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Avatrombopag associé aux IST comme traitement de première intention de l'AAS

7 février 2023 mis à jour par: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

L'étude d'efficacité et d'innocuité de l'avatrombopag combiné aux IST comme traitement de première intention de l'anémie aplasique sévère, une étude clinique de phase II à un seul bras

Cette étude monocentrique vise à évaluer l'efficacité et l'innocuité précoces de l'avatrombopag associé à un traitement immunosuppresseur (IST) dans le traitement de première intention de l'anémie aplasique sévère (AAS).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude clinique de phase II à un seul centre et à un seul bras. Cinquante-trois patients seront inscrits.

Le protocole de traitement est le suivant : 1) de l'immunoglobuline porcine anti-thymocytes humains (P-ATG 20 mg/kg/j) ou de la globuline anti-thymocytes humains de lapin (R-ATG 3,0 mg/kg/j) a été administrée par voie intraveineuse pendant 5 jours ; 2) La cyclosporine (CSA) est administrée à raison de 3 à 5 mg/kg.j en doses fractionnées pendant au moins 6 mois. La concentration minimale est maintenue à 150-250 ng/ml. 3) Avatrombopag est administré par voie orale à raison de 60 mg une fois par jour pour les patients pesant ≥ 50 kg et de 40 mg par voie orale une fois par jour pour les patients pesant < 50 kg, pendant un total de 12 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

53

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • Recrutement
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 60 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients atteints d'anémie aplasique sévère nouvellement diagnostiquée.
  2. Hommes et femmes de 12 à 60 ans.
  3. Les sujets doivent effectuer toutes les évaluations de dépistage comme indiqué dans le protocole de test.
  4. Capable d'avaler ou d'administrer par voie orale.
  5. Avant le début de la procédure de recherche, le patient ou le tuteur doit bien comprendre la procédure et le but de la recherche et signer le formulaire de consentement éclairé. Si la signature du patient n'est pas propice au traitement de la maladie, la famille immédiate du patient doit signer le formulaire de consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  1. Insuffisance médullaire congénitale (par ex. anémie de Fanconi).
  2. Accompagné de modifications cytogénétiques du clonage (le caryotype chromosomique et la détection FISH ont retrouvé des anomalies somatiques du clonage ; l'anomalie en Y simple peut être incluse dans cette étude ;) .
  3. L'ATG ou le cyclophosphamide à dose moyenne/élevée était utilisé dans le passé.
  4. Traitement antérieur par ciclosporine ou tacrolimus > 6 mois.
  5. La durée totale du traitement par les agonistes des récepteurs TPO (dont la thrombopoïétine, l'eltrombopag, l'hétrombopag et l'avatrombopag) a duré plus d'un mois.
  6. Maladies infectieuses graves (tuberculose sans contrôle efficace, aspergillose pulmonaire, infections virales).
  7. malades du SIDA.
  8. Enceinte ou allaitante, fertile mais refusant de prendre des mesures contraceptives efficaces.
  9. Patients atteints de tumeurs malignes qui ne conviennent pas au traitement ATG.
  10. Une histoire nouvellement diagnostiquée de thrombose vasculaire cardio / cérébrale dans les 12 mois.
  11. Ceux qui sont évalués comme inaptes à l'inclusion par l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Groupe de traitement
53 sujets seront inscrits avec la dose de traitement indiquée d'avatrombopag.
Médicament: avatrombopag
Les patients ayant un poids corporel ≥ 50 kg ont reçu 60 mg/jour et les patients ayant un poids corporel < 50 kg ont reçu 40 mg/jour pendant 12 semaines.
Autres noms:
  • AV
  • APAG

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse au traitement
Délai: Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 12.
Pourcentage de patients qui obtiennent une réponse complète (RC) à 12 semaines.
Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 12.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse au traitement
Délai: Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 12.
Pourcentage de patients obtenant une réponse hématologique (OR) à 12 semaines.
Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 12.
Réponse au traitement
Délai: Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 24.
Pourcentage de patients obtenant une réponse hématologique et une réponse complète (OR et RC) à 24 semaines.
Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 24.
Traitement de soutien
Délai: Depuis le début du traitement de l'étude (jour 1) jusqu'à l'indépendance transfusionnelle.
Le moment de la récupération des globules rouges ou des plaquettes jusqu'à l'indépendance transfusionnelle.
Depuis le début du traitement de l'étude (jour 1) jusqu'à l'indépendance transfusionnelle.
Incidence des événements indésirables liés au traitement par CTCAE
Délai: Du début du traitement de l'étude (jour 1) jusqu'à la semaine 12.
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par CTCAE v4.0
Du début du traitement de l'étude (jour 1) jusqu'à la semaine 12.
Relation dose-effet
Délai: Du début du traitement de l'étude (jour 1) jusqu'à la semaine 24.
Corrélation entre la concentration sérique d'avatrombopag et le taux de réponse hématologique totale et complète.
Du début du traitement de l'étude (jour 1) jusqu'à la semaine 24.
Changement de cellule CD34+
Délai: Du début du traitement de l'étude (jour 1) jusqu'à la fin des semaines 12 et 24.
Modification de la proportion de cellules CD34+ dans la moelle osseuse avant et après le traitement par l'avatrombopag aux semaines 12 et 24.
Du début du traitement de l'étude (jour 1) jusqu'à la fin des semaines 12 et 24.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Xin Zhao, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

10 novembre 2022

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

30 novembre 2023

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

30 novembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 janvier 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 février 2023

Première publication (ESTIMATION)

9 février 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

9 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 février 2023

Dernière vérification

1 novembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AVA&IST-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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