Długoterminowe badanie rozszerzone dla uczestników leczonych wcześniej EB-101 w leczeniu RDEB
16 lipca 2026 zaktualizowane przez: Abeona Therapeutics, Inc
Długoterminowe badanie rozszerzone dla uczestników wcześniej leczonych EB-101 w leczeniu recesywnego dystroficznego oddzielania się naskórka bullosa (RDEB)
Długoterminowe badanie rozszerzone dla uczestników wcześniej leczonych EB-101 w leczeniu recesywnego dystroficznego oddzielania się naskórka bullosa (RDEB)
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to otwarte, długoterminowe badanie uzupełniające z udziałem uczestników wcześniejszych badań interwencyjnych obejmujących chirurgiczne zastosowanie arkuszy keratynocytów z korekcją genów (EB-101) do leczenia miejsc ran RDEB.
Do tego badania zostanie włączonych do 22 uczestników, z obserwacją przez co najmniej 5 lat po leczeniu.
Zgłaszane przez pacjentów wyniki i bezpieczeństwo będą oceniane w trakcie badania i tam, gdzie ma to zastosowanie, w porównaniu z wartością wyjściową poprzedniego badania interwencyjnego EB-101.
Po zakończeniu uczestnicy zostaną przeniesieni do rocznego programu monitorowania na dodatkowe 10 lat wizyt telefonicznych.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
22
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
- Stanford University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjent po wcześniejszym leczeniu EB-101
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Chęć i możliwość wyrażenia zgody/zgody;
- Jeśli w wieku poniżej 18 lat opiekun(owie) jest/są chętni i zdolni do wyrażenia zgody;
- Wcześniejsze leczenie w ramach badania za pomocą EB-101.
Kryteria wyłączenia:
- Niezdolność do prawidłowego przestrzegania protokołu określonego przez głównego badacza
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Przedłużenie długoterminowe
To badanie będzie dotyczyć jednej grupy uczestników, którzy zostali włączeni do poprzedniego badania EB-101.
|
Jest to nieinterwencyjne i dotyczy pacjentów leczonych EB-101
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zamknięcie rany
Ramy czasowe: 5 lat
|
Odsetek ran RDEB z gojeniem ≥50%, ≥75% i 100% podczas wszystkich wizyt w klinice do 54. miesiąca, określony na podstawie bezpośredniej oceny badacza.
|
5 lat
|
|
Zakażenie rany i zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 5 lat
|
Liczba uczestników i ran, u których wystąpiła infekcja lub jakiekolwiek powiązane zdarzenie niepożądane.
|
5 lat
|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych powstałych podczas leczenia.
Ramy czasowe: 5 lat
|
Liczba zdarzeń niepożądanych powstałych podczas leczenia.
|
5 lat
|
|
Poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 5 lat
|
Liczba uczestników i ran skutkujących hospitalizacją (poważne zdarzenie niepożądane [SAE]).
|
5 lat
|
|
Występowanie raka płaskonabłonkowego.
Ramy czasowe: 5 lat
|
Występowanie raka płaskonabłonkowego.
|
5 lat
|
|
Status retrowirusa kompetentnego pod względem replikacji (RCR).
Ramy czasowe: 5 lat
|
Status retrowirusa kompetentnego pod względem replikacji (RCR).
|
5 lat
|
|
Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES)
Ramy czasowe: 5 years
|
Change in pain assessed by Wong-Baker FACES scale at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Itch Severity Scale
Ramy czasowe: 5 years
|
Longitudinal change of Itch severity scores assessed at all clinic visits up to Week 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale
Ramy czasowe: 5 years
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain (CrGI-Pain) scores assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 1 and the maximum score value is 7, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Zarit Burden Interview Scale
Ramy czasowe: 5 years
|
Longitudinal change of Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for caregiver scores related to wound care, assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 4, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa
Ramy czasowe: 5 years
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) responses will be assessed at all clinic visits up to Month 54.
|
5 years
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
- Dyrektor Studium: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 lutego 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 lutego 2036
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 sierpnia 2036
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 stycznia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 stycznia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
1 lutego 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Inne numery identyfikacyjne badania
- EB-101-LT-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .