Аватромбопаг в сочетании с ИСТ в качестве терапии первой линии при САА
7 февраля 2023 г. обновлено: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Исследование эффективности и безопасности аватромбопага в сочетании с ИСТ в качестве терапии первой линии при тяжелой апластической анемии, клиническое исследование фазы II с одной группой
Это одноцентровое исследование направлено на оценку ранней эффективности и безопасности аватромбопага в сочетании с иммуносупрессивной терапией (ИСТ) в терапии первой линии тяжелой апластической анемии (САА).
Обзор исследования
Подробное описание
Это одноцентровое клиническое исследование фазы II с одной группой. Будут зарегистрированы пятьдесят три пациента.
Протокол лечения следующий: 1) Иммуноглобулин против тимоцитов человека свиной (P-ATG 20 мг/кг/день) или глобулин против тимоцитов человека кролика (R-ATG 3,0 мг/кг/день) вводили внутривенно в течение 5 дней; 2) Циклоспорин (ЦСА) назначается в дозе 3-5 мг/кг в день в несколько приемов в течение не менее 6 месяцев. Минимальную концентрацию поддерживают на уровне 150-250 нг/мл. 3) Аватромбопаг назначают перорально по 60 мг 1 раз в сутки пациентам с массой тела ≥ 50 кг и по 40 мг перорально 1 раз в сутки пациентам с массой тела <50 кг в течение 12 недель.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
53
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Xin Zhao, M.D
- Номер телефона: 8613702041366
- Электронная почта: zhaoxin@ihcams.ac.cn
Места учебы
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Китай, 300020
- Рекрутинг
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
Контакт:
- Xin Zhao, M.D
- Номер телефона: 13820961539
- Электронная почта: zhaoxin@ihcams.ac.cn
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 60 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с впервые диагностированной тяжелой апластической анемией.
- Мужчины и женщины в возрасте от 12 до 60 лет.
- Субъекты должны пройти все скрининговые оценки, как указано в протоколе испытаний.
- Возможность глотать или принимать внутрь.
- Перед началом процедуры исследования пациент или опекун должен полностью понять процедуру и цель исследования и подписать форму информированного согласия. Если подпись пациента не способствует лечению заболевания, ближайшие родственники пациента должны подписать форму информированного согласия.
Критерий исключения:
- Врожденная недостаточность костного мозга (напр. анемия Фанкони).
- Сопровождается цитогенетическими изменениями клонирования (хромосомный кариотип и обнаружение FISH выявили соматические аномалии клонирования; простая Y-аномалия может быть включена в это исследование;).
- Раньше применяли АТГ или средние/высокие дозы циклофосфамида.
- Предшествующее лечение циклоспорином или такролимусом > 6 месяцев.
- Общий курс лечения агонистами рецепторов ТПО (включая тромбопоэтин, элтромбопаг, гетромбопаг и аватромбопаг) составил более 1 мес.
- Тяжелые инфекционные заболевания (туберкулез без эффективной борьбы, аспергиллез легких, вирусные инфекции).
- больные СПИДом.
- Беременные или кормящие грудью, фертильные, но не желающие принимать эффективные меры контрацепции.
- Пациенты со злокачественными опухолями, которым противопоказано лечение АТГ.
- Впервые диагностированный в анамнезе тромбоз сердечно-сосудистых/церебральных сосудов в течение 12 месяцев.
- Те, кто оценивается исследователем как непригодные для включения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Группа лечения
53 субъекта будут зачислены с указанной лечебной дозой аватромбопага.
|
Пациентам с массой тела ≥50 кг назначали 60 мг/сут, а пациентам с массой тела < 50 кг — 40 мг/сут в течение 12 недель.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Ответ на лечение
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения (День 1) до конца 12-й недели.
|
Процент пациентов, достигших полного ответа (ПО) через 12 недель.
|
От начала исследуемого лечения (День 1) до конца 12-й недели.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Ответ на лечение
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения (День 1) до конца 12-й недели.
|
Процент пациентов, достигших гематологического ответа (ОШ) через 12 недель.
|
От начала исследуемого лечения (День 1) до конца 12-й недели.
|
|
Ответ на лечение
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения (День 1) до конца 24 недели.
|
Процент пациентов, достигших гематологического ответа и полного ответа (ОШ и ПО) через 24 недели.
|
От начала исследуемого лечения (День 1) до конца 24 недели.
|
|
Поддерживающее лечение
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения (День 1) до независимости от переливания крови.
|
Время восстановления эритроцитов или тромбоцитов до независимости от переливания.
|
От начала исследуемого лечения (День 1) до независимости от переливания крови.
|
|
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением, по CTCAE
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения (День 1) до 12-й недели.
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.0
|
От начала исследуемого лечения (День 1) до 12-й недели.
|
|
Зависимость доза-эффект
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения (День 1) до 24 недели.
|
Корреляция между концентрацией аватромбопага в сыворотке крови и частотой полного и полного гематологического ответа.
|
От начала исследуемого лечения (День 1) до 24 недели.
|
|
Изменение клетки CD34+
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения (День 1) до конца 12-й и 24-й недель.
|
Изменение доли клеток CD34+ в костном мозге до и после лечения аватромбопагом на 12-й и 24-й неделе.
|
От начала исследуемого лечения (День 1) до конца 12-й и 24-й недель.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Xin Zhao, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
10 ноября 2022 г.
Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)
30 ноября 2023 г.
Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
30 ноября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 января 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 февраля 2023 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
9 февраля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
9 февраля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 февраля 2023 г.
Последняя проверка
1 ноября 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AVA&IST-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .