trattati con EB-101 per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB)

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di follow-up in aperto, a lungo termine, condotto su partecipanti di precedenti studi interventistici che prevedevano l'applicazione chirurgica di fogli di cheratinociti corretti geneticamente (EB-101) per il trattamento dei siti delle ferite RDEB. Fino a 22 partecipanti saranno arruolati in questo studio, con follow-up per almeno 5 anni dopo il trattamento. Gli esiti e la sicurezza riportati dai pazienti saranno valutati durante lo studio e, ove applicabile, rispetto al basale del precedente studio interventistico EB-101. Al termine, i partecipanti passeranno a un programma di monitoraggio annuale per ulteriori 10 anni di visite telefoniche.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

22

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
        • University of Massachusetts Medical School

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Paziente con precedente trattamento con EB-101

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Volontà e capacità di dare il consenso/assenso;
  • Se minore di 18 anni, il/i tutore/i è/sono disposto/i a dare il proprio consenso;
  • Precedente trattamento in studio con EB-101.

Criteri di esclusione:

  • Incapacità di seguire correttamente il protocollo come determinato dal ricercatore principale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Estensione a lungo termine
Questo studio seguirà un gruppo di partecipanti che sono stati arruolati in un precedente studio EB-101.
Biologico: EB-101
Questo è non interventistico e segue i pazienti trattati con EB-101
Altri nomi:
  • pz-cel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Chiusura della ferita
Lasso di tempo: 5 anni
Percentuale di ferite RDEB con guarigione ≥50%, ≥75% e 100% in tutte le visite cliniche fino al mese 54 come determinato dalla valutazione del ricercatore diretto.
5 anni
Riduzione del dolore
Lasso di tempo: 5 anni
Riduzione del dolore valutata dalla scala Wong-Baker FACES in tutte le visite cliniche fino al mese 54.
5 anni
Gravità del prurito
Lasso di tempo: 5 anni
Variazione longitudinale dei punteggi di gravità del prurito valutati in tutte le visite cliniche fino alla settimana 54.
5 anni
Intervista a Zarit Burden
Lasso di tempo: 5 anni
Variazione longitudinale del Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) per i punteggi del caregiver relativi alla cura delle ferite, valutato in tutte le visite cliniche fino al mese 54.
5 anni
Qualità della vita
Lasso di tempo: 5 anni
Punteggi della qualità della vita nell'epidermolisi bollosa (QOLEB) valutati in tutte le visite cliniche fino al mese 54.
5 anni
Caregiver Impressione globale del dolore
Lasso di tempo: 5 anni
Punteggi dell'impressione globale del dolore (CrGI-Pain) del caregiver valutati in tutte le visite cliniche fino al mese 54.
5 anni
Infezione della ferita ed eventi avversi
Lasso di tempo: 5 anni
Il numero di partecipanti e ferite che presentano un'infezione o qualsiasi evento avverso correlato.
5 anni
Il numero di eventi avversi emergenti dal trattamento.
Lasso di tempo: 5 anni
Il numero di eventi avversi emergenti dal trattamento.
5 anni
Eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 5 anni
Il numero di partecipanti e ferite che comportano il ricovero in ospedale (evento avverso grave [SAE]).
5 anni
Incidenza del carcinoma a cellule squamose.
Lasso di tempo: 5 anni
Incidenza del carcinoma a cellule squamose.
5 anni
Stato del retrovirus competente per la replica (RCR).
Lasso di tempo: 5 anni
Stato del retrovirus competente per la replica (RCR).
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Abeona Therapeutics, Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
  • Direttore dello studio: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 febbraio 2021

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2036

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2036

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

1 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EB-101-LT-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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