Avatrombopag kombinerat med IST som förstahandsbehandling för SAA
7 februari 2023 uppdaterad av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Effekt- och säkerhetsstudien av Avatrombopag i kombination med IST som förstahandsbehandling för svår aplastisk anemi, en enarmad, klinisk fas II-studie
Denna singel-centerstudie syftar till att utvärdera den tidiga effektiviteten och säkerheten av avatrombopag kombinerat med immunsuppressiv terapi (IST) i första linjens behandling av svår aplastisk anemi (SAA).
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en klinisk fas II-studie med ett enda centrum, enarm. Femtiotre patienter kommer att skrivas in.
Behandlingsprotokoll är som följer: 1) Anti-humant tymocyt svinimmunoglobulin (P-ATG 20 mg/kg/d) eller kanin anti-humant tymocytglobulin (R-ATG 3,0 mg/kg/d) administrerades intravenöst under 5 dagar; 2) Cyklosporin (CSA) ges med 3-5 mg/kg.d i uppdelade doser under minst 6 månader. Dalkoncentrationen hålls vid 150-250 ng/ml. 3) Avatrombopag ges oralt med 60 mg en gång dagligen för patienter med kroppsvikt ≥ 50 kg och 40 mg oralt en gång dagligen för patienter med kroppsvikt <50 kg, i totalt 12 veckor.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
53
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Xin Zhao, M.D
- Telefonnummer: 8613702041366
- E-post: zhaoxin@ihcams.ac.cn
Studieorter
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
- Rekrytering
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
Kontakt:
- Xin Zhao, M.D
- Telefonnummer: 13820961539
- E-post: zhaoxin@ihcams.ac.cn
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 60 år (VUXEN, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med nydiagnostiserad svår aplastisk anemi.
- Män och kvinnor mellan 12 och 60 år.
- Försökspersonerna måste slutföra alla screeningbedömningar som beskrivs i testprotokollet.
- Kan svälja eller administrera oralt.
- Innan forskningsproceduren påbörjas bör patienten eller vårdnadshavaren till fullo förstå forskningsproceduren och syftet och underteckna formuläret för informerat samtycke. Om patientens underskrift inte är gynnsam för behandlingen av sjukdomen, bör patientens närmaste familj underteckna formuläret för informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
- Medfödd benmärgssvikt (t.ex. Fanconi anemi).
- Tillsammans med cytogenetiska kloningsförändringar (kromosomal karyotyp och FISH-detektion fann somatiska kloningsavvikelser; enkel -Y-avvikelse kan inkluderas i denna studie;) .
- ATG eller medel/hög dos cyklofosfamid användes tidigare.
- Tidigare behandling med ciklosporin eller takrolimus > 6 månader.
- Den totala behandlingsförloppet med TPO-receptoragonister (inklusive trombopoietin, eltrombopag, hetrombopag och avatrombopag) var mer än 1 månad.
- Allvarliga infektionssjukdomar (tuberkulos utan effektiv kontroll, lungaspergillos, virusinfektioner).
- AIDS-patienter.
- Gravid eller ammande, fertil men ovillig att vidta effektiva preventivmedel.
- Patienter med maligna tumörer som inte lämpar sig för ATG-behandling.
- En nyligen diagnostiserad historia av kardio/cerebral vaskulär trombos inom 12 månader.
- De som bedöms som olämpliga för inkludering av utredaren.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Behandlingsgrupp
53 försökspersoner kommer att inkluderas med den indikerade behandlingsdosen avatrombopag.
|
Patienter med kroppsvikt ≥50 kg fick 60 mg/dag och patienter med kroppsvikt < 50 kg fick 40 mg/dag i 12 veckor.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Behandlingssvar
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (Dag1) till slutet av vecka 12.
|
Andel patienter som uppnår fullständigt svar (CR) vid 12 veckor.
|
Från början av studiebehandlingen (Dag1) till slutet av vecka 12.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Behandlingssvar
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (Dag1) till slutet av vecka 12.
|
Andel patienter som uppnår hematologisk respons (OR) efter 12 veckor.
|
Från början av studiebehandlingen (Dag1) till slutet av vecka 12.
|
|
Behandlingssvar
Tidsram: Från start av studiebehandling (Dag1) till slutet av vecka 24.
|
Andel patienter som uppnår hematologiskt svar och fullständigt svar (OR och CR) efter 24 veckor.
|
Från start av studiebehandling (Dag1) till slutet av vecka 24.
|
|
Stödjande behandling
Tidsram: Från start av studiebehandlingen (dag 1) upp till transfusionsoberoende.
|
Tiden för återhämtning av röda blodkroppar eller blodplättar till transfusionsoberoende.
|
Från start av studiebehandlingen (dag 1) upp till transfusionsoberoende.
|
|
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar av CTCAE
Tidsram: Från start av studiebehandlingen (dag 1) fram till vecka 12.
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning av CTCAE v4.0
|
Från start av studiebehandlingen (dag 1) fram till vecka 12.
|
|
Dos-effekt förhållande
Tidsram: Från start av studiebehandlingen (dag 1) fram till vecka 24.
|
Korrelation mellan avatrombopags serumkoncentration med total och fullständig hematologisk svarshastighet.
|
Från start av studiebehandlingen (dag 1) fram till vecka 24.
|
|
Byte av CD34+-cell
Tidsram: Från start av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av vecka 12 och 24.
|
Förändring av CD34+-cellers andel i benmärgen före och efter avatrombopagbehandling vid vecka 12 och 24.
|
Från start av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av vecka 12 och 24.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Xin Zhao, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
10 november 2022
Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)
30 november 2023
Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)
30 november 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 januari 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 februari 2023
Första postat (UPPSKATTA)
9 februari 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
9 februari 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 februari 2023
Senast verifierad
1 november 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AVA&IST-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .