Долгосрочное расширенное исследование для участников, ранее получавших EB-101 для лечения RDEB
16 июля 2026 г. обновлено: Abeona Therapeutics, Inc
Долгосрочное расширенное исследование для участников, ранее получавших EB-101 для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (RDEB)
Долгосрочное расширенное исследование для участников, ранее получавших EB-101 для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (RDEB)
Обзор исследования
Подробное описание
Это открытое долгосрочное последующее исследование с участием участников предыдущих интервенционных испытаний, включающих хирургическое применение пластин кератиноцитов с скорректированными генами (EB-101) для лечения раневых участков РДЭБ.
В это исследование будут включены до 22 участников с последующим наблюдением в течение не менее 5 лет после лечения.
Результаты и безопасность, о которых сообщают пациенты, будут оцениваться на протяжении всего исследования и, где это применимо, по сравнению с исходным уровнем предыдущего интервенционного исследования EB-101.
По завершении участники перейдут на ежегодную программу мониторинга еще на 10 лет телефонных посещений.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
22
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Redwood City, California, Соединенные Штаты, 94063
- Stanford University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01605
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациент с предыдущим лечением EB-101
Описание
Критерии включения:
- Желающие и способные дать согласие/подтверждение;
- Если опекуны моложе 18 лет, они желают и могут дать согласие;
- Лечение EB-101 в предыдущем исследовании.
Критерий исключения:
- Неспособность должным образом следовать протоколу, установленному главным исследователем.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Долгосрочное продление
В этом исследовании будет участвовать одна группа участников, которые были включены в предыдущее исследование EB-101.
|
Это неинтервенционное исследование, в котором участвуют пациенты, получавшие EB-101.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Закрытие раны
Временное ограничение: 5 лет
|
Доля ран RDEB с заживлением ≥50%, ≥75% и 100% при всех визитах в клинику до 54 месяцев, как определено непосредственной оценкой исследователя.
|
5 лет
|
|
Раневая инфекция и побочные эффекты
Временное ограничение: 5 лет
|
Количество участников и ран, у которых есть инфекция или любое связанное с ней нежелательное явление.
|
5 лет
|
|
Количество нежелательных явлений, возникших во время лечения.
Временное ограничение: 5 лет
|
Количество нежелательных явлений, возникших во время лечения.
|
5 лет
|
|
Серьезные нежелательные явления
Временное ограничение: 5 лет
|
Количество участников и ран, повлекших за собой госпитализацию (серьезное нежелательное явление [SAE]).
|
5 лет
|
|
Частота плоскоклеточного рака.
Временное ограничение: 5 лет
|
Частота плоскоклеточного рака.
|
5 лет
|
|
Статус репликационно-компетентного ретровируса (RCR)
Временное ограничение: 5 лет
|
Статус репликационно-компетентного ретровируса (RCR)
|
5 лет
|
|
Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES)
Временное ограничение: 5 years
|
Change in pain assessed by Wong-Baker FACES scale at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Itch Severity Scale
Временное ограничение: 5 years
|
Longitudinal change of Itch severity scores assessed at all clinic visits up to Week 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale
Временное ограничение: 5 years
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain (CrGI-Pain) scores assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 1 and the maximum score value is 7, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Zarit Burden Interview Scale
Временное ограничение: 5 years
|
Longitudinal change of Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for caregiver scores related to wound care, assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 4, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa
Временное ограничение: 5 years
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) responses will be assessed at all clinic visits up to Month 54.
|
5 years
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
- Директор по исследованиям: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 февраля 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 февраля 2036 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 августа 2036 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 января 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 января 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 февраля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Другие идентификационные номера исследования
- EB-101-LT-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .