Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet forlængelsesundersøgelse for deltagere, der tidligere er blevet behandlet med EB-101 til behandling af RDEB

26. juni 2024 opdateret af: Abeona Therapeutics, Inc

En langsigtet forlængelsesundersøgelse for deltagere, der tidligere er behandlet med EB-101 til behandling af recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)

En langsigtet forlængelsesundersøgelse for deltagere tidligere behandlet med EB-101 til behandling af recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, langsigtet opfølgningsstudie med deltagere fra tidligere interventionelle forsøg, der involverer kirurgisk påføring af genkorrigerede keratinocytark (EB-101) til behandling af RDEB-sårsteder. Op til 22 deltagere vil blive tilmeldt denne undersøgelse, med opfølgning gennem mindst 5 år efter behandling. Patientrapporterede resultater og sikkerhed vil blive vurderet gennem hele undersøgelsen og, hvor det er relevant, sammenlignet med baseline for det foregående interventionelle EB-101-forsøg. Efter afslutningen vil deltagerne gå over til et årligt overvågningsprogram for yderligere 10 års telefonbesøg.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

22

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01605
        • University of Massachusetts Medical School

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patient med tidligere EB-101-behandling

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at give samtykke/samtykke;
  • Hvis under 18 år, er værge(r) villig og i stand til at give samtykke;
  • Forudgående undersøgelsesbehandling med EB-101.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til korrekt at følge protokol som bestemt af hovedefterforskeren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Langsigtet forlængelse
Denne undersøgelse vil følge en gruppe deltagere, der var tilmeldt et tidligere EB-101-studie.
Biologisk: EB-101
Dette er ikke-interventionel og følger patienter behandlet med EB-101
Andre navne:
  • pz-cel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sårlukning
Tidsramme: 5 år
Andel af RDEB-sår med heling ≥50 %, ≥75 % og 100 % ved alle klinikbesøg op til måned 54 som bestemt ved direkte investigator-vurdering.
5 år
Smertereduktion
Tidsramme: 5 år
Smertereduktion vurderet ved Wong-Baker FACES skala ved alle klinikbesøg op til måned 54.
5 år
Sværhedsgrad af kløe
Tidsramme: 5 år
Langsgående ændring af score for kløens sværhedsgrad vurderet ved alle klinikbesøg op til uge 54.
5 år
Zarit Burden interview
Tidsramme: 5 år
Longitudinel ændring af Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for plejepersonalescores relateret til sårpleje, vurderet ved alle klinikbesøg op til måned 54.
5 år
Livskvalitet
Tidsramme: 5 år
Livskvalitet i Epidermolysis Bullosa (QOLEB)-scorer vurderet ved alle klinikbesøg op til måned 54.
5 år
Caregiver Globalt indtryk af smerte
Tidsramme: 5 år
Caregiver Globalt indtryk af smerte (CrGI-Pain)-score vurderet ved alle klinikbesøg op til måned 54.
5 år
Sårinfektion og uønskede hændelser
Tidsramme: 5 år
Antallet af deltagere og sår, der har en infektion eller en relaterede bivirkning.
5 år
Antallet af behandlingsfremkaldte bivirkninger.
Tidsramme: 5 år
Antallet af behandlingsfremkaldte bivirkninger.
5 år
Alvorlige uønskede hændelser
Tidsramme: 5 år
Antallet af deltagere og sår, der resulterer i hospitalsindlæggelse (alvorlig bivirkning [SAE]).
5 år
Forekomst af planocellulært karcinom.
Tidsramme: 5 år
Forekomst af planocellulært karcinom.
5 år
Status for replikationskompetent retrovirus (RCR).
Tidsramme: 5 år
Status for replikationskompetent retrovirus (RCR).
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Abeona Therapeutics, Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
  • Studieleder: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. februar 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2036

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2036

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

1. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • EB-101-LT-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med RDEB

Kliniske forsøg med EB-101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner