Um estudo de extensão de longo prazo para participantes previamente tratados com EB-101 para o tratamento de RDEB
16 de julho de 2026 atualizado por: Abeona Therapeutics, Inc
Um estudo de extensão de longo prazo para participantes previamente tratados com EB-101 para o tratamento de epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB)
Um estudo de extensão de longo prazo para participantes previamente tratados com EB-101 para o tratamento de epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB)
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto, de acompanhamento de longo prazo em participantes de ensaios intervencionistas anteriores envolvendo a aplicação cirúrgica de folhas de queratinócitos corrigidas por gene (EB-101) para o tratamento de locais de feridas RDEB.
Até 22 participantes serão inscritos neste estudo, com acompanhamento de pelo menos 5 anos após o tratamento.
Os resultados e a segurança relatados pelo paciente serão avaliados ao longo do estudo e, quando aplicável, em comparação com a linha de base do estudo EB-101 intervencional anterior.
Após a conclusão, os participantes serão transferidos para um programa de monitoramento anual por mais 10 anos de visitas telefônicas.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
22
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Stanford University
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
- University of Massachusetts Medical School
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Paciente com tratamento anterior com EB-101
Descrição
Critério de inclusão:
- Disposto e capaz de dar consentimento/assentimento;
- Se for menor de 18 anos, o(s) tutor(es) está(ão) disposto(s) e apto(s) a dar consentimento;
- Tratamento de estudo anterior com EB-101.
Critério de exclusão:
- Incapacidade de seguir adequadamente o protocolo conforme determinado pelo Investigador Principal
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Extensão de Longo Prazo
Este estudo seguirá um grupo de participantes que foram inscritos em um estudo EB-101 anterior.
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Isso não é intervencional e segue pacientes tratados com EB-101
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Fechamento da ferida
Prazo: 5 anos
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Proporção de feridas RDEB com cicatrização ≥50%, ≥75% e 100% em todas as visitas clínicas até o Mês 54, conforme determinado pela avaliação do investigador direto.
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5 anos
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Infecção de feridas e eventos adversos
Prazo: 5 anos
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O número de participantes e feridas que apresentam infecção ou qualquer evento adverso relacionado.
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5 anos
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O número de eventos adversos emergentes do tratamento.
Prazo: 5 anos
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O número de eventos adversos emergentes do tratamento.
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5 anos
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Eventos adversos graves
Prazo: 5 anos
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O número de participantes e feridas que resultam em hospitalização (evento adverso grave [EAG]).
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5 anos
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Incidência de carcinoma espinocelular.
Prazo: 5 anos
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Incidência de carcinoma espinocelular.
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5 anos
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Status de retrovírus competente para replicação (RCR)
Prazo: 5 anos
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Status de retrovírus competente para replicação (RCR)
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5 anos
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Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES)
Prazo: 5 years
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Change in pain assessed by Wong-Baker FACES scale at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Itch Severity Scale
Prazo: 5 years
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Longitudinal change of Itch severity scores assessed at all clinic visits up to Week 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale
Prazo: 5 years
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Caregiver Global Impression of Change for Pain (CrGI-Pain) scores assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 1 and the maximum score value is 7, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Zarit Burden Interview Scale
Prazo: 5 years
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Longitudinal change of Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for caregiver scores related to wound care, assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 4, with the higher scores being the worse outcome.
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5 years
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Quality of Life in Epidermolysis Bullosa
Prazo: 5 years
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Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) responses will be assessed at all clinic visits up to Month 54.
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5 years
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
- Diretor de estudo: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de fevereiro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de fevereiro de 2036
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2036
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de janeiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de janeiro de 2023
Primeira postagem (Real)
1 de fevereiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de julho de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Outros números de identificação do estudo
- EB-101-LT-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .