Eine langfristige Verlängerungsstudie für Teilnehmer, die zuvor mit EB-101 zur Behandlung von RDEB behandelt wurden
16. Juli 2026 aktualisiert von: Abeona Therapeutics, Inc
Eine langfristige Verlängerungsstudie für Teilnehmer, die zuvor mit EB-101 zur Behandlung von rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB) behandelt wurden
Eine Langzeit-Verlängerungsstudie für Teilnehmer, die zuvor mit EB-101 zur Behandlung von rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB) behandelt wurden
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine offene Langzeit-Follow-up-Studie mit Teilnehmern aus früheren Interventionsstudien, bei denen genkorrigierte Keratinozytenfolien (EB-101) zur Behandlung von RDEB-Wundstellen chirurgische Anwendung fanden.
Bis zu 22 Teilnehmer werden in diese Studie aufgenommen, mit einer Nachbeobachtung von mindestens 5 Jahren nach der Behandlung.
Die von den Patienten berichteten Ergebnisse und die Sicherheit werden während der gesamten Studie bewertet und gegebenenfalls mit der Baseline der vorangegangenen interventionellen EB-101-Studie verglichen.
Nach Abschluss werden die Teilnehmer für weitere 10 Jahre telefonischer Besuche in ein jährliches Überwachungsprogramm überführt.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
22
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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California
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Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
- Stanford University
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01605
- University of Massachusetts Medical School
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Patient mit vorheriger EB-101-Behandlung
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bereitschaft und Fähigkeit zur Einwilligung/Einwilligung;
- Bei unter 18-Jährigen ist/sind der/die Erziehungsberechtigte(n) bereit und in der Lage, ihre Zustimmung zu erteilen;
- Vorherige Studienbehandlung mit EB-101.
Ausschlusskriterien:
- Unfähigkeit, das vom Hauptprüfarzt festgelegte Protokoll ordnungsgemäß zu befolgen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Langfristige Verlängerung
Diese Studie folgt einer Gruppe von Teilnehmern, die an einer früheren EB-101-Studie teilgenommen haben.
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Dies ist nicht-interventionell und folgt Patienten, die mit EB-101 behandelt wurden
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Wundverschluss
Zeitfenster: 5 Jahre
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Anteil der RDEB-Wunden mit einer Heilung von ≥ 50 %, ≥ 75 % und 100 % bei allen Klinikbesuchen bis zu Monat 54, bestimmt durch direkte Beurteilung durch den Prüfarzt.
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5 Jahre
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Wundinfektion und unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 5 Jahre
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Die Anzahl der Teilnehmer und Wunden, bei denen eine Infektion oder ein damit verbundenes unerwünschtes Ereignis aufgetreten ist.
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5 Jahre
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Die Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse.
Zeitfenster: 5 Jahre
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Die Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse.
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5 Jahre
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Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 5 Jahre
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Die Anzahl der Teilnehmer und Wunden, die zu einem Krankenhausaufenthalt führen (schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis [SAE]).
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5 Jahre
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Inzidenz von Plattenepithelkarzinomen.
Zeitfenster: 5 Jahre
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Inzidenz von Plattenepithelkarzinomen.
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5 Jahre
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Status eines replikationskompetenten Retrovirus (RCR).
Zeitfenster: 5 Jahre
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Status eines replikationskompetenten Retrovirus (RCR).
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5 Jahre
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Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES)
Zeitfenster: 5 years
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Change in pain assessed by Wong-Baker FACES scale at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Itch Severity Scale
Zeitfenster: 5 years
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Longitudinal change of Itch severity scores assessed at all clinic visits up to Week 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale
Zeitfenster: 5 years
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Caregiver Global Impression of Change for Pain (CrGI-Pain) scores assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 1 and the maximum score value is 7, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Zarit Burden Interview Scale
Zeitfenster: 5 years
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Longitudinal change of Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for caregiver scores related to wound care, assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 4, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Quality of Life in Epidermolysis Bullosa
Zeitfenster: 5 years
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Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) responses will be assessed at all clinic visits up to Month 54.
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5 years
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
- Studienleiter: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
9. Februar 2021
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Februar 2036
Studienabschluss (Geschätzt)
1. August 2036
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
23. Januar 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. Januar 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
1. Februar 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
17. Juli 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
16. Juli 2026
Zuletzt verifiziert
1. März 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Andere Studien-ID-Nummern
- EB-101-LT-001
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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UNENTSCHIEDEN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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