SAAの第一選択治療としてアバトロンボパグとISTを併用
2023年2月7日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
重度の再生不良性貧血に対する第一選択治療としての IST と組み合わせたアバトロンボパグの有効性と安全性に関する研究、単群の第 II 相臨床研究
この単一施設研究は、重症再生不良性貧血 (SAA) の第一選択治療における免疫抑制療法 (IST) と組み合わせたアバトロンボパグの早期有効性と安全性を評価することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
これは、単一センター、単一アームの第 II 相臨床試験です。 53人の患者が登録されます。
治療プロトコルは次のとおりです。1) 抗ヒト胸腺細胞ブタ免疫グロブリン (P-ATG 20mg/kg/日) またはウサギ抗ヒト胸腺細胞グロブリン (R-ATG 3.0mg/kg/日) を 5 日間静脈内投与した。 2) シクロスポリン (CSA) を 3～5 mg/kg.d で分割用量で少なくとも 6 か月間投与する。 トラフ濃度は 150 ～ 250 ng/ml に維持されます。 3) アバトロンボパグは、体重 50kg 以上の患者には 60mg を 1 日 1 回、体重 50kg 未満の患者には 40mg を 1 日 1 回、合計 12 週間経口投与する。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
53
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Xin Zhao, M.D
- 電話番号：8613702041366
- メール：zhaoxin@ihcams.ac.cn
研究場所
-
-
Tianjin
-
Tianjin、Tianjin、中国、300020
- 募集
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
コンタクト：
- Xin Zhao, M.D
- 電話番号：13820961539
- メール：zhaoxin@ihcams.ac.cn
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～60年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 重度の再生不良性貧血と新たに診断された患者。
- 12歳から60歳までの男女。
- 被験者は、テストプロトコルで概説されているように、すべてのスクリーニング評価を完了する必要があります。
- 飲み込むか、経口投与することができます。
- 研究手順の開始前に、患者または保護者は研究手順と目的を完全に理解し、インフォームド コンセント フォームに署名する必要があります。 患者の署名が病気の治療に役立たない場合、患者の近親者がインフォームド コンセント フォームに署名する必要があります。
除外基準:
- 先天性骨髄不全（例. ファンコニ貧血）。
- 細胞遺伝学的クローニングの変化を伴う（染色体核型およびFISH検出により、体細胞クローニング異常が発見された；単純-Y異常をこの研究に含めることができる;）。
- 過去にATGまたは中/高用量のシクロホスファミドが使用されていました。
- -シクロスポリンまたはタクロリムスによる以前の治療> 6か月。
- TPO 受容体アゴニスト (トロンボポエチン、エルトロンボパグ、ヘトロンボパグ、およびアバトロンボパグを含む) による治療の合計経過は 1 か月以上でした。
- 重篤な感染症（効果的な制御のない結核、肺アスペルギルス症、ウイルス感染症）。
- エイズ患者。
- 妊娠中または授乳中、生殖能力はあるが効果的な避妊手段を取りたくない。
- ATG治療に適さない悪性腫瘍の患者。
- -12か月以内に心臓/脳血管血栓症の新たに診断された病歴。
- 研究者によって包含に不適当であると評価された者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：治療群
アバトロンボパグの指示された治療用量で53人の被験者が登録されます。
|
体重が 50kg 以上の患者には 60mg/日が投与され、体重が 50kg 未満の患者には 40mg/日が 12 週間投与されました。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療反応
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
12週間で完全奏効（CR）を達成した患者の割合。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療反応
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
12週で血液学的奏効（OR）を達成した患者の割合。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
|
治療反応
時間枠：研究治療の開始（1日目）から24週の終わりまで。
|
24週で血液学的奏効および完全奏効（ORおよびCR）を達成した患者の割合。
|
研究治療の開始（1日目）から24週の終わりまで。
|
|
支持療法
時間枠：試験治療の開始 (1 日目) から輸血の独立まで。
|
赤血球または血小板が輸血非依存に回復するまでの時間。
|
試験治療の開始 (1 日目) から輸血の独立まで。
|
|
CTCAEによる治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：試験治療の開始 (1 日目) から 12 週目まで。
|
CTCAE v4.0 によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数
|
試験治療の開始 (1 日目) から 12 週目まで。
|
|
用量効果関係
時間枠：治療開始（1日目）から24週目まで。
|
アバトロンボパグの血清中濃度と血液学的奏効率の合計および完全奏効率との相関。
|
治療開始（1日目）から24週目まで。
|
|
CD34+細胞の変化
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週目および24週目の終わりまで。
|
12 週および 24 週でのアバトロンボパグ治療前後の骨髄における CD34+ 細胞の割合の変化。
|
研究治療の開始（1日目）から12週目および24週目の終わりまで。
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Xin Zhao、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月10日
一次修了 (予期された)
2023年11月30日
研究の完了 (予期された)
2024年11月30日
試験登録日
最初に提出
2023年1月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年2月7日
最初の投稿 (見積もり)
2023年2月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年2月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年2月7日
最終確認日
2022年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。