一项针对先前接受过 EB-101 治疗 RDEB 的参与者的长期扩展研究
2026年7月16日 更新者：Abeona Therapeutics, Inc
一项针对先前接受过 EB-101 治疗的隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB) 参与者的长期扩展研究
一项针对先前接受过 EB-101 治疗的隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB) 参与者的长期扩展研究
研究概览
详细说明
这是一项开放标签的长期随访研究，参与者来自先前的介入试验，涉及手术应用基因校正的角质形成细胞片 (EB-101) 治疗 RDEB 伤口部位。
最多 22 名参与者将参加这项研究，并在治疗后至少 5 年内进行随访。
患者报告的结果和安全性将在整个研究过程中进行评估，并在适用的情况下与之前的介入性 EB-101 试验的基线进行比较。
完成后，参与者将转移到额外 10 年电话访问的年度监控计划。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
22
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Redwood City、California、美国、94063
- Stanford University
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、美国、01605
- University of Massachusetts Medical School
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
先前接受过 EB-101 治疗的患者
描述
纳入标准：
- 愿意并能够给予同意/同意；
- 如果未满 18 岁，监护人愿意并能够给予同意；
- 先前使用 EB-101 进行研究治疗。
排除标准：
- 无法正确遵循首席研究员确定的协议
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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长期延期
这项研究将跟踪一组参加过之前的 EB-101 研究的参与者。
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这是非干预性的，遵循接受 EB-101 治疗的患者
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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伤口闭合
大体时间：5年
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由直接研究者评估确定，截至第 54 个月，所有门诊就诊时 RDEB 伤口愈合率≥50%、≥75% 和 100% 的比例。
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5年
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伤口感染和不良事件
大体时间：5年
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发生感染或任何相关不良事件的参与者和伤口的数量。
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5年
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治疗中出现的不良事件的数量。
大体时间：5年
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治疗中出现的不良事件的数量。
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5年
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严重不良事件
大体时间：5年
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参与者人数和导致住院的伤口（严重不良事件 [SAE]）。
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5年
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鳞状细胞癌的发病率。
大体时间：5年
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鳞状细胞癌的发病率。
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5年
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具有复制能力的逆转录病毒 (RCR) 状态
大体时间：5年
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具有复制能力的逆转录病毒 (RCR) 状态
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5年
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Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES)
大体时间：5 years
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Change in pain assessed by Wong-Baker FACES scale at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Itch Severity Scale
大体时间：5 years
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Longitudinal change of Itch severity scores assessed at all clinic visits up to Week 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale
大体时间：5 years
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Caregiver Global Impression of Change for Pain (CrGI-Pain) scores assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 1 and the maximum score value is 7, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Zarit Burden Interview Scale
大体时间：5 years
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Longitudinal change of Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for caregiver scores related to wound care, assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 4, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Quality of Life in Epidermolysis Bullosa
大体时间：5 years
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Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) responses will be assessed at all clinic visits up to Month 54.
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5 years
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Angela Iheanacho, MS、Abeona Therapeutics, Inc
- 研究主任：Sarah Abdelwahab, MD、Abeona Therapeutics, Inc
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年2月9日
初级完成 (估计的)
2036年2月1日
研究完成 (估计的)
2036年8月1日
研究注册日期
首次提交
2023年1月23日
首先提交符合 QC 标准的
2023年1月23日
首次发布 (实际的)
2023年2月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月16日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- EB-101-LT-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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