Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Avatrombopag gecombineerd met IST als eerstelijnsbehandeling voor SAA

7 februari 2023 bijgewerkt door: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

De werkzaamheids- en veiligheidsstudie van Avatrombopag in combinatie met IST als eerstelijnsbehandeling voor ernstige aplastische anemie, een klinische fase II-studie met één arm

Deze single-center studie heeft tot doel de vroege werkzaamheid en veiligheid te evalueren van avatrombopag in combinatie met immunosuppressieve therapie (IST) bij de eerstelijnsbehandeling van ernstige aplastische anemie (SAA).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een single-center, single-arm, fase II klinische studie. Drieënvijftig patiënten zullen worden ingeschreven.

Het behandelingsprotocol is als volgt: 1) Anti-humaan thymocyten varkensimmunoglobuline (P-ATG 20 mg/kg/d) of konijnen anti-humaan thymocyten globuline (R-ATG 3,0 mg/kg/dag) werd gedurende 5 dagen intraveneus toegediend; 2) Cyclosporine (CSA) wordt gegeven in een dosis van 3-5 mg/kg.d in verdeelde doses gedurende ten minste 6 maanden. De dalconcentratie wordt gehandhaafd op 150-250 ng/ml. 3) Avatrombopag wordt oraal gegeven in een dosering van 60 mg eenmaal daags voor patiënten met een lichaamsgewicht ≥ 50 kg, en 40 mg oraal eenmaal daags voor patiënten met een lichaamsgewicht < 50 kg, gedurende in totaal 12 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

53

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Werving
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 60 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten met nieuw gediagnosticeerde ernstige aplastische anemie.
  2. Mannen en vrouwen tussen 12 en 60 jaar.
  3. Proefpersonen moeten alle screeningbeoordelingen voltooien zoals beschreven in het testprotocol.
  4. In staat om te slikken of oraal toe te dienen.
  5. Voor aanvang van de onderzoeksprocedure dient de patiënt of voogd de onderzoeksprocedure en het doel volledig te begrijpen en het toestemmingsformulier te ondertekenen. Als de handtekening van de patiënt niet bevorderlijk is voor de behandeling van de ziekte, moet de naaste familie van de patiënt het formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Aangeboren beenmergfalen (bijv. Fanconi-anemie).
  2. Begeleid door cytogenetische kloneringsveranderingen (chromosomaal karyotype en FISH-detectie vonden somatische kloneringsafwijkingen; Eenvoudige -Y-afwijking kan in deze studie worden opgenomen;).
  3. In het verleden werd ATG of middelhoge/hoge dosis cyclofosfamide gebruikt.
  4. Eerdere behandeling met ciclosporine of tacrolimus > 6 maanden.
  5. De totale behandelingskuur met TPO-receptoragonisten (waaronder trombopoëtine, eltrombopag, hetrombopag en avatrombopag) was meer dan 1 maand.
  6. Ernstige infectieziekten (tuberculose zonder effectieve controle, pulmonale aspergillose, virale infecties).
  7. AIDS-patiënten.
  8. Zwanger of borstvoeding gevend, vruchtbaar maar niet bereid om effectieve anticonceptiemaatregelen te nemen.
  9. Patiënten met kwaadaardige tumoren die niet geschikt zijn voor ATG-behandeling.
  10. Een nieuw gediagnosticeerde voorgeschiedenis van cardio/cerebrale vasculaire trombose binnen 12 maanden.
  11. Degenen die door de onderzoeker als ongeschikt voor opname worden beoordeeld.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Behandelingsgroep
Er zullen 53 proefpersonen worden ingeschreven met de aangegeven behandelingsdosis avatrombopag.
Geneesmiddel: avatrombopag
Patiënten met een lichaamsgewicht ≥ 50 kg kregen 60 mg/dag en patiënten met een lichaamsgewicht < 50 kg kregen 40 mg/dag gedurende 12 weken.
Andere namen:
  • AVA
  • APAG

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Reactie op behandeling
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Percentage patiënten dat volledige respons (CR) bereikt na 12 weken.
Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Reactie op behandeling
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Percentage patiënten dat hematologische respons (OR) bereikt na 12 weken.
Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Reactie op behandeling
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van week 24.
Percentage patiënten dat hematologische respons en volledige respons (OR en CR) bereikt na 24 weken.
Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van week 24.
Ondersteunende behandeling
Tijdsspanne: Vanaf de start van de studiebehandeling (dag 1) tot aan de onafhankelijkheid van de transfusie.
De tijd van herstel van rode bloedcellen of bloedplaatjes tot transfusie-onafhankelijkheid.
Vanaf de start van de studiebehandeling (dag 1) tot aan de onafhankelijkheid van de transfusie.
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen door CTCAE
Tijdsspanne: Vanaf de start van de studiebehandeling (dag 1) tot week 12.
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
Vanaf de start van de studiebehandeling (dag 1) tot week 12.
Dosis-effect relatie
Tijdsspanne: Vanaf de start van de studiebehandeling (dag 1) tot week 24.
Correlatie tussen de serumconcentratie van avatrombopag met het totale en volledige hematologische responspercentage.
Vanaf de start van de studiebehandeling (dag 1) tot week 24.
Verandering van CD34+ cel
Tijdsspanne: Vanaf de start van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van week 12 en 24.
Verandering van het aandeel CD34+-cellen in het beenmerg voor en na behandeling met avatrombopag in week 12 en 24.
Vanaf de start van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van week 12 en 24.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Xin Zhao, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

10 november 2022

Primaire voltooiing (VERWACHT)

30 november 2023

Studie voltooiing (VERWACHT)

30 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 januari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 februari 2023

Eerst geplaatst (SCHATTING)

9 februari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

9 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 februari 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AVA&IST-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren