- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05720234
Avatrombopag combinado con IST como tratamiento de primera línea para SAA
El estudio de eficacia y seguridad de avatrombopag combinado con IST como tratamiento de primera línea para la anemia aplásica severa, un estudio clínico de fase II de un solo brazo
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio clínico de fase II de un solo centro y un solo brazo. Cincuenta y tres pacientes serán inscritos.
El protocolo de tratamiento es el siguiente: 1) Se administró por vía intravenosa inmunoglobulina porcina anti-timocitos humanos (P-ATG 20 mg/kg/d) o globulina anti-timocitos humanos de conejo (R-ATG 3,0 mg/kg/d) por vía intravenosa durante 5 días; 2) La ciclosporina (CSA) se administra a 3-5 mg/kg.d en dosis divididas durante al menos 6 meses. La concentración valle se mantiene a 150-250 ng/ml. 3) Avatrombopag se administra por vía oral a razón de 60 mg una vez al día para pacientes con peso corporal ≥ 50 kg y 40 mg por vía oral una vez al día para pacientes con peso corporal <50 kg, durante un total de 12 semanas.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Xin Zhao, M.D
- Número de teléfono: 8613702041366
- Correo electrónico: zhaoxin@ihcams.ac.cn
Ubicaciones de estudio
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
- Reclutamiento
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
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Contacto:
- Xin Zhao, M.D
- Número de teléfono: 13820961539
- Correo electrónico: zhaoxin@ihcams.ac.cn
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con anemia aplásica grave recién diagnosticada.
- Hombres y mujeres de 12 a 60 años.
- Los sujetos deben completar todas las evaluaciones de detección como se describe en el protocolo de prueba.
- Capaz de tragar o administrar por vía oral.
- Antes del inicio del procedimiento de investigación, el paciente o tutor debe comprender completamente el procedimiento y el propósito de la investigación y firmar el formulario de consentimiento informado. Si la firma del paciente no es conducente al tratamiento de la enfermedad, la familia inmediata del paciente debe firmar el formulario de consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Insuficiencia congénita de la médula ósea (p. anemia de Fanconi).
- Acompañado de cambios de clonación citogenéticos (la detección de cariotipo cromosómico y FISH encontró anomalías de clonación somática; la anomalía -Y simple puede incluirse en este estudio;).
- En el pasado se usaba ATG o ciclofosfamida en dosis media/alta.
- Tratamiento previo con ciclosporina o tacrolimus > 6 meses.
- El ciclo total de tratamiento con agonistas de los receptores de TPO (incluyendo trombopoyetina, eltrombopag, heterombopag y avatrombopag) fue de más de 1 mes.
- Enfermedades infecciosas graves (tuberculosis sin control efectivo, aspergilosis pulmonar, infecciones virales).
- pacientes de SIDA.
- Embarazada o amamantando, fértil pero no dispuesta a tomar medidas anticonceptivas efectivas.
- Pacientes con tumores malignos que no son aptos para el tratamiento con ATG.
- Un historial recién diagnosticado de trombosis vascular cerebral/cardiovascular dentro de los 12 meses.
- Aquellos que sean evaluados como no aptos para su inclusión por el investigador.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Grupo de tratamiento
Se inscribirán 53 sujetos con la dosis de tratamiento indicada de avatrombopag.
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Los pacientes con peso corporal ≥50 kg recibieron 60 mg/día y los pacientes con peso corporal < 50 kg recibieron 40 mg/día durante 12 semanas.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 12.
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Porcentaje de pacientes que logra una respuesta completa (RC) a las 12 semanas.
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Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 12.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 12.
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Porcentaje de pacientes que lograron respuesta hematológica (OR) a las 12 semanas.
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Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 12.
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Respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 24.
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Porcentaje de pacientes que lograron respuesta hematológica y respuesta completa (OR y RC) a las 24 semanas.
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Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 24.
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Tratamiento de apoyo
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta la independencia transfusional.
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El tiempo de recuperación de glóbulos rojos o plaquetas hasta la independencia de la transfusión.
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Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta la independencia transfusional.
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento por CTCAE
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta la semana 12.
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.0
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Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta la semana 12.
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Relación dosis-efecto
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta la semana 24.
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Correlación entre la concentración sérica de avatrombopag con la tasa de respuesta hematológica total y completa.
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Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta la semana 24.
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Cambio de célula CD34+
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 12 y 24.
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Cambio en la proporción de células CD34+ en la médula ósea antes y después del tratamiento con avatrombopag en las semanas 12 y 24.
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Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 12 y 24.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Xin Zhao, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AVA&IST-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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