Avatrombopag kombinert med IST som førstelinjebehandling for SAA
7. februar 2023 oppdatert av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Effekt- og sikkerhetsstudien av Avatrombopag kombinert med IST som førstelinjebehandling for alvorlig aplastisk anemi, en enarms, fase II klinisk studie
Denne enkeltsenterstudien tar sikte på å evaluere den tidlige effekten og sikkerheten til avatrombopag kombinert med immunsuppressiv terapi (IST) i førstelinjebehandlingen av alvorlig aplastisk anemi (SAA).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en enkelt senter, enkeltarm, fase II klinisk studie. Femti-tre pasienter vil bli registrert.
Behandlingsprotokollen er som følger: 1) Anti-humant tymocytt-svine-immunoglobulin (P-ATG 20 mg/kg/d) eller kanin-anti-humant tymocytt-globulin (R-ATG 3,0 mg/kg/d) ble administrert intravenøst i 5 dager; 2) Cyklosporin (CSA) gis med 3-5 mg/kg.d i oppdelte doser i minst 6 måneder. Bunnkonsentrasjonen holdes på 150-250 ng/ml. 3) Avatrombopag gis oralt med 60 mg én gang daglig for pasienter med kroppsvekt ≥ 50 kg, og 40 mg oralt én gang daglig for pasienter med kroppsvekt <50 kg, i totalt 12 uker.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
53
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Xin Zhao, M.D
- Telefonnummer: 8613702041366
- E-post: zhaoxin@ihcams.ac.cn
Studiesteder
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
- Rekruttering
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
Ta kontakt med:
- Xin Zhao, M.D
- Telefonnummer: 13820961539
- E-post: zhaoxin@ihcams.ac.cn
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 60 år (VOKSEN, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med nylig diagnostisert alvorlig aplastisk anemi.
- Menn og kvinner mellom 12 og 60 år.
- Forsøkspersonene må fullføre alle screeningsvurderinger som beskrevet i testprotokollen.
- Kan svelge eller administrere oralt.
- Før oppstart av forskningsprosedyren bør pasienten eller foresatte fullt ut forstå forskningsprosedyren og formålet og signere skjemaet for informert samtykke. Dersom pasientens signatur ikke bidrar til behandling av sykdommen, bør pasientens nærmeste pårørende signere skjemaet for informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Medfødt benmargssvikt (f. Fanconi anemi).
- Ledsaget av cytogenetiske kloningsendringer (kromosomal karyotype og FISH-deteksjon fant somatiske kloningsavvik; Enkel -Y-avvik kan inkluderes i denne studien;).
- ATG eller mellom-/høydose cyklofosfamid ble brukt tidligere.
- Tidligere behandling med ciklosporin eller takrolimus > 6 måneder.
- Det totale behandlingsforløpet med TPO-reseptoragonister (inkludert trombopoietin, eltrombopag, hetrombopag og avatrombopag) var mer enn 1 måned.
- Alvorlige infeksjonssykdommer (tuberkulose uten effektiv kontroll, lunge aspergillose, virusinfeksjoner).
- AIDS-pasienter.
- Gravid eller ammende, fruktbar, men uvillig til å ta effektive prevensjonstiltak.
- Pasienter med ondartede svulster som ikke egner seg for ATG-behandling.
- En nylig diagnostisert historie med kardio/cerebral vaskulær trombose innen 12 måneder.
- De som vurderes som uegnet for inkludering av utreder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Behandlingsgruppe
53 forsøkspersoner vil bli registrert med den angitte behandlingsdosen avatrombopag.
|
Pasienter med kroppsvekt ≥50 kg ble gitt 60 mg/dag og pasienter med kroppsvekt < 50 kg fikk 40 mg/dag i 12 uker.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingsrespons
Tidsramme: Fra studiestart (Dag1) til slutten av uke 12.
|
Andel av pasienter som oppnår fullstendig respons (CR) etter 12 uker.
|
Fra studiestart (Dag1) til slutten av uke 12.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingsrespons
Tidsramme: Fra studiestart (Dag1) til slutten av uke 12.
|
Prosentandel av pasienter som oppnår hematologisk respons (OR) etter 12 uker.
|
Fra studiestart (Dag1) til slutten av uke 12.
|
|
Behandlingsrespons
Tidsramme: Fra studiestart (Dag1) til slutten av uke 24.
|
Prosentandel av pasienter som oppnår hematologisk respons og fullstendig respons (OR og CR) etter 24 uker.
|
Fra studiestart (Dag1) til slutten av uke 24.
|
|
Støttende behandling
Tidsramme: Fra oppstart av studiebehandling (Dag1) til transfusjonsuavhengighet.
|
Tidspunktet for gjenoppretting av røde blodlegemer eller blodplater til transfusjonsuavhengighet.
|
Fra oppstart av studiebehandling (Dag1) til transfusjonsuavhengighet.
|
|
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger av CTCAE
Tidsramme: Fra oppstart studiebehandling (dag 1) til uke 12.
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.0
|
Fra oppstart studiebehandling (dag 1) til uke 12.
|
|
Dose-effekt forhold
Tidsramme: Fra oppstart av studiebehandling (dag 1) til uke 24.
|
Korrelasjon mellom avatrombopags serumkonsentrasjon med total og fullstendig hematologisk responsrate.
|
Fra oppstart av studiebehandling (dag 1) til uke 24.
|
|
Endring av CD34+ celle
Tidsramme: Fra oppstart av studiebehandling (dag 1) til slutten av uke 12 og 24.
|
Endring av CD34+-cellers andel i benmarg før og etter avatrombopag-behandling i uke 12 og 24.
|
Fra oppstart av studiebehandling (dag 1) til slutten av uke 12 og 24.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Xin Zhao, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
10. november 2022
Primær fullføring (FORVENTES)
30. november 2023
Studiet fullført (FORVENTES)
30. november 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. januar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. februar 2023
Først lagt ut (ANSLAG)
9. februar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
9. februar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. februar 2023
Sist bekreftet
1. november 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AVA&IST-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .