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Avatrombopag combinado con IST como tratamiento de primera línea para SAA

7 de febrero de 2023 actualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

El estudio de eficacia y seguridad de avatrombopag combinado con IST como tratamiento de primera línea para la anemia aplásica severa, un estudio clínico de fase II de un solo brazo

Este estudio de un solo centro tiene como objetivo evaluar la eficacia y seguridad tempranas de avatrombopag combinado con terapia inmunosupresora (IST) en el tratamiento de primera línea de la anemia aplásica severa (SAA).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio clínico de fase II de un solo centro y un solo brazo. Cincuenta y tres pacientes serán inscritos.

El protocolo de tratamiento es el siguiente: 1) Se administró por vía intravenosa inmunoglobulina porcina anti-timocitos humanos (P-ATG 20 mg/kg/d) o globulina anti-timocitos humanos de conejo (R-ATG 3,0 mg/kg/d) por vía intravenosa durante 5 días; 2) La ciclosporina (CSA) se administra a 3-5 mg/kg.d en dosis divididas durante al menos 6 meses. La concentración valle se mantiene a 150-250 ng/ml. 3) Avatrombopag se administra por vía oral a razón de 60 mg una vez al día para pacientes con peso corporal ≥ 50 kg y 40 mg por vía oral una vez al día para pacientes con peso corporal <50 kg, durante un total de 12 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

53

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Xin Zhao, M.D
  • Número de teléfono: 8613702041366
  • Correo electrónico: zhaoxin@ihcams.ac.cn

Ubicaciones de estudio

    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
        • Reclutamiento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 60 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes con anemia aplásica grave recién diagnosticada.
  2. Hombres y mujeres de 12 a 60 años.
  3. Los sujetos deben completar todas las evaluaciones de detección como se describe en el protocolo de prueba.
  4. Capaz de tragar o administrar por vía oral.
  5. Antes del inicio del procedimiento de investigación, el paciente o tutor debe comprender completamente el procedimiento y el propósito de la investigación y firmar el formulario de consentimiento informado. Si la firma del paciente no es conducente al tratamiento de la enfermedad, la familia inmediata del paciente debe firmar el formulario de consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

  1. Insuficiencia congénita de la médula ósea (p. anemia de Fanconi).
  2. Acompañado de cambios de clonación citogenéticos (la detección de cariotipo cromosómico y FISH encontró anomalías de clonación somática; la anomalía -Y simple puede incluirse en este estudio;).
  3. En el pasado se usaba ATG o ciclofosfamida en dosis media/alta.
  4. Tratamiento previo con ciclosporina o tacrolimus > 6 meses.
  5. El ciclo total de tratamiento con agonistas de los receptores de TPO (incluyendo trombopoyetina, eltrombopag, heterombopag y avatrombopag) fue de más de 1 mes.
  6. Enfermedades infecciosas graves (tuberculosis sin control efectivo, aspergilosis pulmonar, infecciones virales).
  7. pacientes de SIDA.
  8. Embarazada o amamantando, fértil pero no dispuesta a tomar medidas anticonceptivas efectivas.
  9. Pacientes con tumores malignos que no son aptos para el tratamiento con ATG.
  10. Un historial recién diagnosticado de trombosis vascular cerebral/cardiovascular dentro de los 12 meses.
  11. Aquellos que sean evaluados como no aptos para su inclusión por el investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Grupo de tratamiento
Se inscribirán 53 sujetos con la dosis de tratamiento indicada de avatrombopag.
Los pacientes con peso corporal ≥50 kg recibieron 60 mg/día y los pacientes con peso corporal < 50 kg recibieron 40 mg/día durante 12 semanas.
Otros nombres:
  • AVA
  • APAG

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 12.
Porcentaje de pacientes que logra una respuesta completa (RC) a las 12 semanas.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 12.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 12.
Porcentaje de pacientes que lograron respuesta hematológica (OR) a las 12 semanas.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 12.
Respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 24.
Porcentaje de pacientes que lograron respuesta hematológica y respuesta completa (OR y RC) a las 24 semanas.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 24.
Tratamiento de apoyo
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta la independencia transfusional.
El tiempo de recuperación de glóbulos rojos o plaquetas hasta la independencia de la transfusión.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta la independencia transfusional.
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento por CTCAE
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta la semana 12.
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.0
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta la semana 12.
Relación dosis-efecto
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta la semana 24.
Correlación entre la concentración sérica de avatrombopag con la tasa de respuesta hematológica total y completa.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta la semana 24.
Cambio de célula CD34+
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 12 y 24.
Cambio en la proporción de células CD34+ en la médula ósea antes y después del tratamiento con avatrombopag en las semanas 12 y 24.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 12 y 24.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Xin Zhao, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

10 de noviembre de 2022

Finalización primaria (ANTICIPADO)

30 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

30 de noviembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de enero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de febrero de 2023

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

9 de febrero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

9 de febrero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de febrero de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Otros números de identificación del estudio

  • AVA&IST-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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