Dlouhodobá rozšiřující studie pro účastníky dříve léčené EB-101 pro léčbu RDEB
16. července 2026 aktualizováno: Abeona Therapeutics, Inc
Dlouhodobá rozšiřující studie pro účastníky dříve léčené EB-101 pro léčbu recesivní dystrofické epidermolysis Bullosa (RDEB)
Dlouhodobá rozšiřující studie pro účastníky dříve léčené EB-101 pro léčbu recesivní dystrofické epidermolysis Bullosa (RDEB)
Přehled studie
Detailní popis
Jedná se o otevřenou, dlouhodobou následnou studii s účastníky z předchozích intervenčních studií zahrnujících chirurgickou aplikaci keratinocytových listů s korekcí genů (EB-101) k léčbě míst poranění RDEB.
Do této studie bude zařazeno až 22 účastníků s následným sledováním alespoň 5 let po léčbě.
Pacientem hlášené výsledky a bezpečnost budou hodnoceny v průběhu studie a tam, kde je to vhodné, srovnány s výchozí hodnotou předchozí intervenční studie EB-101.
Po dokončení přejdou účastníci na roční monitorovací program na dalších 10 let telefonických návštěv.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
22
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Redwood City, California, Spojené státy, 94063
- Stanford University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacient s předchozí léčbou EB-101
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ochota a schopnost dát souhlas/souhlas;
- Pokud je opatrovník mladší 18 let, je/jsou ochotni a schopni dát souhlas;
- Léčba předchozí studie s EB-101.
Kritéria vyloučení:
- Neschopnost řádně dodržovat protokol, jak určil hlavní zkoušející
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Dlouhodobé prodloužení
Tato studie bude sledovat jednu skupinu účastníků, kteří byli zařazeni do předchozí studie EB-101.
|
Toto je neintervenční a sleduje pacienty léčené EB-101
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Uzavření rány
Časové okno: 5 let
|
Podíl ran RDEB s hojením ≥50 %, ≥75 % a 100 % při všech klinických návštěvách do 54. měsíce, jak bylo stanoveno přímým hodnocením zkoušejícího.
|
5 let
|
|
Infekce ran a nežádoucí příhody
Časové okno: 5 let
|
Počet účastníků a ran, které mají infekci nebo jakoukoli související nežádoucí příhodu.
|
5 let
|
|
Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou.
Časové okno: 5 let
|
Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou.
|
5 let
|
|
Závažné nežádoucí příhody
Časové okno: 5 let
|
Počet účastníků a zranění, která vedou k hospitalizaci (závažná nežádoucí příhoda [SAE]).
|
5 let
|
|
Výskyt spinocelulárního karcinomu.
Časové okno: 5 let
|
Výskyt spinocelulárního karcinomu.
|
5 let
|
|
Stav retroviru schopného replikace (RCR).
Časové okno: 5 let
|
Stav retroviru schopného replikace (RCR).
|
5 let
|
|
Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES)
Časové okno: 5 years
|
Change in pain assessed by Wong-Baker FACES scale at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Itch Severity Scale
Časové okno: 5 years
|
Longitudinal change of Itch severity scores assessed at all clinic visits up to Week 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale
Časové okno: 5 years
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain (CrGI-Pain) scores assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 1 and the maximum score value is 7, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Zarit Burden Interview Scale
Časové okno: 5 years
|
Longitudinal change of Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for caregiver scores related to wound care, assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 4, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa
Časové okno: 5 years
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) responses will be assessed at all clinic visits up to Month 54.
|
5 years
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
- Ředitel studie: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. února 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2036
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2036
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. ledna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. ledna 2023
První zveřejněno (Aktuální)
1. února 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. července 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další identifikační čísla studie
- EB-101-LT-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .