Avatrombopagi yhdistettynä IST:hen ensilinjan SAA-hoitona
tiistai 7. helmikuuta 2023 päivittänyt: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Teho- ja turvallisuustutkimus avatrombopagista yhdistettynä IST:n kanssa ensimmäisen linjan hoitona vaikeaan aplastiseen anemiaan, yksihaarainen, faasin II kliininen tutkimus
Tämän yhden keskuksen tutkimuksen tavoitteena on arvioida avatrombopagin ja immunosuppressiivisen hoidon (IST) varhaista tehoa ja turvallisuutta vaikean aplastisen anemian (SAA) ensilinjan hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yhden keskuksen, yhden haaran, vaiheen II kliininen tutkimus. Mukaan otetaan 53 potilasta.
Hoitoprotokolla on seuraava: 1) Anti-ihmisen tymosyyttisian immunoglobuliinia (P-ATG 20 mg/kg/d) tai kanin anti-ihmisen tymosyyttiglobuliinia (R-ATG 3,0 mg/kg/d) annettiin suonensisäisesti 5 päivän ajan; 2) Syklosporiinia (CSA) annetaan 3-5 mg/kg.d jaettuina annoksina vähintään 6 kuukauden ajan. Alin pitoisuus pidetään 150-250 ng/ml:ssa. 3) Avatrombopagia annetaan suun kautta 60 mg kerran päivässä potilaille, joiden paino on ≥ 50 kg, ja 40 mg suun kautta kerran päivässä potilaille, joiden paino on < 50 kg, yhteensä 12 viikon ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
53
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Xin Zhao, M.D
- Puhelinnumero: 8613702041366
- Sähköposti: zhaoxin@ihcams.ac.cn
Opiskelupaikat
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kiina, 300020
- Rekrytointi
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Xin Zhao, M.D
- Puhelinnumero: 13820961539
- Sähköposti: zhaoxin@ihcams.ac.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 60 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu vaikea aplastinen anemia.
- 12-60-vuotiaat miehet ja naiset.
- Koehenkilöiden on suoritettava kaikki seulontaarvioinnit testipöytäkirjan mukaisesti.
- Pystyy nielemään tai antamaan suun kautta.
- Ennen tutkimuksen aloittamista potilaan tai huoltajan tulee ymmärtää täysin tutkimuksen menettely ja tarkoitus ja allekirjoittaa tietoinen suostumuslomake. Jos potilaan allekirjoitus ei edistä sairauden hoitoa, potilaan lähiomaisten tulee allekirjoittaa tietoinen suostumuslomake.
Poissulkemiskriteerit:
- Synnynnäinen luuytimen vajaatoiminta (esim. Fanconin anemia).
- Mukana sytogeneettiset kloonausmuutokset (kromosomaalinen karyotyyppi ja FISH-detektio havaitsivat somaattisia kloonauspoikkeavuuksia; Yksinkertainen -Y-poikkeavuus voidaan sisällyttää tähän tutkimukseen;) .
- Aiemmin käytettiin ATG:tä tai keski-/suurannoksisia syklofosfamidia.
- Aiempi hoito siklosporiinilla tai takrolimuusilla > 6 kuukautta.
- Kokonaishoitojakso TPO-reseptoriagonisteilla (mukaan lukien trombopoietiini, eltrombopagi, heterobopagi ja avatrombopagi) kesti yli 1 kuukauden.
- Vakavat tartuntataudit (tuberkuloosi ilman tehokasta torjuntaa, keuhkojen aspergilloosi, virusinfektiot).
- AIDS-potilaita.
- Raskaana oleva tai imettävä, hedelmällinen, mutta ei halua käyttää tehokkaita ehkäisymenetelmiä.
- Potilaat, joilla on pahanlaatuisia kasvaimia, jotka eivät sovellu ATG-hoitoon.
- Äskettäin diagnosoitu sydän/aivoverisuonitromboosi 12 kuukauden sisällä.
- Ne, jotka tutkija on arvioinut soveltumattomiksi sisällytettäväksi.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Hoitoryhmä
53 potilasta otetaan mukaan ilmoitetun avatrombopagi-hoitoannoksen kanssa.
|
Potilaille, joiden paino oli ≥ 50 kg, annettiin 60 mg/vrk ja potilaille, joiden paino oli < 50 kg, 40 mg/vrk 12 viikon ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitovaste
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Prosenttiosuus potilaista, jotka saavuttavat täydellisen vasteen (CR) 12 viikon kohdalla.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitovaste
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Hematologisen vasteen (OR) saavuttaneiden potilaiden prosenttiosuus 12 viikon kohdalla.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
|
Hoitovaste
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 24 loppuun.
|
Hematologisen vasteen ja täydellisen vasteen (OR ja CR) saavuttaneiden potilaiden prosenttiosuus 24 viikon kohdalla.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 24 loppuun.
|
|
Tukihoito
Aikaikkuna: Aloitustutkimuksen hoidosta (päivä 1) verensiirron riippumattomuuteen asti.
|
Punasolujen tai verihiutaleiden palautumisaika verensiirrosta riippumattomaan.
|
Aloitustutkimuksen hoidosta (päivä 1) verensiirron riippumattomuuteen asti.
|
|
CTCAE:n hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Tutkimushoidon aloittamisesta (päivä 1) viikkoon 12 asti.
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.0:n arvioituna
|
Tutkimushoidon aloittamisesta (päivä 1) viikkoon 12 asti.
|
|
Annos-vaikutussuhde
Aikaikkuna: Tutkimushoidon aloittamisesta (päivä 1) viikkoon 24 asti.
|
Avatrombopagin seerumipitoisuuden ja kokonais- ja täydellisen hematologisen vasteen välinen korrelaatio.
|
Tutkimushoidon aloittamisesta (päivä 1) viikkoon 24 asti.
|
|
CD34+-solun muutos
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 ja 24 loppuun asti.
|
CD34+-solujen osuuden muutos luuytimessä ennen avatrombopagihoitoa ja sen jälkeen viikolla 12 ja 24.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 ja 24 loppuun asti.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Xin Zhao, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Torstai 10. marraskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Torstai 30. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Lauantai 30. marraskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. tammikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Torstai 9. helmikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Torstai 9. helmikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. helmikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AVA&IST-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .