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Avatrombopag combinato con IST come trattamento di prima linea per SAA

7 febbraio 2023 aggiornato da: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Lo studio di efficacia e sicurezza di Avatrombopag in combinazione con IST come trattamento di prima linea per l'anemia aplastica grave, uno studio clinico di fase II a braccio singolo

Questo studio monocentrico mira a valutare l'efficacia precoce e la sicurezza di avatrombopag in combinazione con la terapia immunosoppressiva (IST) nel trattamento di prima linea dell'anemia aplastica grave (SAA).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico di fase II a singolo centro, a braccio singolo. Saranno arruolati cinquantatré pazienti.

Il protocollo di trattamento è il seguente: 1) Immunoglobulina suina anti-timociti umani (P-ATG 20 mg/kg/giorno) o globulina anti-timociti umani di coniglio (R-ATG 3,0 mg/kg/giorno) è stata somministrata per via endovenosa per 5 giorni; 2) La ciclosporina (CSA) viene somministrata a 3-5 mg/kg.d in dosi frazionate per almeno 6 mesi. La concentrazione minima viene mantenuta a 150-250 ng/ml. 3) Avatrombopag viene somministrato per via orale a 60 mg una volta al giorno per pazienti con peso corporeo ≥ 50 kg e 40 mg per via orale una volta al giorno per pazienti con peso corporeo <50 kg, per un totale di 12 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

53

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
        • Reclutamento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 60 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con anemia aplastica grave di nuova diagnosi.
  2. Uomini e donne di età compresa tra i 12 e i 60 anni.
  3. I soggetti devono completare tutte le valutazioni di screening come indicato nel protocollo del test.
  4. In grado di deglutire o somministrare per via orale.
  5. Prima dell'inizio della procedura di ricerca, il paziente o il tutore devono comprendere appieno la procedura e lo scopo della ricerca e firmare il modulo di consenso informato. Se la firma del paziente non è favorevole al trattamento della malattia, i familiari stretti del paziente devono firmare il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

  1. Insufficienza midollare congenita (es. anemia di Fanconi).
  2. Accompagnato da cambiamenti di clonazione citogenetica (il cariotipo cromosomico e il rilevamento FISH hanno rilevato anomalie di clonazione somatica; in questo studio è possibile includere l'anomalia -Y semplice;) .
  3. In passato si usava l'ATG o la ciclofosfamide a dose media/alta.
  4. Precedente trattamento con ciclosporina o tacrolimus > 6 mesi.
  5. Il ciclo totale di trattamento con agonisti del recettore TPO (inclusi trombopoietina, eltrombopag, hetrombopag e avatrombopag) è stato superiore a 1 mese.
  6. Malattie infettive gravi (tubercolosi senza controllo efficace, aspergillosi polmonare, infezioni virali).
  7. malati di AIDS.
  8. Incinta o allattamento, fertile ma riluttante ad adottare misure contraccettive efficaci.
  9. Pazienti con tumori maligni non idonei al trattamento con ATG.
  10. Una storia di trombosi vascolare cardio/cerebrale di nuova diagnosi entro 12 mesi.
  11. Coloro che sono valutati come non idonei per l'inclusione da parte dell'investigatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Gruppo di trattamento
Saranno arruolati 53 soggetti con la dose di trattamento indicata di avatrombopag.
Droga: avatrombopag
Ai pazienti con peso corporeo ≥50 kg sono stati somministrati 60 mg/die e ai pazienti con peso corporeo < 50 kg sono stati somministrati 40 mg/die per 12 settimane.
Altri nomi:
  • AVA
  • APAG

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta al trattamento
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) alla fine della settimana 12.
Percentuale di pazienti che raggiunge una risposta completa (CR) a 12 settimane.
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) alla fine della settimana 12.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta al trattamento
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) alla fine della settimana 12.
Percentuale di pazienti che hanno ottenuto una risposta ematologica (OR) a 12 settimane.
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) alla fine della settimana 12.
Risposta al trattamento
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) alla fine della settimana 24.
Percentuale di pazienti che hanno ottenuto una risposta ematologica e una risposta completa (OR e CR) a 24 settimane.
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) alla fine della settimana 24.
Trattamento di supporto
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (Giorno 1) fino all'indipendenza trasfusionale.
Il tempo dal recupero dei globuli rossi o delle piastrine all'indipendenza dalla trasfusione.
Dall'inizio del trattamento in studio (Giorno 1) fino all'indipendenza trasfusionale.
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento secondo CTCAE
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla settimana 12.
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla settimana 12.
Relazione dose-effetto
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla settimana 24.
Correlazione tra la concentrazione sierica di avatrombopag con il tasso di risposta ematologica totale e completa.
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla settimana 24.
Cambio di cellula CD34+
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine della settimana 12 e 24.
Modifica della percentuale di cellule CD34+ nel midollo osseo prima e dopo il trattamento con avatrombopag alla settimana 12 e 24.
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine della settimana 12 e 24.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Xin Zhao, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

10 novembre 2022

Completamento primario (ANTICIPATO)

30 novembre 2023

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

30 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 febbraio 2023

Primo Inserito (STIMA)

9 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

9 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AVA&IST-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia aplastica grave

Prove cliniche su avatrombopag

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