En långtidsförlängningsstudie för deltagare som tidigare behandlats med EB-101 för behandling av RDEB
16 juli 2026 uppdaterad av: Abeona Therapeutics, Inc
En långtidsförlängningsstudie för deltagare som tidigare behandlats med EB-101 för behandling av recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)
En långtidsförlängningsstudie för deltagare som tidigare behandlats med EB-101 för behandling av recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen, långtidsuppföljningsstudie på deltagare från tidigare interventionsstudier som involverar kirurgisk applicering av genkorrigerade keratinocytark (EB-101) för behandling av RDEB-sårställen.
Upp till 22 deltagare kommer att inkluderas i denna studie, med uppföljning under minst 5 år efter behandling.
Patientrapporterade resultat och säkerhet kommer att bedömas under hela studien, och i förekommande fall, jämfört med baslinjen för den föregående interventionella EB-101-studien.
Efter slutförandet kommer deltagarna att gå över till ett årligt övervakningsprogram för ytterligare 10 år av telefonbesök.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
22
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
- Stanford University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01605
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patient med tidigare EB-101-behandling
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Villig och kan ge samtycke/samtycke;
- Om under 18 år, vårdnadshavare är villig och kan ge samtycke;
- Tidigare studiebehandling med EB-101.
Exklusions kriterier:
- Oförmåga att korrekt följa protokoll som bestämts av huvudutredaren
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Långsiktig förlängning
Denna studie kommer att följa en grupp deltagare som var inskrivna i en tidigare EB-101-studie.
|
Detta är icke-interventionellt och följer patienter som behandlas med EB-101
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sårförslutning
Tidsram: 5 år
|
Andel RDEB-sår med läkning ≥50 %, ≥75 % och 100 % vid alla klinikbesök upp till månad 54, fastställt genom en direkt utredares bedömning.
|
5 år
|
|
Sårinfektion och biverkningar
Tidsram: 5 år
|
Antalet deltagare och sår som har en infektion eller någon relaterad negativ händelse.
|
5 år
|
|
Antalet behandlingsuppkomna biverkningar.
Tidsram: 5 år
|
Antalet behandlingsuppkomna biverkningar.
|
5 år
|
|
Allvarliga negativa händelser
Tidsram: 5 år
|
Antalet deltagare och sår som leder till sjukhusvistelse (allvarlig biverkning [SAE]).
|
5 år
|
|
Förekomst av skivepitelcancer.
Tidsram: 5 år
|
Förekomst av skivepitelcancer.
|
5 år
|
|
Status för replikationskompetent retrovirus (RCR).
Tidsram: 5 år
|
Status för replikationskompetent retrovirus (RCR).
|
5 år
|
|
Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES)
Tidsram: 5 years
|
Change in pain assessed by Wong-Baker FACES scale at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Itch Severity Scale
Tidsram: 5 years
|
Longitudinal change of Itch severity scores assessed at all clinic visits up to Week 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 10, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale
Tidsram: 5 years
|
Caregiver Global Impression of Change for Pain (CrGI-Pain) scores assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 1 and the maximum score value is 7, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Zarit Burden Interview Scale
Tidsram: 5 years
|
Longitudinal change of Zarit Burden Interview Short Form (ZBI-12) for caregiver scores related to wound care, assessed at all clinic visits up to Month 54.
The minimum score value is 0 and the maximum score value is 4, with the higher scores being the worse outcome.
|
5 years
|
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa
Tidsram: 5 years
|
Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) responses will be assessed at all clinic visits up to Month 54.
|
5 years
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
- Studierektor: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
9 februari 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
1 februari 2036
Avslutad studie (Beräknad)
1 augusti 2036
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 januari 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 januari 2023
Första postat (Faktisk)
1 februari 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 juli 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Andra studie-ID-nummer
- EB-101-LT-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .