Un estudio de extensión a largo plazo para participantes tratados previamente con EB-101 para el tratamiento de RDEB
16 de julio de 2026 actualizado por: Abeona Therapeutics, Inc
Un estudio de extensión a largo plazo para participantes tratados previamente con EB-101 para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB)
Un estudio de extensión a largo plazo para participantes tratados previamente con EB-101 para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB)
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio de seguimiento a largo plazo, de etiqueta abierta, en participantes de ensayos intervencionistas previos que incluyeron la aplicación quirúrgica de láminas de queratinocitos con corrección genética (EB-101) para el tratamiento de sitios de heridas RDEB.
Se inscribirán hasta 22 participantes en este estudio, con seguimiento durante al menos 5 años después del tratamiento.
Los resultados y la seguridad informados por los pacientes se evaluarán a lo largo del estudio y, cuando corresponda, se compararán con el valor inicial del ensayo intervencionista EB-101 anterior.
Al finalizar, los participantes se transferirán a un programa de monitoreo anual por 10 años adicionales de visitas telefónicas.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
22
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Stanford University
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
- University of Massachusetts Medical School
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Paciente con tratamiento previo EB-101
Descripción
Criterios de inclusión:
- Dispuesto y capaz de dar consentimiento/asentimiento;
- Si es menor de 18 años, el(los) tutor(es) está(n) dispuesto(s) y es capaz de dar su consentimiento;
- Tratamiento previo del estudio con EB-101.
Criterio de exclusión:
- Incapacidad para seguir correctamente el protocolo determinado por el investigador principal
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Extensión a largo plazo
Este estudio seguirá a un grupo de participantes que se inscribieron en un estudio EB-101 anterior.
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Esto no es intervencionista y sigue a pacientes tratados con EB-101
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cierre de herida
Periodo de tiempo: 5 años
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Proporción de heridas RDEB con cicatrización ≥50 %, ≥75 % y 100 % en todas las visitas clínicas hasta el Mes 54 según lo determinado por la evaluación directa del investigador.
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5 años
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Infección de heridas y eventos adversos
Periodo de tiempo: 5 años
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El número de participantes y heridas que presentan una infección o cualquier evento adverso relacionado.
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5 años
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El número de eventos adversos surgidos del tratamiento.
Periodo de tiempo: 5 años
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El número de eventos adversos surgidos del tratamiento.
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5 años
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Eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 5 años
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El número de participantes y heridas que resultan en hospitalización (evento adverso grave [EAG]).
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5 años
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Incidencia de carcinoma de células escamosas.
Periodo de tiempo: 5 años
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Incidencia de carcinoma de células escamosas.
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5 años
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Estado del retrovirus con capacidad de replicación (RCR)
Periodo de tiempo: 5 años
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Estado del retrovirus con capacidad de replicación (RCR)
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5 años
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Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES)
Periodo de tiempo: 5 years
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Change in pain assessed by Wong-Baker FACES scale at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Itch Severity Scale
Periodo de tiempo: 5 years
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Longitudinal change of Itch severity scores assessed at all clinic visits up to Week 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale
Periodo de tiempo: 5 years
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Caregiver Global Impression of Change for Pain (CrGI-Pain) scores assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 1 and the maximum score value is 7, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Zarit Burden Interview Scale
Periodo de tiempo: 5 years
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Longitudinal change of Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for caregiver scores related to wound care, assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 4, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Quality of Life in Epidermolysis Bullosa
Periodo de tiempo: 5 years
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Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) responses will be assessed at all clinic visits up to Month 54.
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5 years
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
- Director de estudio: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de febrero de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2036
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2036
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de enero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de enero de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
1 de febrero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de julio de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- EB-101-LT-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .