Une étude d'extension à long terme pour les participants précédemment traités avec EB-101 pour le traitement de RDEB
16 juillet 2026 mis à jour par: Abeona Therapeutics, Inc
Une étude d'extension à long terme pour les participants précédemment traités avec EB-101 pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB)
Une étude d'extension à long terme pour les participants précédemment traités avec EB-101 pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB)
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de suivi ouverte à long terme menée auprès de participants à des essais interventionnels antérieurs impliquant l'application chirurgicale de feuillets de kératinocytes corrigés du gène (EB-101) pour le traitement des sites de plaies RDEB.
Jusqu'à 22 participants seront inscrits à cette étude, avec un suivi d'au moins 5 ans après le traitement.
Les résultats et la sécurité rapportés par les patients seront évalués tout au long de l'étude et, le cas échéant, par rapport à la ligne de base de l'essai interventionnel EB-101 précédent.
À la fin, les participants seront transférés à un programme de surveillance annuel pendant 10 ans supplémentaires de visites téléphoniques.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
22
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Redwood City, California, États-Unis, 94063
- Stanford University
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01605
- University of Massachusetts Medical School
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patient ayant déjà reçu un traitement EB-101
La description
Critère d'intégration:
- Disposé et capable de donner son consentement/assentiment ;
- Si vous avez moins de 18 ans, le(s) tuteur(s) est/sont disposé(s) et capable(s) de donner son consentement ;
- Traitement d'étude antérieur avec EB-101.
Critère d'exclusion:
- Incapacité à suivre correctement le protocole tel que déterminé par le chercheur principal
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Extension à long terme
Cette étude suivra un groupe de participants qui étaient inscrits dans une précédente étude EB-101.
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Ceci est non interventionnel et suit les patients traités avec EB-101
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fermeture de la plaie
Délai: 5 années
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Proportion de plaies RDEB avec cicatrisation ≥ 50 %, ≥ 75 % et 100 % à toutes les visites à la clinique jusqu'au mois 54, comme déterminé par l'évaluation directe de l'investigateur.
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5 années
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Infection des plaies et événements indésirables
Délai: 5 années
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Le nombre de participants et de plaies présentant une infection ou tout événement indésirable connexe.
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5 années
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Le nombre d'événements indésirables survenus pendant le traitement.
Délai: 5 années
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Le nombre d'événements indésirables survenus pendant le traitement.
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5 années
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Événements indésirables graves
Délai: 5 années
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Le nombre de participants et les blessures ayant entraîné une hospitalisation (événement indésirable grave [EIG]).
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5 années
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Incidence du carcinome épidermoïde.
Délai: 5 années
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Incidence du carcinome épidermoïde.
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5 années
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Statut de rétrovirus compétent pour la réplication (RCR)
Délai: 5 années
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Statut de rétrovirus compétent pour la réplication (RCR)
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5 années
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Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES)
Délai: 5 years
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Change in pain assessed by Wong-Baker FACES scale at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Itch Severity Scale
Délai: 5 years
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Longitudinal change of Itch severity scores assessed at all clinic visits up to Week 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale
Délai: 5 years
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Caregiver Global Impression of Change for Pain (CrGI-Pain) scores assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 1 and the maximum score value is 7, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Zarit Burden Interview Scale
Délai: 5 years
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Longitudinal change of Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for caregiver scores related to wound care, assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 4, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Quality of Life in Epidermolysis Bullosa
Délai: 5 years
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Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) responses will be assessed at all clinic visits up to Month 54.
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5 years
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
- Directeur d'études: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
9 février 2021
Achèvement primaire (Estimé)
1 février 2036
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 août 2036
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 janvier 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 janvier 2023
Première publication (Réel)
1 février 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 juillet 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- EB-101-LT-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .