Avatrombopag 联合 IST 作为 SAA 的一线治疗药物
2023年2月7日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Avatrombopag联合IST一线治疗重症再生障碍性贫血的疗效和安全性单臂II期临床研究
本项单中心研究旨在评估阿伐曲波帕联合免疫抑制疗法（IST）一线治疗重度再生障碍性贫血（SAA）的早期疗效和安全性。
研究概览
详细说明
这是一项单中心、单臂、II 期临床研究。 将招募 53 名患者。
治疗方案如下： 1）静脉注射抗人胸腺细胞猪免疫球蛋白（P-ATG 20mg/kg/d）或兔抗人胸腺细胞球蛋白（R-ATG 3.0mg/kg/d），连用5天； 2) 环孢菌素 (CSA) 以 3-5 mg/kg.d 的剂量分次服用至少 6 个月。 谷浓度维持在 150-250 ng/ml。 3）体重≥50kg的患者口服Avatrombopag 60mg，每天1次，体重<50kg的患者口服40mg，每天1次，共12周。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
53
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Xin Zhao, M.D
- 电话号码：8613702041366
- 邮箱：zhaoxin@ihcams.ac.cn
学习地点
-
-
Tianjin
-
Tianjin、Tianjin、中国、300020
- 招聘中
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
接触：
- Xin Zhao, M.D
- 电话号码：13820961539
- 邮箱：zhaoxin@ihcams.ac.cn
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 60年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 初诊重症再生障碍性贫血患者。
- 年龄在 12 至 60 岁之间的男性和女性。
- 受试者必须完成测试方案中概述的所有筛选评估。
- 能够吞咽或口服给药。
- 在研究程序开始前，患者或监护人应充分了解研究程序和目的，并签署知情同意书。 如果患者的签字不利于疾病的治疗，患者的直系亲属应签署知情同意书。
排除标准：
- 先天性骨髓衰竭（例如。 范可尼贫血）。
- 伴有细胞遗传学克隆改变（染色体核型和FISH检测发现体细胞克隆异常；单纯-Y异常可纳入本研究；）。
- 过去使用 ATG 或中/高剂量环磷酰胺。
- 既往接受环孢菌素或他克莫司治疗 > 6 个月。
- TPO受体激动剂（包括促血小板生成素、艾曲波帕、希曲波帕和阿伐曲波帕）总疗程超过1个月。
- 严重传染病（未得到有效控制的结核病、肺曲霉菌病、病毒感染）。
- 艾滋病患者。
- 怀孕或哺乳，有生育能力但不愿采取有效避孕措施。
- 不适合ATG治疗的恶性肿瘤患者。
- 12个月内新诊断的心脑血管血栓病史。
- 经研究者评价不适合纳入者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：治疗组
将招募 53 名接受指定治疗剂量的 avatrombopag 的受试者。
|
体重≥50kg的患者给予60mg/天，体重<50kg的患者给予40mg/天，持续12周。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
治疗反应
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
在 12 周时达到完全缓解 (CR) 的患者百分比。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
治疗反应
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
在 12 周时达到血液学反应 (OR) 的患者百分比。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
|
治疗反应
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 24 周结束。
|
在 24 周时达到血液学反应和完全反应（OR 和 CR）的患者百分比。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 24 周结束。
|
|
支持治疗
大体时间：从开始研究治疗（第 1 天）到不依赖输血。
|
红细胞或血小板恢复至不输血的时间。
|
从开始研究治疗（第 1 天）到不依赖输血。
|
|
CTCAE 治疗紧急不良事件的发生率
大体时间：从开始研究治疗（第 1 天）到第 12 周。
|
根据 CTCAE v4.0 评估的发生治疗相关不良事件的参与者人数
|
从开始研究治疗（第 1 天）到第 12 周。
|
|
量效关系
大体时间：从开始研究治疗（第 1 天）到第 24 周。
|
Avatrombopag 的血清浓度与总和完全血液学反应率之间的相关性。
|
从开始研究治疗（第 1 天）到第 24 周。
|
|
CD34+细胞的变化
大体时间：从开始研究治疗（第 1 天）到第 12 周和第 24 周结束。
|
Avatrombopag治疗12周和24周前后骨髓中CD34+细胞比例的变化。
|
从开始研究治疗（第 1 天）到第 12 周和第 24 周结束。
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Xin Zhao、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年11月10日
初级完成 (预期的)
2023年11月30日
研究完成 (预期的)
2024年11月30日
研究注册日期
首次提交
2023年1月11日
首先提交符合 QC 标准的
2023年2月7日
首次发布 (估计)
2023年2月9日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2023年2月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年2月7日
最后验证
2022年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.