En langsigtet forlængelsesundersøgelse for deltagere, der tidligere er blevet behandlet med EB-101 til behandling af RDEB
16. juli 2026 opdateret af: Abeona Therapeutics, Inc
En langsigtet forlængelsesundersøgelse for deltagere, der tidligere er behandlet med EB-101 til behandling af recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)
En langsigtet forlængelsesundersøgelse for deltagere tidligere behandlet med EB-101 til behandling af recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette er et åbent, langsigtet opfølgningsstudie med deltagere fra tidligere interventionelle forsøg, der involverer kirurgisk påføring af genkorrigerede keratinocytark (EB-101) til behandling af RDEB-sårsteder.
Op til 22 deltagere vil blive tilmeldt denne undersøgelse, med opfølgning gennem mindst 5 år efter behandling.
Patientrapporterede resultater og sikkerhed vil blive vurderet gennem hele undersøgelsen og, hvor det er relevant, sammenlignet med baseline for det foregående interventionelle EB-101-forsøg.
Efter afslutningen vil deltagerne gå over til et årligt overvågningsprogram for yderligere 10 års telefonbesøg.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
22
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
- Stanford University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01605
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patient med tidligere EB-101-behandling
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Villig og i stand til at give samtykke/samtykke;
- Hvis under 18 år, er værge(r) villig og i stand til at give samtykke;
- Forudgående undersøgelsesbehandling med EB-101.
Ekskluderingskriterier:
- Manglende evne til korrekt at følge protokol som bestemt af hovedefterforskeren
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Langsigtet forlængelse
Denne undersøgelse vil følge en gruppe deltagere, der var tilmeldt et tidligere EB-101-studie.
|
Dette er ikke-interventionel og følger patienter behandlet med EB-101
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sårlukning
Tidsramme: 5 år
|
Andel af RDEB-sår med heling ≥50 %, ≥75 % og 100 % ved alle klinikbesøg op til måned 54 som bestemt ved direkte investigator-vurdering.
|
5 år
|
|
Sårinfektion og uønskede hændelser
Tidsramme: 5 år
|
Antallet af deltagere og sår, der har en infektion eller en relaterede bivirkning.
|
5 år
|
|
Antallet af behandlingsfremkaldte bivirkninger.
Tidsramme: 5 år
|
Antallet af behandlingsfremkaldte bivirkninger.
|
5 år
|
|
Alvorlige uønskede hændelser
Tidsramme: 5 år
|
Antallet af deltagere og sår, der resulterer i hospitalsindlæggelse (alvorlig bivirkning [SAE]).
|
5 år
|
|
Forekomst af planocellulært karcinom.
Tidsramme: 5 år
|
Forekomst af planocellulært karcinom.
|
5 år
|
|
Status for replikationskompetent retrovirus (RCR).
Tidsramme: 5 år
|
Status for replikationskompetent retrovirus (RCR).
|
5 år
|
|
Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES)
Tidsramme: 5 years
|
Change in pain assessed by Wong-Baker FACES scale at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Itch Severity Scale
Tidsramme: 5 years
|
Longitudinal change of Itch severity scores assessed at all clinic visits up to Week 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale
Tidsramme: 5 years
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain (CrGI-Pain) scores assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 1 and the maximum score value is 7, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Zarit Burden Interview Scale
Tidsramme: 5 years
|
Longitudinal change of Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for caregiver scores related to wound care, assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 4, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa
Tidsramme: 5 years
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) responses will be assessed at all clinic visits up to Month 54.
|
5 years
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
- Studieleder: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
9. februar 2021
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. februar 2036
Studieafslutning (Anslået)
1. august 2036
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. januar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. januar 2023
Først opslået (Faktiske)
1. februar 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. juli 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. juli 2026
Sidst verificeret
1. marts 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Andre undersøgelses-id-numre
- EB-101-LT-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .