En langsiktig utvidelsesstudie for deltakere tidligere behandlet med EB-101 for behandling av RDEB
16. juli 2026 oppdatert av: Abeona Therapeutics, Inc
En langsiktig utvidelsesstudie for deltakere som tidligere er behandlet med EB-101 for behandling av recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)
En langsiktig utvidelsesstudie for deltakere tidligere behandlet med EB-101 for behandling av recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen, langsiktig oppfølgingsstudie med deltakere fra tidligere intervensjonsforsøk som involverer kirurgisk påføring av genkorrigerte keratinocyttark (EB-101) for behandling av RDEB-sårsteder.
Opptil 22 deltakere vil bli registrert i denne studien, med oppfølging gjennom minst 5 år etter behandling.
Pasientrapporterte utfall og sikkerhet vil bli vurdert gjennom hele studien, og der det er aktuelt, sammenlignet med baseline for den foregående intervensjonelle EB-101-studien.
Etter fullføring vil deltakerne gå over til et årlig overvåkingsprogram for ytterligere 10 år med telefonbesøk.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
22
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Redwood City, California, Forente stater, 94063
- Stanford University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01605
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasient med tidligere EB-101-behandling
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Villig og i stand til å gi samtykke/samtykke;
- Hvis under 18 år, verge(r) er villig og i stand til å gi samtykke;
- Tidligere studiebehandling med EB-101.
Ekskluderingskriterier:
- Manglende evne til å følge protokollen som bestemt av hovedetterforskeren
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Langsiktig forlengelse
Denne studien vil følge en gruppe deltakere som ble registrert i en tidligere EB-101-studie.
|
Dette er ikke-intervensjonelt og følger pasienter behandlet med EB-101
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sårlukking
Tidsramme: 5 år
|
Andel RDEB-sår med tilheling ≥50 %, ≥75 % og 100 % ved alle klinikkbesøk opp til måned 54, bestemt ved direkte etterforskervurdering.
|
5 år
|
|
Sårinfeksjon og uønskede hendelser
Tidsramme: 5 år
|
Antall deltakere og sår som har en infeksjon eller en relatert bivirkning.
|
5 år
|
|
Antall behandlingsutløste bivirkninger.
Tidsramme: 5 år
|
Antall behandlingsutløste bivirkninger.
|
5 år
|
|
Alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: 5 år
|
Antall deltakere og sår som resulterer i sykehusinnleggelse (alvorlig bivirkning [SAE]).
|
5 år
|
|
Forekomst av plateepitelkarsinom.
Tidsramme: 5 år
|
Forekomst av plateepitelkarsinom.
|
5 år
|
|
Status for replikasjonskompetent retrovirus (RCR).
Tidsramme: 5 år
|
Status for replikasjonskompetent retrovirus (RCR).
|
5 år
|
|
Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES)
Tidsramme: 5 years
|
Change in pain assessed by Wong-Baker FACES scale at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Itch Severity Scale
Tidsramme: 5 years
|
Longitudinal change of Itch severity scores assessed at all clinic visits up to Week 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale
Tidsramme: 5 years
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain (CrGI-Pain) scores assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 1 and the maximum score value is 7, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Zarit Burden Interview Scale
Tidsramme: 5 years
|
Longitudinal change of Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for caregiver scores related to wound care, assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 4, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa
Tidsramme: 5 years
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) responses will be assessed at all clinic visits up to Month 54.
|
5 years
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
- Studieleder: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. februar 2021
Primær fullføring (Antatt)
1. februar 2036
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2036
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. januar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. januar 2023
Først lagt ut (Faktiske)
1. februar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. juli 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Andre studie-ID-numre
- EB-101-LT-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .