RDEB 치료를 위해 이전에 EB-101로 치료받은 참가자를 위한 장기 확장 연구
2026년 7월 16일 업데이트: Abeona Therapeutics, Inc
열성 수포성 이영양성 표피박리증(RDEB) 치료를 위해 이전에 EB-101로 치료받은 참가자를 위한 장기 확장 연구
열성 수포성 이영양성 표피박리증(RDEB) 치료를 위해 이전에 EB-101로 치료받은 참가자를 위한 장기 확장 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 RDEB 상처 부위의 치료를 위해 유전자 교정 각질세포 시트(EB-101)의 외과적 적용을 포함하는 이전 중재 시험의 참가자에 대한 공개 라벨, 장기, 후속 연구입니다.
최대 22명의 참가자가 이 연구에 등록되며 치료 후 최소 5년 동안 추적 관찰됩니다.
환자가 보고한 결과 및 안전성은 연구 전반에 걸쳐 평가되며, 해당되는 경우 선행 중재적 EB-101 시험의 기준선과 비교됩니다.
완료되면 참가자는 전화 방문의 추가 10년 동안 연간 모니터링 프로그램으로 전환됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
22
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Redwood City, California, 미국, 94063
- Stanford University
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01605
- University of Massachusetts Medical School
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이전에 EB-101 치료를 받은 환자
설명
포함 기준:
- 동의/동의를 제공할 의지와 능력
- 18세 미만인 경우 보호자가 동의할 의사가 있고 동의할 수 있습니다.
- EB-101을 사용한 사전 연구 치료.
제외 기준:
- 수석 연구원이 결정한 대로 프로토콜을 적절하게 따를 수 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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장기 연장
이 연구는 이전 EB-101 연구에 등록한 참가자 그룹을 따릅니다.
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이것은 비간섭적이며 EB-101로 치료받은 환자를 따릅니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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상처 봉합
기간: 5 년
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직접적인 조사자 평가에 의해 결정된 바와 같이 54개월까지의 모든 클리닉 방문에서 ≥50%, ≥75% 및 100% 치유된 RDEB 상처의 비율.
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5 년
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상처 감염 및 부작용
기간: 5 년
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감염 또는 관련 부작용이 있는 참가자 및 상처의 수.
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5 년
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치료로 인해 발생한 이상반응의 수.
기간: 5 년
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치료로 인해 발생한 이상반응의 수.
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5 년
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심각한 부작용
기간: 5 년
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입원(중대한 부작용[SAE])을 초래한 참가자 및 상처의 수.
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5 년
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편평 세포 암종의 발생률.
기간: 5 년
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편평 세포 암종의 발생률.
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5 년
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복제 가능 레트로바이러스(RCR) 상태
기간: 5 년
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복제 가능 레트로바이러스(RCR) 상태
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5 년
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Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES)
기간: 5 years
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Change in pain assessed by Wong-Baker FACES scale at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Itch Severity Scale
기간: 5 years
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Longitudinal change of Itch severity scores assessed at all clinic visits up to Week 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale
기간: 5 years
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Caregiver Global Impression of Change for Pain (CrGI-Pain) scores assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 1 and the maximum score value is 7, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Zarit Burden Interview Scale
기간: 5 years
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Longitudinal change of Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for caregiver scores related to wound care, assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 4, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Quality of Life in Epidermolysis Bullosa
기간: 5 years
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Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) responses will be assessed at all clinic visits up to Month 54.
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5 years
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
- 연구 책임자: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 2월 9일
기본 완료 (추정된)
2036년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2036년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 1월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 1월 23일
처음 게시됨 (실제)
2023년 2월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 16일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- EB-101-LT-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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