Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá rozšiřující studie pro účastníky dříve léčené EB-101 pro léčbu RDEB

26. června 2024 aktualizováno: Abeona Therapeutics, Inc

Dlouhodobá rozšiřující studie pro účastníky dříve léčené EB-101 pro léčbu recesivní dystrofické epidermolysis Bullosa (RDEB)

Dlouhodobá rozšiřující studie pro účastníky dříve léčené EB-101 pro léčbu recesivní dystrofické epidermolysis Bullosa (RDEB)

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o otevřenou, dlouhodobou následnou studii s účastníky z předchozích intervenčních studií zahrnujících chirurgickou aplikaci keratinocytových listů s korekcí genů (EB-101) k léčbě míst poranění RDEB. Do této studie bude zařazeno až 22 účastníků s následným sledováním alespoň 5 let po léčbě. Pacientem hlášené výsledky a bezpečnost budou hodnoceny v průběhu studie a tam, kde je to vhodné, srovnány s výchozí hodnotou předchozí intervenční studie EB-101. Po dokončení přejdou účastníci na roční monitorovací program na dalších 10 let telefonických návštěv.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

22

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
        • University of Massachusetts Medical School

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacient s předchozí léčbou EB-101

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochota a schopnost dát souhlas/souhlas;
  • Pokud je opatrovník mladší 18 let, je/jsou ochotni a schopni dát souhlas;
  • Léčba předchozí studie s EB-101.

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost řádně dodržovat protokol, jak určil hlavní zkoušející

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Dlouhodobé prodloužení
Tato studie bude sledovat jednu skupinu účastníků, kteří byli zařazeni do předchozí studie EB-101.
Biologický: EB-101
Toto je neintervenční a sleduje pacienty léčené EB-101
Ostatní jména:
  • pz-cel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Uzavření rány
Časové okno: 5 let
Podíl ran RDEB s hojením ≥50 %, ≥75 % a 100 % při všech klinických návštěvách do 54. měsíce, jak bylo stanoveno přímým hodnocením zkoušejícího.
5 let
Snížení bolesti
Časové okno: 5 let
Snížení bolesti hodnocené Wong-Bakerovou stupnicí FACES při všech návštěvách kliniky do 54. měsíce.
5 let
Závažnost svědění
Časové okno: 5 let
Podélná změna skóre závažnosti svědění hodnocená při všech návštěvách kliniky až do 54. týdne.
5 let
Rozhovor se Zaritem Burdenem
Časové okno: 5 let
Podélná změna formuláře Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) pro skóre pečovatele týkající se péče o rány, hodnocené při všech návštěvách kliniky do 54. měsíce.
5 let
Kvalita života
Časové okno: 5 let
Skóre kvality života v Epidermolysis Bullosa (QOLEB) hodnocené při všech návštěvách kliniky do 54. měsíce.
5 let
Pečovatel Globální dojem bolesti
Časové okno: 5 let
Celkové skóre bolesti pečovatele (CrGI-Pain) hodnocené při všech návštěvách kliniky do 54. měsíce.
5 let
Infekce ran a nežádoucí příhody
Časové okno: 5 let
Počet účastníků a ran, které mají infekci nebo jakoukoli související nežádoucí příhodu.
5 let
Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou.
Časové okno: 5 let
Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou.
5 let
Závažné nežádoucí příhody
Časové okno: 5 let
Počet účastníků a zranění, která vedou k hospitalizaci (závažná nežádoucí příhoda [SAE]).
5 let
Výskyt spinocelulárního karcinomu.
Časové okno: 5 let
Výskyt spinocelulárního karcinomu.
5 let
Stav retroviru schopného replikace (RCR).
Časové okno: 5 let
Stav retroviru schopného replikace (RCR).
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Abeona Therapeutics, Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
  • Ředitel studie: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. února 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2036

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2036

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

1. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • EB-101-LT-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na EB-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit